Saphnelo(Anifrolumab)皮下注射剂自行给药治疗系统性红斑狼疮获美国FDA批准

2026年4月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿斯利康旗下Saphnelo（anifrolumab-fnia,阿尼鲁单抗）以皮下注射自行给药方式用于治疗正在接受标准疗法的成人中重度系统性红斑狼疮（SLE）患者。这一批准为该药物新增了一种给药形式，即每周一次、每次120毫克的自动注射笔（Saphnelo Pen），以及预充填注射器，患者可在院外自行注射或在医疗专业人员、护理人员的协助下使用。

Saphnelo是一种全人源单克隆抗体，通过结合I型干扰素受体亚基1（IFNAR1），阻断I型干扰素（包括IFN-α、IFN-β和IFN-κ）的生物活性。这类干扰素被认为是系统性红斑狼疮发病机制中的重要驱动因素。该药物自2021年起在美国获批并以静脉输注剂型上市，需由医疗专业人员在医院或诊所环境中操作给药。此次批准皮下注射剂型，是该药物在美国给药方式上的重要扩展。目前，Saphnelo的静脉输注剂型已在全球逾70个国家和地区获批，迄今全球使用该药治疗的患者已超过4万名。

此次FDA批准的依据来自III期临床试验TULIP-SC的结果。该试验为多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入367名年龄在18至70岁之间、正在接受标准疗法（包括口服皮质激素、抗疟药和/或免疫抑制剂）的中重度SLE成人患者，以1:1比例随机分配接受皮下注射120毫克anifrolumab或安慰剂治疗。研究设计包含一项计划内的中期分析，在首批220名受试者达到第52周或退出研究时进行。试验的主要终点为第52周时的BICLA应答率（英国群岛狼疮评估组合）。TULIP-SC的完整结果于2026年1月发表于《关节炎与风湿病学》期刊。

在主要疗效终点方面，皮下注射anifrolumab组在第52周时的BICLA应答率与安慰剂组相比，达到具有统计学显著性及临床意义的显著改善。在次要及探索性终点方面，皮下注射anifrolumab组中有29.0%的患者实现了DORIS缓解标准，40.1%的患者达到狼疮低疾病活动状态（LLDAS），并在皮质激素减量至每日不超过7.5毫克方面显示出积极信号，同时在首次疾病复发时间方面也呈现出数值延长的趋势。安全性方面，皮下注射剂型观察到的安全性特征与已知的静脉输注剂型临床安全性特征一致，常见不良反应包括鼻咽炎、上呼吸道感染、支气管炎、带状疱疹、咳嗽及注射部位相关反应。

在安全性注意事项方面，Saphnelo的禁忌证为已知对该药物有过敏反应史的患者。严重感染风险方面，接受免疫抑制药物治疗的患者曾报告严重甚至致命的感染，该药会增加呼吸道感染和带状疱疹的风险，活动性感染期间不应启动治疗。此外，严重超敏反应包括过敏性休克已有报告，应由准备好应对此类反应的医疗人员负责给药。使用期间应避免接种活疫苗，且不建议与其他生物制剂（包括靶向B细胞的疗法）联合使用。该药物尚未在重度活动性狼疮肾炎或重度活动性中枢神经系统狼疮患者中进行疗效评估，不建议在上述情况下使用。

皮下注射剂型的获批，改变了患者此前必须定期前往医疗机构接受静脉输注的就诊模式。静脉输注剂型每四周给药一次，而Saphnelo Pen则以每周一次的皮下注射方式自行给药，两种剂型均在标准疗法基础上使用。此次批准使患者可以选择在诊所之外的场所自行管理治疗，与输注中心的就诊需求相比提供了更大的灵活性。

系统性红斑狼疮是一种慢性自身免疫性疾病，免疫系统攻击自身组织，可影响多个器官系统，引起疼痛、皮疹、疲劳、关节肿胀及发热等多种症状。该病在年轻女性中是美国主要死亡原因之一，且在亚裔、黑人及西班牙裔人群中发生率更高。全球受SLE影响的人口估计超过340万。据估计，确诊后五年内约有50%的SLE患者因长期皮质激素使用及疾病活动而出现不可逆的器官损伤，即便每日皮质激素剂量减少1毫克，也可降低器官损伤风险。

在全球其他地区，皮下注射Saphnelo（anifrolumab-fnia,阿尼鲁单抗）已分别获得欧盟和日本监管机构批准，并在多个其他国家和地区处于审查进程中。此外，anifrolumab目前正在其他干扰素驱动的自身免疫性疾病领域开展研究，涉及皮肤型红斑狼疮、特发性炎性肌病、系统性硬化症及狼疮肾炎等适应证。

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