美国FDA批准德曲妥珠单抗(ENHERTU)用于HER2阳性早期乳腺癌新辅助与辅助治疗

2026年5月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准德曲妥珠单抗（ENHERTU，通用名：fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）两项新适应症，用于HER2阳性早期乳腺癌的新辅助与辅助治疗，这是该药物首次在早期乳腺癌根治性治疗领域获批，标志其治疗范围覆盖HER2阳性乳腺癌从早期到晚期的全程管理。

德曲妥珠单抗是由第一三共研发、与阿斯利康联合开发商业化的靶向HER2抗体药物偶联物（ADC），采用第一三共专属DXd ADC技术平台构建，由人源化抗HER2单克隆抗体通过稳定可裂解四肽连接子，与拓扑异构酶I抑制剂DXd（喜树碱类衍生物）连接而成，具备精准靶向HER2阳性肿瘤细胞并释放细胞毒性载荷的作用机制。

此次新辅助治疗适应症获批用于HER2阳性（IHC 3+或ISH+）II期或III期早期乳腺癌成人患者，具体方案为德曲妥珠单抗序贯紫杉醇、曲妥珠单抗与帕妥珠单抗（THP）联合治疗。该批准基于全球III期DESTINY-Breast11临床试验结果，试验共入组927例高风险HER2阳性早期乳腺癌患者，随机分为三组，其中德曲妥珠单抗序贯THP方案组321例，剂量密集型多柔比星联合环磷酰胺序贯THP（ddAC-THP）对照组320例。结果显示，德曲妥珠单抗序贯THP方案的病理完全缓解率（pCR）为67.3%，对照组为56.3%，提升幅度达11.2%（95%置信区间：3.95-18.28，p=0.003），病理完全缓解定义为术后乳房及腋窝淋巴结无浸润性癌细胞，该关键数据为新辅助适应症获批提供了核心依据。

辅助治疗适应症获批用于新辅助治疗（含曲妥珠单抗±帕妥珠单抗联合紫杉类药物）后仍存在残留浸润性病灶的HER2阳性早期乳腺癌成人患者。该批准基于全球III期DESTINY-Breast05临床试验数据，试验对比德曲妥珠单抗与恩美曲妥珠单抗（T-DM1）在上述高危患者中的疗效，结果显示，德曲妥珠单抗可显著降低53%的浸润性疾病复发或死亡风险，无浸润性疾病生存期（IDFS）风险比为0.47（95%置信区间：0.34-0.66，p<0.0001）。3年无浸润性疾病生存率方面，德曲妥珠单抗组达92.4%（95%置信区间：89.7-94.4），展现出优异的长期疗效，为新辅助治疗后未达病理完全缓解的高危患者提供了关键治疗选择。

此次获批的推荐剂量方面，新辅助治疗为德曲妥珠单抗5.4mg/kg，每3周一次，序贯THP方案完成既定周期；辅助治疗为5.4mg/kg，每3周一次，最多14个周期，直至疾病复发或出现不可耐受毒性。截至此次获批，德曲妥珠单抗已累计获得9项适应症批准，其中6项覆盖HER2阳性早期及转移性乳腺癌，进一步巩固其在HER2阳性乳腺癌治疗领域的核心地位。

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