22
9月
达拉非尼(Dabrafenib)与曲美替尼(Trametinib)对BRAF V600儿童胶质瘤的治疗效果
儿童低级别胶质瘤是一种少见但破坏性的儿童神经系统疾病，而患有BRAF V600突变的患儿或许有望通过特定药物组合获得更好的治疗效果。一项最新的研究发现，对于这类患者，达拉非尼(Dabrafenib,Tafinlar)与曲美替尼(Trametinib,Mekinist)的联合治疗显著提高了治疗反应率，延长了无进展生存期，相较于标准化疗而言，表现更为出色。 药物组合治疗小儿低级别胶质瘤 在最新发表于《新英格兰医学杂志》的一项研究中，多伦多儿童医院（The Hospital for Sick Children）的Eric Bouffet医生等研究人员进行了一项临床二期试验，研究对象为计划接受首线治疗... 查看详情
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9月
FDA接受OTL-200在异染性脑白质营养不良中的生物制品许可证申请并获得优先审查
近日，全球基因疗法领导者Orchard Therapeutics（Nasdaq：ORTX）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受其OTL-200在异染性脑白质营养不良（MLD）治疗方面的生物制品许可申请（BLA），并予以优先审查。 FDA已经设定了截止日期，PDUFA目标日期为2024年3月18日。 “对于长期以来一直遭受这种毁灭性而残酷疾病影响的美国患者和家庭来说，今天是向前迈出的又一个重要步伐。他们太久以来一直承受着难以想象的诊断之旅的重负，被告知除了支持性治疗之外没有其他治疗方法，然后不得不看着自己的孩子消逝，”Orchard Therapeutics联合创始人兼首席执行官Bobby... 查看详情
22
9月
FDA接受TAK-721(布地奈德口服混悬剂)用于嗜酸性粒细胞性食管炎短期治疗的重新申请
武田制药宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受其新药申请（NDA）的再次提交，该申请用于研究短期治疗嗜酸性食管炎（EoE）的TAK-721（布地奈德口服悬浊液），这是一种慢性炎症性疾病，可以损害食管。 此次重新提交旨在解决FDA对公司原始NDA提交的反馈。 武田肝胆胃肠病美国医学部门负责人、医学博士Vijay Yajnik博士表示：“武田对TAK-721的关注源于我们的信念，嗜酸性食管炎社区存在重大未满足的治疗需求。” “在过去的几个月里，我们重新分析了TAK-721的临床数据，并与FDA展开了对话，因为我们认识到EoE患者需要更多的治疗选择。 由于这次富有建设性的讨论，我们已经重新提交了... 查看详情
22
9月
美国FDA批准NXC-201用于治疗淀粉样蛋白轻链(AL)淀粉样变性的孤儿药认定
Immix Biopharma生物制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准NXC-201用于治疗一种危及生命的血液疾病——轻链淀粉样（AL）淀粉样病的孤儿药物认定（ODD）。NXC-201是一种下一代CAR-T细胞疗法，目前正在进行1b/2a临床试验NEXICART-1（NCT04720313）的评估。 FDA的孤儿产品开发办公室将孤儿认定状态授予旨在安全有效治疗、诊断或预防罕见疾病或在美国影响少于20万人的药物和生物制品。孤儿药物认定提供了一些福利，包括财政激励，以支持临床开发，并在获得监管批准后在美国获得长达7年的市场排他性。 三大好消息： “我们很高兴为NXC-201在AL淀粉... 查看详情
22
9月
罗特西普Reblozyl(luspatercept)为低风险MDS和贫血提供ESA的一线替代方案
对于患有低风险骨髓增生异常综合症（MDS）和贫血的患者，长期以来一直存在着治疗需求的不满。然而，最近FDA批准了罗特西普Reblozyl(luspatercept-aamt)用于治疗低风险MDS患者的贫血，为这一患者群提供了一种有效，甚至可以说是更好的替代治疗方法，扩大了一直以来有限的一线治疗武器库。Uwe Platzbecker, MD认为，这一决定将会改变患者的治疗前景。 在2023年8月28日，Reblozyl(luspatercept)获得了FDA批准，用于治疗那些从未接受过促红细胞生成剂（ESA）治疗的、可能需要定期红细胞输血的非常低风险至中风险MDS患者。COMMANDS试验（NC... 查看详情
