EKTERLY(sebetralstat)治疗遗传性血管性水肿获英国批准

遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema, HAE）是一种罕见的遗传性疾病，患者因C1酯酶抑制蛋白的缺乏或功能障碍，导致激肽释放酶-激肽系统过度激活，进而引发反复发作的严重肿胀。这些发作可能造成剧烈疼痛、行动障碍，甚至危及生命。长期以来，HAE的治疗选择有限，患者往往需要依赖注射药物或住院治疗。近日，KalVista Pharmaceuticals宣布其研发的口服药物EKTERLY® (sebetralstat) 获得英国药品和医疗产品监管局（MHRA）的上市许可，成为英国首个获批用于12岁及以上HAE患者急性发作的口服按需治疗药物。这一突破性进展为HAE患者提供了更便捷的治疗选择。

遗传性血管性水肿的病理机制主要与血浆激肽释放酶的过度活化相关，该酶促使缓激肽生成，进而引发血管通透性增加和水肿。EKTERLY®是一种新型口服血浆激肽释放酶抑制剂，通过特异性抑制该酶的活性，阻断缓激肽的过度产生，从而快速缓解HAE发作的症状。

与传统的注射疗法相比，EKTERLY®的口服剂型显著提高了用药便捷性，使患者能够在症状初现时及时服药，减少发作的持续时间和严重程度。该药物适用于身体任何部位的HAE发作，包括可能危及生命的喉头水肿。

MHRA的批准基于全球规模最大的HAE III期临床试验——KONFIDENT研究的结果。该研究在20个国家的66个研究中心招募了136名患者，其成果于2024年5月发表在《新英格兰医学杂志》上。试验数据显示，与安慰剂相比，EKTERLY®能够更快缓解症状，显著降低发作的严重程度，并加速水肿的消退。此外，其安全性与安慰剂相当，表明该药物具有良好的耐受性。

EKTERLY®此前已于2025年7月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，此次英国的获批进一步推动了该药物的全球可及性。值得注意的是，MHRA已将该药物列入孤儿药名录，使其在英国市场享有长达10年的独占期。此外，英国早期药物获取计划（EAMS）此前已对EKTERLY®给予积极评价，允许临床医生在正式上市前为急需治疗的患者开具处方。在国家健康与护理卓越研究院（NICE）完成报销评估前，该药物仍可通过EAMS框架获取。

除英美外，KalVista公司已向欧盟、日本及其他地区提交了EKTERLY®的上市申请，预计未来将在更多国家获得批准。该药物的生产基地位于英国索尔兹伯里，体现了本土研发的国际竞争力。

EKTERLY®的获批标志着HAE治疗领域的重要进步，为患者提供了首个口服按需治疗选择。其便捷的给药方式和可靠的疗效数据，使其有望成为全球HAE管理的核心治疗方案。随着更多监管机构的审评推进，EKTERLY®将进一步惠及全球HAE患者，改善他们的生活质量并降低疾病负担。对于长期受限于传统疗法的患者而言，这一创新药物的问世无疑是一大福音。

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