行业动态

2023年9月11日，日本大阪和美国剑桥，武田制药（Takeda）宣布了一项重要的临床试验顶线结果，该试验评估了一种名为TAK-279的高度选择性口服酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂的疗效，用于治疗活跃性牛皮癣性关节炎（psoriatic arthritis）。这项研究取得了积极的结果，显示与安慰剂相比，TAK-279每日一次治疗的患者在12周时达到了至少20%改善疾病体征和症状的ACR20反应的比例明显更高，支持其作为治疗牛皮癣性关节炎患者的高度选择性口服药物的潜力。此次试验的安全性和耐受性与以前的TAK-279临床试验一致。结果分析仍在进行中，武田制药计划在即将举行的医学会议上呈现临床结果。... 查看详情

2023年9月11日，美国默克（NYSE：MRK）在欧洲呼吸学会（European Respiratory Society，ERS）国际大会2023上发布了关于其肺动脉高压（PAH）新型调节素信号抑制剂生物制剂Sotatercept的研究新分析。一项对来自第3期STELLAR研究的患者进行的右心导管检查和超声心动图数据的探索性事后分析显示，与背景治疗相结合使用Sotatercept治疗24周可以减小右心的大小，改善右心室（RV）功能和血流动力学状况。这一分析在口头报告中亮相，并同时发表在《European Respiratory Journal》上。此外，还介绍了第3期SOTERIA开放性延长... 查看详情

2023年9月11日，以色列的BioLineRx Ltd.（纳斯达克/TASE: BLRX）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Aphexda™（motixafortide）与filgrastim（G-CSF）联合使用，以促使多发性骨髓瘤患者的造血干细胞进入外周血，供采集并进行自体移植治疗。Aphexda通过注射皮下给药。 多发性骨髓瘤是第二常见的血液恶性肿瘤。自体干细胞移植（ASCT）是多发性骨髓瘤标准治疗范式的一部分，为这种癌症患者提供了延长生存的机会。ASCT的成功取决于治疗过程中足够的干细胞移动。美国移植和细胞治疗学协会（ASTCT）的指南建议收集3-5 x 10 CD34+细... 查看详情

WHIM综合征，一种罕见的常染色体显性联合免疫缺陷病，一直以来没有明确的治疗方法，给患者的生活带来了巨大困扰。这种疾病的复杂多变表现与CXCR4/CXCL12信号通路的异常有关，导致免疫系统失调，使患者容易感染、发展疣和其他并发症。然而，近期，一项令人振奋的消息出现了：X4制药公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一份新药申请，旨在批准Mavorixafor用于WHIM综合征的治疗。这一口服药物有望成为首个专门针对这种疾病的治疗方法。 WHIM综合征：复杂多变的疾病 WHIM综合征是一种少见的遗传性疾病，其名称代表了其主要临床表现：疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常。这种综合征的... 查看详情

肺癌作为全球第二常见癌症，也是导致癌症相关死亡的主要原因。非小细胞肺癌（NSCLC）约占所有肺癌的85%，其中55%在诊断时已扩散到其他部位。EGFR激活突变在全球所有NSCLC肿瘤中的发生率在14%到38%之间。尽管EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR TKI）等靶向疗法已经改善了EGFR突变的NSCLC患者的治疗方案，但EGFR TKI的耐药性问题仍然存在，需要更多创新性的治疗方法来提高患者的生存率。 最近的研究结果显示，Patritumab Deruxtecan（简称HER3-DXd）在EGFR突变的NSCLC患者中表现出了显著的临床疗效，并为这一患者群体提供了新的治疗希望。在今天的世界肺... 查看详情

肺癌是一种严重威胁生命的癌症，每年全球有超过一百万人被诊断患有晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。尽管免疫检查点抑制剂及其联合化疗方案在NSCLC患者的治疗中取得了显著进展，但大多数患者最终都会经历疾病的进展。此外，有一部分患者并不适用于当前的治疗方法，因为他们的肿瘤没有可治疗的基因变异。因此，寻找更有效的治疗方式对于NSCLC患者至关重要。 在这个背景下，戴尔奇三共（Daiichi Sankyo）和阿斯利康（AstraZeneca）的Datopotamab Deruxtecan与Durvalumab组合疗法成为了焦点。最近，TROPION-Lung04第1b期试验的初步结果显示，Datopota... 查看详情

对于肺纤维化患者来说，良好的治疗选择一直以来都是急需解决的问题。然而，好消息是，布里斯托-迈尔斯-斯奎布（Bristol Myers Squibb）公司最近宣布了一项突破性研究，该研究关注一种潜在的新药BMS-986278，这是一种口服的溶磷脂酸受体1（LPA1）拮抗剂，用于治疗渐进性肺纤维化（PPF）患者。这项研究的结果表明，在为期26周的治疗中，每天两次口服60毫克的BMS-986278相对于安慰剂，减缓了预测强制性肺活量下降的速度，减幅达69%。这一突破性发现有望为肺纤维化患者带来新的治疗选择，提高其生存质量。 研究结果 这项研究是一项全球性的随机试验，研究对象分为两组，一组为原发性肺纤... 查看详情

2023年9月8日，中国国家药品监督管理局（NMPA）发出了一个重要通知，宣布HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片（mitotane）已正式获得批准，在中国上市。这一重大决定将改变晚期肾上腺皮质癌（ACC）患者的治疗前景，为他们提供了一种新的希望。 米托坦，也称为Mitotane，是一种肾上腺细胞毒性活性物质，其独特的药理作用可以抑制肾上腺皮质合成皮质类固醇激素的能力。中国NMPA的批准将米托坦用于治疗晚期肾上腺皮质癌（ACC），这一决策基于药物的卓越疗效和全球范围内的临床试验数据。 米托坦的药物机制 研究表明，米托坦有两个主要的生物学效应。首先，它通过改变线粒体结构... 查看详情