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7月
欧洲药品管理局建议将基因泰克的Evrysdi用于所有年龄段的脊髓性肌萎缩症患者
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种严重的进行性神经肌肉疾病，影响着婴儿和儿童的生活质量。近日，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）发表了一份积极的意见，建议扩大基因泰克公司的Evrysdi（risdiplam）的适应症，将其用于两个月以下的新生儿和婴儿，他们患有遗传证实的脊髓性肌萎缩症或带有一到四个拷贝的生存运动神经元（SMN）2基因。 Evrysdi治疗SMA的积极效果 CHMP在审查了RAINBOWFISH试验的中期数据后，对Evrysdi的扩大适应症提出了积极的建议。据该试验显示，大多数症状前的婴儿在接受治疗后一年内可以站立或行走，这与健康婴儿进行此类活动的典型时间范围相符。... 查看详情
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7月
valacyclovir和celecoxib结合疗法在治疗PASC症状方面呈现积极效果
随着新冠病毒的传播和感染，一些患者在病愈后却持续经历着疲劳、疼痛以及自主神经功能失调等后遗症，这被称为新冠后遗症综合症（PASC）。对于这些症状的治疗一直是医学界面临的挑战。然而，近期的一项研究却为我们带来了一线希望。Virios Therapeutics对于valacyclovir和celecoxib结合疗法的研究取得了积极的结果，为PASC患者带来了新的治疗选择。 研究背景与目的 新冠后遗症综合症的出现给医学界带来了新的挑战。Virios Therapeutics作为一家生物制药公司，开始着重探索治疗该疾病的有效方法。在此背景下，Virios Therapeutics支持了Bateman ... 查看详情
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7月
缓解阿尔茨海默病：低剂量白细胞介素2（ld IL-2）试验报告
阿尔茨海默病（AD）是一种神经退行性疾病，严重影响着老年人的认知功能和日常生活。虽然科学家们一直在寻找有效的治疗方法，但目前尚未找到根治疾病的方法。然而，近期Coya Therapeutics公司的一项重要研究为患有AD的患者带来了新的希望。这项研究探索了低剂量白细胞介素2（ld IL-2）对AD患者的治疗效果，并且初步结果非常令人鼓舞。本文将对该研究的结果进行详细介绍，并探讨其在未来治疗AD中的潜在应用前景。 研究背景与方法 在美国休斯顿方法医院进行的一项开放性研究中，共有八名患有AD的患者参与了Coya Therapeutics公司的ld IL-2临床试验。这项试验的目的是评估ld IL-... 查看详情
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7月
积极数据揭示BEXMAB对血液癌患者的治疗潜力
血液癌是一类危害严重的疾病，给患者的生活和家庭带来了沉重的负担。然而，新的医学研究带来了一线希望，近期Faron制药公司发布了一项积极的研究结果，展示了他们的药物BEXMAB在治疗血液癌患者方面的潜力。 BEXMAB研究 Faron制药公司宣布了来自正在进行的I/II期BEXMAB研究的最新临床数据，该研究针对血液恶性肿瘤患者（NCT05428969）。该研究调查了BEXMAB与标准治疗（SoC）在骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性髓细胞单核细胞白血病（CMML）或急性髓细胞白血病（AML）患者中的应用。 积极的新数据 根据截至7月19日发布的更新数据，Faron表示，在6mg/kg BEXM... 查看详情
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7月
T细胞疗法探索：Emergex Vaccines的CoronaTcP试验取得突破性进展
在全球范围内，冠状病毒疾病的流行持续影响着我们的生活。然而，随着科学家们不断努力寻求有效的治疗方法，一家位于英国的生物技术公司Emergex Vaccines报告了来自CoronaTcP试验的令人鼓舞的数据。CoronaTcP药物的设计目标是治疗β型冠状病毒，包括导致SARS-CoV-1和Covid-19的SARS-CoV-2新变种。这项试验为我们带来了新的希望，展示了T细胞应答在未来抗击传染性疾病中的潜在重要性。 naNO-COVID试验的前奏 这项“有希望”的研究是在瑞士洛桑大学的Centre Hospitalier Universitaire Vaudois进行的。CoronaTcP试验... 查看详情
