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耐药性多发性骨髓瘤新药Pepaxti(Melflufen)在欧洲获批

欧盟委员会已批准Oncopeptides公司的药物Pepaxti美法仑氟芬胺(melphalan flufenamide,也称为Melflufen)与地塞米松联合使用,使其可用于难以治疗的多发性骨髓瘤成人。

在Pepaxti获得批准之前,欧洲药品管理局(European Medicines Agency)下属的人用医药产品委员会(Committee for Medicinal Products for Human Products)对Pepaxti给出了积极的评价。

它适用于所有欧盟(EU)国家/地区以及冰岛、列支敦士登和挪威。该公司还致力于在今年年底前在德国推出该药物。

“Pepaxti在欧洲的批准是Oncopeptides的基础,并为患者带来了好消息,”该公司首席执行官Jakob Lindberg在一份新闻稿中表示。

当浆细胞(一种白细胞)癌变并在骨髓(骨骼内的海绵组织)中生长失控时,就会发生多发性骨髓瘤。浆细胞充满骨髓,没有为健康的血细胞留下任何空间,它们也会损害骨骼本身。

虽然有批准的治疗方法可以帮助控制浆细胞和缓解多发性骨髓瘤的症状,但有些患者对它们没有反应,被认为是患有难治性疾病。

新特药

Melflufen有助于解决难治性多发性骨髓瘤的“高未满足需求”

Pepaxti与地塞米松(一种皮质类固醇)合用,用于治疗接受过至少三种治疗方案的成人多发性骨髓瘤。

他们的疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种CD38抑制剂是难治性的,并且在最后一种治疗期间或之后已经进展。在接受自体干细胞移植的患者中,疾病进展的治疗需要在移植后3年或更长时间。

林德伯格说:“尽管引入了新的治疗方法,但患有三级难治性疾病的患者有很高的医疗需求没有得到满足,因为他们的治疗方案最终会用尽。”三级难治性疾病意味着多发性骨髓瘤对至少三种治疗方案仍有耐药性(难治性)。

Pepaxti由melphalan(一种已被批准用于多发性骨髓瘤的药物)与flufenamide结合而成。它的工作原理是快速将一种抗癌剂——烷基化肽——输送到含有高水平氨基肽酶的恶性癌细胞中,氨基肽酶是一种分解肽(小蛋白质)的酶。

通过这种方式,该疗法旨在优先靶向和破坏含有过量这些酶的癌细胞,同时使健康细胞免受伤害。

欧盟的决定得到了2期HORIZON临床试验(NCT02963493)的支持,该试验发现Pepaxti+地塞米松对难以治疗的成人多发性骨髓瘤患者是安全的,并能产生强烈和持久的反应。

这些发现在OCEAN3期临床试验(NCT03151811)中得到证实,该试验比较了Pepaxti+地塞米松与Pomalyst(pomalidomide)+地塞米松在多发性骨髓瘤和2-4个先前治疗方案的成人患者中的疗效。

Oncopeptides还宣布计划要求修改欧盟最近的批准,使复发和难治性患者能够使用Pepaxti作为早期治疗。

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