Vorasidenib改变IDH突变弥漫性胶质瘤治疗范式

2023年11月18日，Servier公司在加拿大温哥华举行的第28届神经肿瘤学学会(SNO)年会上发布了有关Vorasidenib在IDH突变弥漫性胶质瘤治疗中的最新研究数据。这一数据来源于Servier在IDH突变弥漫性胶质瘤领域的临床开发计划，为Vorasidenib作为一种潜在的首创治疗选择提供了坚实的证据。

Vorasidenib对肿瘤的影响

专题分析：INDIGO Phase 3 试验结果

在INDIGO Phase 3试验的关键阶段，Vorasidenib展现出在IDH1/2突变患者中显著降低肿瘤生长的能力。根据一个独立的封闭式放射学委员会的测量，Vorasidenib导致肿瘤体积的缩小。这一重要的试验为Vorasidenib在IDH突变弥漫性胶质瘤患者中改善无进展生存时间（PFS）提供了令人瞩目的数据，其中Vorasidenib组的中位PFS为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月。而在最新的分析中，Vorasidenib治疗组的肿瘤生长速率（TGR）下降，肿瘤体积缩小，而安慰剂组的患者则观察到肿瘤体积持续增长。

波士顿达纳·法伯癌症研究所的神经肿瘤学部主任Patrick Wen表示：“肿瘤生长速率是一种创新和先进的分析方法，需要严密的研究以捕捉Vorasidenib对这些肿瘤产生的影响，超越了延缓疾病进展的范畴。INDIGO研究的这些数据提供了IDH突变胶质瘤中首个前瞻性体积数据集，充分证明了Vorasidenib治疗不仅能够延迟或阻止肿瘤生长，还能导致肿瘤缩小。”

在Vorasidenib组的患者中，肿瘤体积每6个月平均减小2.5%（TGR为-2.5%；95% CI：-4.7至-0.2），而在安慰剂组的患者中，每6个月平均增加13.9%（TGR为13.9%；95% CI：11.1至16.8），这一数据由一个独立的封闭式放射学委员会测量。

健康生活质量及翻译数据

此外，来自INDIGO研究的其他数据包括健康相关的生活质量数据，表明接受Vorasidenib治疗的患者在保持生活质量、稳定神经认知功能和癫痫控制方面经历了积极的体验。此外，还有翻译数据显示，Vorasidenib在IDH突变弥漫性胶质瘤中伴有其他突变的情况下也具有显著的疗效。

药物安全性与联合治疗

Phase 1 试验结果：Vorasidenib与Keytruda联合应用

首次公布的来自Phase 1试验安全性前导阶段的结果显示，Vorasidenib 40mg口服每日联合Keytruda（Pembrolizumab）——默克公司的抗PD-1疗法，对于七名复发或进展的IDH1突变等级2/3星形胶质瘤患者是安全且可耐受的。

截至2023年4月，患者平均接受了两个周期的联合治疗（范围为2至5周期），六名患者正在进行治疗，仅有一名患者因疾病进展而中止治疗。未报告剂量限制毒性、导致停用研究药物的不良事件或特殊关注的不良事件。六名患者（86%）经历了与治疗相关的不良事件，其中没有高于2级的不良事件。

结论与展望

Susan Pandya博士，Servier公司肿瘤学及免疫肿瘤全球发展主管表示：“这些数据进一步增加了Vorasidenib作为IDH突变弥漫性胶质瘤潜在一线治疗选择的证据。我们期待着在2023年底前向美国食品和药物管理局提交Vorasidenib在IDH突变弥漫性胶质瘤的新药申请。我们很荣幸并激动地期待着在全球范围内为患有这种疾病的患者提供Vorasidenib作为首个靶向治疗选择的机会。”

Vorasidenib的突破性数据和将来的临床应用预示着IDH突变弥漫性胶质瘤治疗领域的新篇章。这一药物可能成为IDH突变胶质瘤患者的里程碑性治疗选择，为改善患者生存期和生活质量提供了新的希望。随着Vorasidenib逐步走向商业可用性，我们有望见证一种更为精准、高效的治疗方式的推出，为神经肿瘤患者带来更久远的疗效。

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