22
9月
I-DXd(Ifinatamab Deruxtecan)在小细胞肺癌中显示出强大的疗效和可接受的安全性
小细胞肺癌（SCLC）一直以来都是肺癌治疗领域的一大难题。在过去，很多治疗方法对SCLC的疗效有限，导致许多患者面临无法有效控制疾病的困境。然而，近期的一项研究表明，一种名为I-DXd（ifinatamab deruxtecan）的抗体药物复合物可能会改变这一局面。这项研究在2023年IASLC世界肺癌大会上首次亮相，由Melissa L. Johnson, MD主持。 I-DXd的机制解析： I-DXd是一种抗体药物复合物（ADC），它的作用机制相当独特而精确。它包含三个主要组成部分：一种IgG单克隆抗体，专门针对B7H3抗原；一种专有的连接剂（linker）；以及一种称为deruxteca... 查看详情
21
9月
Padcev（Enfortumab vedotin）治疗免疫疗法失效的头颈癌
头颈癌是一种严重威胁患者健康的肿瘤类型，其治疗一直是医学界的一大挑战。然而，对于一部分患者，免疫疗法并未带来理想的效果，或者甚至无效。在这个领域，新的疗法和临床试验一直备受期待，以寻找更有效的治疗方式。 Padcev：免疫疗法中的新希望 Padcev（Enfortumab vedotin）作为一种Nectin-4导向的抗体药物结合物（ADC），在治疗已接受过含铂类化疗和PD-1/L1抑制剂治疗的局部晚期或转移性成人尿路上皮癌中获得了批准。这一药物的批准依赖于EV-301临床试验的积极结果，为广大患者带来了新的希望。 EV-202研究：突破性的临床进展 EV-202研究是一项多队列的2期临床研究... 查看详情
21
9月
FDA将优先审查Pembrolizumab联合化疗放疗用于治疗高危宫颈癌
癌症是一种严重威胁人类健康的疾病，而宫颈癌是其中一种致命的癌症类型。针对高危宫颈癌患者的治疗一直是医学界的重要研究领域之一。近日，美国食品和药物管理局（FDA）对一项新的癌症治疗方案进行了优先审查，该方案将Pembrolizumab（商品名：Keytruda）与外部束放射治疗（EBRT）和同步化疗联合使用，随后进行Brachytherapy，用于治疗新诊断的高危宫颈癌患者。这一决定引起了医学界的广泛关注，因为这可能是宫颈癌治疗领域的一项重大突破。 优先审查的决定 美国FDA已经批准了一项补充生物许可申请（sBLA），该申请旨在获得Pembrolizumab在治疗新诊断的高危宫颈癌患者中的使用批... 查看详情
21
9月
欧盟委员会批准Orserdu(elacestrant)用于ESR1突变/ER阳性/HER2阴性乳腺癌
乳腺癌是女性中常见的一种癌症，也影响着一些男性。而在乳腺癌的治疗中，激素受体阳性（ER+）乳腺癌占有一席之地，因此寻找有效的治疗方法一直是医学界的焦点。近期，欧洲委员会（European Commission）批准了一种新的药物——Elacestrant（商品名：Orserdu），用于治疗激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2–）的乳腺癌患者，特别是那些具有活化的ESR1突变并在至少接受过一线内分泌治疗（包括CDK4/6抑制剂）后疾病进展的乳腺癌患者。 Orserdu（elacestrant）的获批 Orserdu（elacestrant）的获批是基于来自EMERALD试验... 查看详情
21
9月
二线瑞戈非尼(Regorafenib,Stivarga)在晚期肝细胞癌治疗中显示安全性
肝细胞癌（HCC）是一种危害严重的癌症，常常在晚期才被发现，治疗难度大。然而，新的研究表明，瑞戈非尼(Regorafenib,Stivarga)作为第二线治疗方案，不仅安全，而且在一些患者中表现出良好的疗效。 第二线治疗：瑞戈非尼(Regorafenib,Stivarga)的安全性 根据2023年国际肝癌协会会议上发布的数据，瑞戈非尼(Regorafenib,Stivarga)（Stivarga）作为HCC的第二线治疗显示出了安全性。这项研究称为REGAIN试验，旨在评估瑞戈非尼(Regorafenib,Stivarga)在无法参加第三阶段RESORCE试验（NCT01774344）的晚期肝癌... 查看详情