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7月
罗氏公司的Vabysmo在多种眼部疾病中显示出积极的疗效
视力是我们感知世界的珍贵窗口，然而，眼部疾病可能给这个宝贵的感官带来威胁。多年来，科学家和医学界一直在不断探索更有效的治疗方法，以帮助那些饱受湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）困扰的患者。近期，罗氏公司的Vabysmo（faricimab）的积极临床效果引发了广泛关注。 Vabysmo为多种眼部疾病带来希望 Vabysmo是一种双特异性抗体，已在多个地区包括欧洲、英国和美国获得批准，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿。最新的临床数据显示，Vabysmo在多个研究中呈现出积极的临床和解剖学结果，特别是对DME和wAMD患者的改善效果。 Vabysmo改善... 查看详情
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7月
Roctavian基因疗法：改变严重血友病A患者的生活
美国食品和药品管理局（FDA）批准Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）基因疗法用于治疗严重血友病A的成年患者。 一次性单剂量的输注：治疗严重血友病A的里程碑 Roctavian是美国首个获得批准的严重血友病A基因疗法。此前，Roctavian已于2022年获得欧洲药品管理局的批准。这一治疗方法采用了一次性单剂量的输注，为成年严重血友病A患者带来了新的治疗选择。这种基因疗法的目标是通过替代突变基因的功能，使患者能够自身产生FVIII凝血蛋白，从而限制出血事件。 史蒂文·派普博士，密歇根大学儿科和病理学教授，也是第三期研究的调查员，对此表示：“成年严... 查看详情
22
7月
FDA批准Vanflyta (quizartinib) 用于新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病患者
2023年7月20日，第一三共株式会社宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Vanflyta (quizartinib) 与标准细胞阿拉宾和蒽环类诱导治疗以及细胞阿拉宾巩固治疗联合应用，并在巩固化疗后作为维持单药治疗，用于治疗成年患者的新诊断急性髓系白血病（AML），该白血病在FDA批准的检测方法下为FLT3-ITD阳性。Vanflyta未被批准作为异基因造血干细胞移植（HSCT）后的维持单药治疗；在该情况下，使用Vanflyta并未显示整体生存率的改善。 AML是成年人最常见的白血病之一，估计在2023年美国将有20,380例新病例。1 新诊断AML患者中高达37％携带FLT3基因突变... 查看详情
22
7月
疫苗为T细胞疗法提供助力
一种新的疫苗为改良的CAR-T细胞提供助力，并帮助免疫系统生成针对其他肿瘤抗原的T细胞。研究人员发现，这种方法使得小鼠体内的肿瘤更有可能被根除。通过改良T细胞来摧毁癌细胞已经在某些类型的白血病和淋巴瘤治疗中取得了成功，然而，对于实体肿瘤来说效果并不理想。其中一个原因是T细胞仅针对一种抗原（肿瘤上的目标蛋白），如果部分肿瘤细胞不表达该抗原，它们就能逃避T细胞的攻击。 CAR-T细胞疗法的挑战 美国食品和药物管理局已批准几种用于治疗血液癌症的T细胞疗法。这些治疗基于CAR-T细胞，这些细胞被改良以展示可以识别癌细胞特定抗原的受体。为了将这种疗法应用于脑癌等实体肿瘤，研究人员设计了能够针对EGFR受... 查看详情
21
7月
仿糖类纳米颗粒：治疗慢性炎症性肠病的突破性方法
近年来，慢性炎症性肠病（IBD），如克罗恩病和溃疡性结肠炎，在全球范围内呈现上升趋势。然而，目前的药物治疗由于问题性副作用而受到限制。通常，患者在数周内反复遭受胃痉挛、严重腹泻，还伴随明显体重减轻。尽管其病因仍不明确，但似乎涉及免疫系统的异常。治愈的方法尚未可见。目前的治疗方法旨在通过使用抗炎药物，如5-氨基水杨酸（5-ASA）、皮质类固醇和免疫调节剂，减轻症状。然而，长期使用这些药物并不推荐，因为它们具有严重的副作用，例如免疫抑制引发的高感染风险。然而，在韩国科学技术高等研究院（KAIST）的李熙承和Sangyong Jon领导的团队中，现已开发出一种创新的口服药物治疗方法，该方法能够靶向肠... 查看详情
