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行业动态

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7月

皮肤贴片显示对患有花生过敏的幼儿有希望

一项全球第三阶段临床试验的结果显示,在芝加哥安·罗伯特·H·卢里儿童医院的参与下,一年的皮肤免疫疗法安全地使幼儿对花生过敏进行脱敏,从而降低了意外接触花生引发严重过敏反应的风险。这项由DBV Technologies资助的针对1-3岁儿童的随机、双盲、安慰剂对照试验的结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。 挑战与希望:花生过敏在幼儿中的影响 花生过敏在美国、加拿大和其他西方国家的儿童中影响约2%,并且通常持续到成年。微小的意外接触量,甚至是与花生共同加工的产品,都可能触发生命威胁的过敏反应。目前,尚未批准针对4岁以下花生过敏儿童的治疗方法,这给患有此病的家庭带来了巨大困扰。 突破性的临床试验:皮...
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20
7月

医疗“微型机器人”有朝一日可以治疗膀胱疾病和其他人类疾病

科罗拉多大学博尔德分校(University of Colorado Boulder)的一个工程师团队设计了一类新型的微型自行式机器人,可以以令人难以置信的速度在液体中穿梭,甚至有一天甚至可以将处方药运送到人体内难以到达的地方。 研究人员在上个月发表在《小》杂志上的一篇论文中描述了他们的迷你医疗保健提供者。 “想象一下,如果微型机器人可以在体内执行某些任务,例如非侵入性手术,”该研究的主要作者,化学与生物工程系博士后研究员Jin Lee说。“我们可以简单地通过药丸或注射将机器人引入身体,而不是切入患者,它们会自己执行手术。 Lee和他的同事还没有做到这一点,但这项新研究是微型机器人向前迈出的一...
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20
7月

CRISPR基因疗法可以帮助治疗阿尔茨海默病吗?

基因编辑技术可以帮助科学家为阿尔茨海默氏症创造新的治疗方法。 在阿姆斯特丹举行的2023年阿尔茨海默病协会国际会议(AAIC)期间,公布了两种基于CRISPR的创新阿尔茨海默病治疗方法。 一种方法针对APOE-e4基因,这是阿尔茨海默氏症的重要遗传风险因素,旨在减轻其影响。 另一种方法侧重于减少β-淀粉样蛋白的产生,β-淀粉样蛋白是一种与疾病相关的有害蛋白质。 这些发展有望推进治疗方案,并为受阿尔茨海默氏症影响的人提供希望。 CRISPR(簇状规则间隔短回文重复序列)是一种基因编辑系统,是科学家用来编辑基因的方法。 CRISPR就像一把微小的分子剪刀,在DNA序列的特定位置进行靶向切割。 一旦...
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20
7月

靶向炎性巨噬细胞可能有助于治疗和预防心房颤动

心房颤动(AFib)是一种不规则的心律失常,是一种目前尚无治愈方法的心律失常。 研究人员将心房颤动患者的心房组织与没有条件的人进行了比较,以寻求潜在的新治疗方法。 在AFib患者的心脏组织中,研究人员发现称为巨噬细胞的免疫细胞的扩张,这有助于组织疤痕形成。 需要进一步的研究来了解这对心房颤动的发展和预防意味着什么。 心房颤动(AFib)发生在心脏的两个上腔室(心房)不规则跳动时,这可能导致它们与心脏的两个下腔室(心室)不同步。这会降低心脏功能并导致并发症可信来源,包括血栓、卒中和心力衰竭。 除了心肌细胞可信来源外,心房还包含形成结缔组织的成纤维细胞、形成血管内膜的内皮细胞以及免疫细胞。这些免疫...
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20
7月

大卫与歌利亚在南澳争夺改变生命的囊性纤维化药物的法律战

全国囊性纤维化患者的希望取决于专利专员法院审理的一个新案件,该案件旨在为南非市场提供治疗这种危及生命的遗传病的“神奇”药物。囊性纤维化是一种影响肺部和消化系统的遗传性疾病,会导致患者出现肺部感染、营养不良和一般健康问题。它常常导致过早死亡,法庭文件指出,2019 年,南非囊性纤维化患者(登记在册的 525 名患者)的平均死亡年龄仅为 25 岁。名为囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)调节剂的新型药物首次用于治疗囊性纤维化的病因,已被证明可以显着改善囊性纤维化患者的生活质量和预期寿命,并为他们带来新的希望。它们由美国公司 Vertex Pharmaceuticals 开发并以 Trikafta ...
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20
7月

