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B型血友病药物Rebinyn(重组糖基化凝血因子IX)怎么样?

诺和诺德(Novo Nordisk)Rebinyn长效因子IX药物,Rebinyn在体内的半衰期是因子IX老药(如辉瑞BeneFix)的大约5倍,这降低了为控制出血而进行输液的次数。诺和诺德称,Rebinyn的半衰期优于Alprolix,与Idelvion差不多,但用药间隔期间,Idelvion的暴露量较高。

2017年3月,在欧洲获得批准推荐,N9-GP在欧洲以Refixia作为商品名销售。

2017年6月,美国FDA批准诺和诺德长效因子IX药物Rebinyn用于B型血友病,成年及儿童中用于按需治疗、出血发作控制及手术期间出血的手术期管理。

2022年7月,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Rebinyn(coagulation factor IX[recombinant],GlycoPEGylated;重组糖基化凝血因子IX)的补充生物制品许可申请(sBLA),用于患有B型血友病(先天性因子IX缺乏症)的成人和儿童,用于常规预防以减少出血事件的频率。

Rebinyn

血友病B是一种罕见的遗传疾病,其特征是凝血所需的血液蛋白因子IX水平不足。轻度病例可能仅在手术或受伤后出现出血症状,而出血症状可能在小手术后出现,或在一些中度和最严重的病例中自发出现。Rebinyn是一种重组DNA衍生的凝血因子IX浓缩物,可暂时替代这些患者中缺失的凝血因子IX,因为它是有效止血所必需的。此次扩展Rebinyn适应症,可以让B型血友病患者参与身体和社会活动。

Rebinyn是一种用于替代凝血因子IX(FIX)的延长半衰期治疗药物,于2017年被FDA批准用于按需治疗和控制出血事件,以及用于成人和儿童出血的围手术期管理。新的扩展适应症将允许进行预防性治疗,从而提高FIX水平并降低出血风险。根据新闻稿,这是重要的一步,因为预防可以使血友病患者参与身体和社会活动。

常规预防的批准得到了成人/青少年和儿童既往治疗患者(PTP)试验主要阶段的数据的支持。PTP被定义为具有至少150天接触其他因子IX产品(青少年/成人患者)或50天接触其他因子IX产品(儿童患者)的病史,并且没有抑制剂史的患者。0至65岁的患者每周接受一次Rebinyn 40IU/kg,持续约52周。

结果显示,13岁及以上、7至12岁和6岁及以下患者的总体年化出血率(ABR)分别为1.04、2.00和0。Rebinyn最常见的不良反应是瘙痒和注射部位反应。

【温馨提示】

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