17
5月
FDA批准Veozah(fezolinetant)治疗更年期中度至重度血管舒缩症状或潮热
美国食品和药物管理局批准了Veozah（fezolinetant），这是一种口服药物，用于治疗更年期引起的中度至重度血管舒缩症状或潮热。Veozah是美国食品药品监督管理局批准的第一种神经激肽3（NK3）受体拮抗剂，用于治疗更年期中重度潮热。它通过与NK3受体结合并阻断其活性发挥作用，NK3受体在大脑调节体温中发挥作用。 美国食品药品监督管理局药物评估与研究中心罕见病、儿科、泌尿外科和生殖医学办公室主任Janet Maynard医学博士说：“更年期引起的潮热会给女性带来严重的身体负担，并影响她们的生活质量。”。“引入一种新的分子来治疗中度至重度更年期潮热，将为女性提供额外的安全有效的治疗选择。... 查看详情
12
5月
FDA批准ELFABRIO用于治疗法布里病
2023年5月10日，美国波士顿和以色列卡米尔 – Chiesi全球罕见疾病是Chiesi集团的一个业务部门，致力于为罕见疾病患者提供创新疗法和解决方案。Protalix BioTherapeutics是一家生物制药公司，专注于通过其专有的植物细胞表达系统ProCellEx®开发和商业化重组治疗蛋白。今天，这两家公司宣布美国食品药品监督管理局已批准ELFABRIO（pegunigalsidase alfa-iwxj）用于治疗成年Fabry病患者。 Chiesi全球罕见疾病主管Giacomo Chiesi表示：“虽然在Fabry病的治疗方面取得了很大进展，但仍然需要新的治疗选择。我们... 查看详情
05
5月
FDA批准Lumryz治疗成人发作性睡病患者的猝倒和白天过度嗜睡
美国食品和药物管理局（FDA）已最终批准Lumryz（羟丁酸钠）用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡。 Lumryz是羟丁酸钠的缓释制剂，羟丁酸钠是一种中枢神经系统抑制剂。其治疗效果被认为是通过GABA介导的B在去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的作用。 该批准基于3期REST-ON研究（ClinicalTrials.gov：NCT02720744）的数据，该研究涉及212名发作性睡病患者。研究参与者被随机分配接受Lumryz（滴定至4.5g，6.0g，7.5g和9.0g）或安慰剂，每晚一次，持续13周。 该研究的共同主要终点包括维持觉醒测试（MWT），白天嗜睡的临床整... 查看详情
05
5月
FDA批准Arexvy疫苗用于老年人呼吸道合胞病毒（RSV）
突破性的批准使60岁及以上的成年人首次免受呼吸道合胞病毒感染 这项批准是基于AReSVi-006阳性关键III期试验的数据，该试验在老年人（包括有潜在疾病的人）和严重呼吸道合胞病毒患者中显示出非凡的疗效 美国计划在2023/24呼吸道合胞病毒季节之前推出 葛兰素史克公司（LSE/NYSE:GSK）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Arexvy（呼吸道合胞病毒疫苗，佐剂）用于预防60岁及以上人群因呼吸道合胞体病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病（LRTD）。这是世界上第一种获得批准的针对老年人的呼吸道合胞病毒疫苗。 葛兰素史克首席科学官Tony Wood，说：“今天标志着我们努力减轻呼吸道... 查看详情
30
4月
Akeega获得欧盟批准用于治疗去势抵抗性前列腺癌
Akeega的批准基于3期MAGNITUDE研究的结果，该研究是一项前瞻性设计的精确医学研究，包括迄今为止最大的未经治疗的转移性去势耐药前列腺癌症（mCRPC）BRCA1/2阳性患者队列。 在BRCA1/2突变的未经治疗的mCRPC患者中，与标准护理相比，尼拉帕利(Niraparib)与醋酸阿比特龙（AA）、泼尼松或泼尼松龙联合治疗显著提高了射线无进展生存率（rFS）。 强生公司的杨森制药公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Akeega（尼拉帕林和醋酸阿比特龙[AA]）的上市许可，其形式为双作用片（DAT），与泼尼松或泼尼松一起服用，用于治疗患有转移性去势耐受性前列腺癌（mCRPC）和BRCA1... 查看详情
26
4月
