Saphnelo(anifrolumab)皮下注射剂为系统性红斑狼疮治疗注入新动力

对于全球超过340万的系统性红斑狼疮患者来说，一种更便捷、更有效的治疗方式正在走来。

2025年9月，阿斯利康宣布其Saphnelo（anifrolumab）皮下注射剂在III期TULIP-SC试验中取得积极结果，与安慰剂相比，显著降低了系统性红斑狼疮患者的疾病活动度。

这对于长期依赖口服皮质激素治疗的患者而言，意味着可能迎来一种更为精准、便捷的治疗选择。

与此同时，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）已于10月20日推荐批准Saphnelo皮下注射剂在欧盟上市，使这种每周一次自我给药的新型治疗方式离患者更近一步。

红斑狼疮的挑战

系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，免疫系统会错误地攻击身体健康组织，导致全身多器官受损。

这种疾病全球影响超过340万人，主要以女性为主，可引起疼痛、皮疹、疲劳、关节肿胀和发热等多种症状。

对许多患者而言，SLE不仅仅是一系列身体症状，更是一种改变生活的诊断。

欧洲SLE患者的死亡风险比普通人群高出两到三倍，凸显了这种疾病的严重性。

现有治疗局限

目前，口服皮质激素常被用于缓解SLE症状，但这类药物会带来显著的副作用，并且无法针对疾病的根本驱动因素。

长期使用皮质激素可能导致患者体重增加、高血压、骨质疏松，甚至加速器官损伤和功能障碍。

风湿病学家、柏林Charité大学医院风湿病学和止血学教授Thomas Dörner教授指出：“最新的SLE治疗指南现在更加重视生物制剂的使用和早期干预，以靶向缓解同时尽量减少激素使用。”

尽管已有一些生物制剂用于SLE治疗，但医疗需求远未得到满足。许多患者仍在等待更有效、更便捷的治疗选择。

Saphnelo的作用机制

Saphnelo（anifrolumab）是一种首创的全人源单克隆抗体，其作用机制与传统的免疫抑制剂截然不同。

它通过与I型干扰素（IFN）受体亚基1结合，阻断I型干扰素的活性。

I型干扰素如IFN-α、IFN-β和IFN-κ是参与调节SLE相关炎症通路的细胞因子。

在许多狼疮患者中，1型干扰素活性水平异常高，导致身体多个部位出现炎症，使得患者感到不适。

Saphnelo正是针对这一关键通路，从源头上调节异常的免疫反应，而非简单地进行免疫抑制。

TULIP-SC试验突破

TULIP-SC是一项3期、多中心、跨国、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估皮下注射Saphnelo与安慰剂在接受标准护理治疗的中度至重度活动性自身抗体阳性SLE患者中的疗效和安全性。

该试验招募了约360名参与者，他们被随机分配接受每周一次固定皮下剂量的anifrolumab或安慰剂，通过预装注射器给药。

2025年9月公布的预定中期分析结果显示，与安慰剂相比，Saphnelo皮下注射显著降低了疾病活动度，且具有临床意义。

试验采用英国群岛狼疮评估组基于复合狼疮评估（BICLA）在第52周测量疾病活动度的降低。

BICLA是一个严格的评估指标，要求所有基线时具有疾病活动的器官均得到改善，且没有新的发作。

安全性与耐受性

中期分析中观察到的安全性与Saphnelo静脉输注的已知临床特征一致。

Saphnelo静脉输注已知的不良反应包括鼻咽炎、上呼吸道感染、支气管炎、输液相关反应、带状疱疹和咳嗽。

使用Saphnelo的患者可能更难抵抗感染。

对于正在接受治疗的患者，如果出现发烧、可能感染的情况，或者已被处方抗生素治疗感染，应及时联系医生。

此外，Saphnelo可能会增加患带状疱疹的风险，患者应与医生讨论带状疱疹疫苗接种问题。

长期疗效证据

今年6月发表在《The Lancet Rheumatology》上的研究提供了Saphnelo长期疗效的证据。

这项为期4年的研究显示，与安慰剂组相比，接受anifrolumab治疗的患者在SF-36v2（急性）躯体疼痛和心理健康领域持续改善。

具体来说，anifrolumab组在躯体疼痛领域较安慰剂组呈现5.9分差异，心理健康领域差异达3.7分。

健康效用指数SF-6D从第24周起即显示0.013的组间差异，至第208周扩大至0.016。

特别值得注意的是，anifrolumab组患者在接受较低剂量糖皮质激素的情况下仍维持患者报告结局（PROs）的改善，提示其可能通过直接调控Ⅰ型干扰素通路而非单纯依赖激素减量来提升健康相关生存质量。

静脉型已广泛应用

Saphnelo静脉输注剂型已在70多个国家获批用于治疗中度至重度SLE，包括美国、欧盟和日本。

截至目前，全球已有超过40,000患者接受了Saphnelo治疗。

静脉输注的推荐剂量是每4周静脉输注300mg，每次大约需要30到60分钟。

尽管有些患者在接受药物治疗后很快就会感觉好转，但在其他患者中，则可能需要更长的时间。对于某些患者来说，可能需要长达3到4个月的时间才能开始感受到Saphnelo的效果。

皮下注射优势

皮下注射Saphnelo的最大优势在于其便利性。患者可以在家中自行完成每周一次的注射，无需定期前往医疗机构。

这种给药方式对于需要长期治疗的慢性病患者来说，可以显著减少治疗对日常生活的影响。

数据显示，约70%的欧洲正在接受生物制剂治疗的SLE患者已经在使用皮下给药选项，表明这种治疗方式已被广泛接受。

阿斯利康生物制药业务部门执行副总裁Ruud Dobber表示：“Saphnelo静脉输注已经帮助改变了许多系统性红斑狼疮患者的治疗结果。有了这一积极的CHMP意见，我们离为更多人提供每周一次自我给药的便捷Saphnelo又近了一步。”

应用前景

皮下注射Saphnelo目前正在全球多个国家接受监管审查。

除了SLE，阿斯利康还在推进一项强大的开发计划，以探索Saphnelo在其他疾病中的潜力，包括皮肤红斑狼疮、狼疮性肾炎、肌炎和系统性硬化症，这些疾病中1型干扰素都扮演着核心角色。

在真实世界环境中，AZAHAR研究正在西班牙进行，旨在描述2023年6月1日至2024年5月31日开始接受Saphnelo治疗的成年SLE患者的特征和临床结果。

这项观察性回顾性纵向研究将提供Saphnelo在日常临床实践中的宝贵数据。

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