ELX-02 联合 Kalydeco 可改善 G542X 突变 CF 患者的肺功能

根据 2 期临床试验的最终数据,近一半因 G542X 突变导致囊性纤维化(CF)的患者在ELX-02联合Kalydeco (ivacaftor)治疗后肺功能得到改善。去年 9 月发布的重要数据表明, Eloxx Pharmaceuticals的一种实验药物 ELX-02 尽管具有良好的耐受性,但在显着降低汗液氯化物或改善肺功能方面并不能有效。作为一项新分析的一部分,研究人员观察了从治疗第一天开始而不是在试验开始时(基线)用力呼气量百分比(ppFEV1)(衡量肺功能的指标)的变化,因为许多患者的症状因治疗而恶化。然后。 Eloxx 总裁兼首席执行官 Sumit Aggarwal 表示:“我们相信...
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20
7月

Vertex 宣布美国 FDA 批准 KALYDECO ® (ivacaftor) 用于治疗符合条件的 1 个月及以上 CF 婴儿

波士顿–(美国商业资讯)–福泰制药公司(纳斯达克股票代码:VRTX)今天宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 KALYDECO ® (ivacaftor) 用于治疗 1 个月至 1 岁以下的囊性纤维化 (CF) 儿童四个月大的囊性纤维化跨膜电导调节器 ( CFTR ) 基因中至少有一个突变,根据临床和/或体外测定数据,该突变对 KALYDECO ®有反应。KALYDECO ®已在美国和欧盟获批用于治疗四个月及以上的 CF 患者。“尽早治疗囊性纤维化的根本原因非常重要,此次批准是该年龄段 CFTR 调节剂的首个批准,意味着家庭现在可以为符合条件的婴儿提供药物,”执行...
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20
7月

CAR T细胞疗法Yikaida(axicabtagene ciloleucel)获得中国二线淋巴瘤批准

CAR T细胞疗法作为一种前沿的免疫治疗手段,近年来在癌症领域取得了显著进展。中国的国家药品监督管理局(NMPA)于本周二批准了复星凯特生物技术公司的自体CAR T细胞疗法Yikaida(axicabtagene ciloleucel)作为二线治疗大B细胞淋巴瘤患者的药物。 复星凯特生物技术公司的Yikaida在中国市场的背景 Yikaida在国际市场被称为Yescarta,由吉利德科学的Kite Pharma和上海复星制药公司成立的合资企业复星凯特生物技术公司在中国销售。早在2021年,中国的监管机构就批准了Yikaida作为大B细胞淋巴瘤患者三线或更后期的治疗方案。 Yikaida作为二线...
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19
7月

FDA将用于治疗阿尔茨海默病患者的Leqembi(lecanemab-irmb)转换为传统批准

阿尔茨海默病治疗药物Leqembi(lecanemab-irmb)近日获得美国食品和药物管理局(FDA)的传统批准,确认性试验验证了其临床效益。Leqembi是首个从加速批准转为传统批准的淀粉样蛋白β定向抗体,用于治疗成年患有阿尔茨海默病的患者。该药物的作用机制是减少在脑部形成的淀粉样斑块,这是该疾病的一个重要病理特征。 阿尔茨海默病是一种不可逆的进行性脑部疾病,影响着超过650万美国人。该病会逐渐摧毁记忆和思维能力,最终导致患者无法完成简单的任务。虽然阿尔茨海默病的具体原因尚不完全清楚,但其特征是脑部发生了变化,包括淀粉样蛋白β斑块的形成以及神经原纤维缠结(tau tangles),导致神经...
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19
7月

Zolbetuximab用于CLDN18.2阳性胃癌治疗寻求欧洲批准

近年来,胃癌在欧洲地区的发病率逐渐上升,而患者的生存率却相对较低。因此,寻找新的创新疗法以延长患者的生存期成为了医学界的紧迫任务。安施乐制药公司(Astellas Pharma)在此背景下向欧洲药品管理局(EMA)提交了一项营销授权申请,申请通过的是其针对HER2阴性但CLDN18.2阳性的局部晚期、不能手术切除或转移性胃腺癌或胃食管连接处(GEJ)腺癌的一线治疗用单克隆抗体Zolbetuximab。 Zolbetuximab与胃癌治疗的新希望 针对胃癌的治疗一直是医学界的重要课题,而Zolbetuximab作为一种单克隆抗体,为欧洲胃癌患者带来了新的治疗希望。安施乐公司的研究表明,将Zolb...
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