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Reblozyl(luspatercept )的疗效和安全性在临床试验中得到证实

Reblozyl是一种首创的(first-in-class)红细胞成熟剂(EMA),活性药物成分为luspatercept,可调节晚期红细胞的成熟。该药是一种可溶性融合蛋白,由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体(ActRIIB)胞外结构域融合而成,作为一种配体陷阱,通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子(TGF)-β超家族的特定配体,减少Smad2/3信号通路的激活,改善无效红细胞的生成,促进晚期红细胞的成熟,提高血红蛋白水平。

Reblozyl(luspatercept )治疗β地中海贫血和MDS相关贫血的疗效和安全性,分别在关键性III期BELIEVE和MEDALIST研究中得到了证实。BELIEVE研究在输血依赖性β地中海贫血患者中开展,MEDALIST研究在极低至中位MDS患者中开展。这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示,与安慰剂组相比,Reblozyl(luspatercept )治疗组患者输血负担显著减少。

Reblozyl
以上图片为Reblozyl在致泰药业实拍图

BELIEVE是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究,在输血依赖性β地中海贫血成人患者中开展,这些患者需要定期输注红细胞(每24周需要输注6-20个单位红细胞,且在此期间无输血期不超过35天)。研究中,患者随机分配,接受Reblozyl(luspatercept )联合最佳支持治疗(BSC)治疗,或安慰剂联合BSC治疗。该研究中,BSC包括:红细胞输注、铁螯合药物、使用抗生素、抗病毒、抗真菌治疗,和/或根据需要提供营养支持。

结果显示,在第13-24周期间,红细胞输注负担较基线水平减少>33%(至少减少2个单位)的患者比例,Reblozyl(luspatercept )治疗组显著高于安慰剂组,达到了研究的主要终点。此外,该研究还达到了全部关键次要终点:第37-49周期间红细胞输注负担减少>33%、第13-24周或第37-48周期间红细胞输注负担减少>50%的患者比例,Reblozyl(luspatercept )治疗组均显著高于安慰剂组。该研究中,Reblozyl(luspatercept )治疗组发生率高出安慰剂组超过5%的最常见不良事件(任何级别)包括:骨痛(19.7% vs 8.3%)、头晕(11.2% vs 4.6%)、高血压(8.1% vs 2.8%)、高尿酸血症(7.2% vs 0%)。

Reblozyl
以上图片为Reblozyl在致泰药业实拍图

MEDALIST是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期研究,在229例极低至中危MDS患者中开展,评估了Reblozyl(luspatercept )与安慰剂治疗贫血的疗效和安全性。这些患者存在环形铁粒幼细胞(RS+)、需要输注红细胞,并且接受红细胞生成刺激剂(ESA)治疗已失败、或对ESA不耐受、或不符合资格/不太可能对ESA治疗产生反应。研究中,患者以2:1的比例随机分配接受Reblozyl(luspatercept )(n=153,每3周一次皮下注射1.0-1.75mg/kg体重)或安慰剂(n=76)。主要终点是研究第1-24周期间脱离红细胞输注(即红细胞输注非依赖RBC-TI)8周或更长时间。关键次要终点是研究第1-24周期间、第1-48周期间脱离红细胞输注12周或更长时间。

结果显示,该研究达到了主要终点:与安慰剂组相比,Reblozyl(luspatercept )治疗组在研究的前24周(第1-24周)脱离红细胞输注(RBC-TI)≥8周的患者比例具有统计学意义的显著提高(38% vs 18%,p<0.001)。此外,与安慰剂组相比,Reblozyl(luspatercept )治疗组患者达到关键次要终点的患者比例更高(第1-24周期间RBC-TI≥12周:28% vs 8%;第1-48周期间RBC-TI≥12周:33% vs 12%;两组比较p<0.001)。该研究中,与Reblozyl(luspatercept )相关的最常见不良事件(任何级别)包括疲劳、腹泻、乏力、恶心和头晕。不良事件发生率随着时间的推移而降低。

Reblozyl
以上图片为Reblozyl在致泰药业实拍图

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