FDA批准QALSODY(tofersen)作为首个针对肌萎缩侧索硬化症遗传病因的治疗药物
QALSODY™（tofersen）是一种处方药，用于治疗与超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变相关的肌萎缩侧索硬化症（ALS）成人。该适应症在加速批准下获得批准，基于在接受QALSODY治疗的患者中观察到的血浆神经丝轻链（NfL）的减少。该适应证的持续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证。 肌萎缩侧索硬化（ALS）又名“渐冻症”，是一种罕见、渐进式且致命的神经系统变性疾病。早在1993年，麻省医学院研究团队第一个与家族性ALS相关的基因——SOD1（超氧化物歧化酶1）。在所有ALS病例中，只有10％是家族性的，其中五分之一是由于SOD1基因突变所导致的。尽管现有的治疗手段并不能治愈ALS... 查看详情
25
4月
美国食品药品监督管理局批准Rizafilm(Rizatriptan)用于急性偏头痛治疗
Rizafilm（Rizatriptan），是一种5-HT1受体激动剂的分解膜制剂，与默克公司的Maxalt-MLT具有生物等效性。 美国食品药品监督管理局已批准IntelGenx/Gensco的苯甲酸利扎曲普坦（Rizafilm VersaFilm）口服薄膜通过505（b）（2）新药应用（NDA）途径治疗急性偏头痛。这种新批准的治疗方法是一种5-HT1受体激动剂的口腔崩解膜制剂，其设计与默克公司的Maxalt MLT（一种利扎普坦口腔崩解治疗方法）具有生物等效性。 头痛专家、康涅狄格州哈特福德医疗保健头痛中心医学主任、FAHS医学博士Brian Grosberg告诉NeurologyLive... 查看详情
23
4月
FDA批准细胞疗法Omisirge（omidubicel-onlv）用于血癌患者降低干细胞移植后感染风险
美国食品和药物管理局批准了Omisirge（omidubicel-onlv），这是一种经过大幅修改的同种异体（供体）脐带血细胞疗法，可加速体内中性粒细胞（白细胞的一个子集）的恢复并降低感染风险。该产品适用于 12 岁及以上计划在清髓性预处理方案（放疗或化疗等治疗）后进行脐带血移植的血癌成人和儿科患者。 “该批准是血癌患者细胞疗法治疗的重要进展，”FDA生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士说。“加速身体白细胞的回归可以减少与干细胞移植相关的严重或压倒性感染的可能性。这一批准反映了FDA继续致力于支持开发危及生命的癌症的创新疗法。 血癌是一种由血液中细胞不受控制的生长引起的癌症，破... 查看详情
21
4月
Hizentra(皮下免疫球蛋白)50mL预填充注射器获FDA批准
Hizentra是第一种也是唯一一种可用于预充注射器的免疫球蛋白（Ig），为原发性免疫缺陷（PI）或慢性炎症性脱髓鞘多神经病（CIDP）患者提供了一种简单、方便且随时可用的选择® 美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种50毫升/10克的Hizentra（免疫球蛋白皮下[人]20%液体）预充注射器。CSL Behring现在提供全系列预充注射器，以满足原发性免疫缺陷（PI）或慢性炎症性脱髓鞘多神经病（CIDP）患者的个人需求。Hizentra是第一种也是唯一一种简单、方便、即用的预充注射器中的免疫球蛋白（Ig）。 GBS|CIDP基金会执行董事Lisa Butler表示：“在管理终身罕见病或... 查看详情
11
4月
新药Zynyz(Retifanlimab)被FDA批准用于治疗罕见的皮肤癌—默克尔细胞癌
医药公司Incyte Corporation近日宣布其新药Zynyz（Retifanlimab）获得美国FDA批准，用于治疗一种罕见的癌症类型——默克尔细胞癌（MCC）。 据悉，默克尔细胞癌是一种罕见但危害极大的皮肤癌症，目前尚无治愈的方法。这种癌症的病因尚不明确，但常常与人体免疫系统的异常有关。 “超过三分之一的MCC患者存在区域或远处转移，这与高死亡率有关，”华盛顿大学和Fred Hutchinson癌症中心的Shailender Bhatia博士说。“Zynyz的批准为医疗保健提供者提供了另一种针对MCC的一线治疗选择，可以在转移性疾病患者中产生持久的反应，我期待Zynyz加入我们针对这... 查看详情
