FDA授予Rusfertide治疗真性红细胞增多症优先审评资格

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Rusfertide(PTG-300) 用于治疗成人真性红细胞增多症的新药申请(NDA)，并授予其优先审评资格。

该新药申请基于III期VERIFY试验的数据支持，包括该研究32周的主要分析结果以及在52周时的研究结果。该申请还得到了II期REVIVE试验及其长期扩展研究、以及III期THRIVE研究的数据支持。

在VERIFY研究的第1a部分32周分析中，数据显示，从第20周到第32周，接受rusfertide联合现有标准治疗的患者中有76.9%达到临床缓解，而接受安慰剂联合标准治疗的患者这一比例为32.9%。接受rusfertide治疗的患者从第0周到第32周平均接受了0.5次静脉放血，而安慰剂组患者平均接受了1.8次静脉放血。此外，rusfertide组中有62.6%的患者从基线到第32周血细胞比容水平维持在45%以下，而安慰剂组中这一比例为14.4%。在患者报告结局方面，从基线到第32周，rusfertide组与安慰剂组的PROMIS疲劳量表简表8a总T评分的平均变化差异以及MFSAF TSS7评分的平均变化差异均显示出有利于rusfertide的改善。

52周的分析结果显示，rusfertide组中有84.1%的应答者在第52周时仍维持缓解。在第1b部分从第40周至第52周由安慰剂交叉至rusfertide组的患者中，有77.9%的患者达到缓解。更长期的研究结果也显示，使用rusfertide治疗，血细胞比容控制在45%以下以及无需进行静脉放血的状态可持续至第52周。

FDA已为该申请指定了2026年第三季度的目标审评行动日期。

Rusfertide在真性红细胞增多症治疗中获FDA优先审评：关键信息
FDA已授予rusfertide治疗真性红细胞增多症的新药申请优先审评资格。
该申请得到了III期VERIFY试验数据的支持，该试验中rusfertide联合标准治疗在主要和关键次要终点上均显示出优于安慰剂联合标准治疗的结果。
监管机构预计将于2026年第三季度对该药是否批准做出决定。

VERIFY试验是如何设计的？

VERIFY是一项分两部分的随机试验，旨在评估rusfertide（一种首创的、皮下注射的、模拟内源性激素hepcidin的肽类）在真性红细胞增多症患者中的疗效和安全性。入组的患者在入选前28周内至少接受过3次静脉放血，或在入选前1年内至少接受过5次静脉放血。

在研究第1a部分，患者按1:1的比例随机分配，接受每周一次20mg rusfertide或安慰剂治疗，两者均与标准治疗（静脉放血，联合或不联合细胞减灭治疗）联合使用。这部分研究中，患者根据当前的SOC治疗进行分层，治疗期从第0周持续到第32周。第1b部分是一个开放标签期，从第32周到第52周，所有患者均接受rusfertide联合当前SOC治疗。第2部分是长期、开放标签的安全性延长期，持续至第156周。

在第1a和1b部分，允许的rusfertide给药剂量范围为10 mg至90 mg；在第2部分，剂量范围为10 mg至120 mg。

试验的主要终点是第20周至第32周的临床缓解率。关键次要终点（第0周至第32周）包括平均静脉放血次数、血细胞比容水平低于45%的患者比例、PROMIS疲劳SF-8a评分的平均变化以及MFSAF TSS7评分的平均变化。

关于rusfertide在VERIFY试验随机部分的安全性报告

来自32周分析的安全性数据显示，两组的中位治疗暴露时间均为32周，试验组患者接受的rusfertide中位剂量为30 mg。rusfertide组因治疗期间出现的不良事件导致治疗中止的患者比例为5.5%，安慰剂组为2.7%。rusfertide组和安慰剂组任何级别TEAE的发生率分别为89%和86.3%。

在任一组中发生率至少为6.5%的最常见任何级别TEAE包括：注射部位反应（rusfertide组55.9%，安慰剂组32.9%）、贫血（15.9%，4.1%）、疲劳（15.2%，15.8%）、头痛（10.3%，11.6%）、COVID-19（9.7%，11.0%）、瘙痒（9.7%，9.6%）、腹泻（8.3%，5.5%）、头晕（8.3%，6.2%）、关节痛（7.6%，8.2%）、便秘（7.6%，7.5%）、腹胀（6.9%，5.5%）和血小板增多症（6.9%，0%）。

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