FDA受理Imcivree(setmelanotide)用于继发性下丘脑性肥胖症的补充新药申请

美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Rhythm Pharmaceuticals公司就Imcivree（setmelanotide）提交的补充新药申请（sNDA），用于治疗与继发性下丘脑性肥胖相关的患者。该申请获得优先审评资格，并设定了2025年12月20日为处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期。

药品机制与疾病背景
继发性下丘脑性肥胖是一种罕见肥胖类型，由下丘脑物理损伤或结构异常引起。下丘脑是大脑中负责能量平衡、自主神经系统调节、昼夜节律和控制垂体激素的区域，其损伤可能源于脑肿瘤切除手术、头部创伤、感染、放射或脑出血。MC4R通路负责控制能量消耗、饥饿感和体重调节等功能，该通路受损会导致能量消耗减少和饥饿感增加，从而引发快速且持续的体重增长，通常在损伤后6至12个月内开始出现。

现有适应症与临床需求
Imcivree目前已获FDA批准用于Bardet-Biedl综合征（BBS）患者的体重管理，以及因POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致肥胖的6岁及以上成人和儿科患者。这些缺陷同样影响MC4R通路。继发性下丘脑性肥胖患者面临能量消耗减少和饥饿感增强等独特挑战，现有普遍肥胖治疗方法长期疗效有限。

临床数据支持
sNDA基于关键性3期TRANSCEND试验的数据，该试验纳入120名4岁及以上继发性下丘脑性肥胖患者。主要终点为治疗52周后体重指数（BMI）相对基线的平均百分比变化。试验达到主要终点，setmelanotide治疗组患者BMI较基线降低16.5%，而安慰剂组增加3.3%，组间差异达统计学显著性（-19.8%）。成人和儿科患者分别实现-19.2%和-20.2%的安慰剂调整后BMI降低。次要终点包括每日饥饿感、食欲亢进、体重、生活质量及安全性与耐受性。setmelanotide总体耐受性良好，常见不良事件包括恶心、呕吐、腹泻、注射部位反应、皮肤色素沉着和头痛。完成研究的106名患者中，101名参与了开放标签扩展研究。

Imcivree正在先天性下丘脑性肥胖亚组研究中开展3期试验。FDA的优先审评标志着该药物在应对继发性下丘脑性肥胖这一独特挑战方面迈出重要一步，其最终审评结果将于2025年末公布。

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