2026年10月21日，美国FDA批准了Orladeyo（berotralstat，贝罗司他）150mg口服颗粒剂（pellet formulation）的补充新药申请，用于成人和12岁及以上青少年遗传性血管性水肿（HAE）的预防性治疗。此次获批意味着12岁及以上的HAE患者在选择每日一次的口服预防方案时，除原有胶囊剂型外，新增了颗粒剂这一给药方式。
Orladeyo的有效成分berotralstat是一种血浆激肽释放酶抑制剂，其作用机制在于降低血浆激肽释放酶的活性，从而预防HAE发作。该药物每日口服一次，此次获批的150mg颗粒剂与胶囊剂含有相同剂量，为那些存在吞咽困难、不愿服用胶囊或希望在12岁后继续使用颗粒剂型的成人及青少年患者提供了替代给药选择。颗粒剂的外观和尺寸类似撒剂，可直接倒入口中用水或牛奶立即吞服，也可撒在一勺软质、非酸性食物上服用。
此次补充新药申请的获批依据主要涉及化学、生产和控制方面的信息，以及证明颗粒剂相较于胶囊剂的安全性和耐受性的数据。在12岁及以上患者中开展的临床研究数据显示，Orladeyo胶囊（150mg）在96周时实现了持续的攻击预防效果，平均发作率降低91%，急救药物使用减少88%。该药物在试验中总体安全且耐受良好。最常见的不良反应为胃肠道反应和背痛，这些胃肠道反应通常在治疗开始后早期出现，随时间推移频率降低，且大多自行缓解。
在安全性信息方面，Orladeyo不适用于急性HAE发作的治疗，其用于治疗急性发作的安全性和有效性尚未确立。不建议使用高于每日一次处方剂量的额外剂量或更高剂量，原因在于存在QTc间期延长的潜在风险；在成人中观察到，当剂量超过每日150mg时QTc间期出现浓度依赖性增加。对于12岁及以上伴有中度或重度肝功能损害（Child-Pugh B级或C级）的患者，推荐的胶囊剂量为110mg每日一次随餐服用。此外，berotralstat是P-糖蛋白的底物，应避免与P-糖蛋白诱导剂联用，以免降低berotralstat的血浆浓度而导致疗效下降。
Orladeyo（berotralstat，贝罗司他）最初于2020年12月获得FDA批准胶囊剂型，用于成人和12岁及以上儿科患者的HAE预防。2025年12月，口服颗粒剂型首次获批用于美国2岁至不足12岁的儿科HAE患者。此次150mg颗粒剂在成人和青少年群体中的获批，进一步扩展了该药物在不同年龄层的剂型选择范围。
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