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药物指南

19
12月

醛固酮合成酶抑制剂BI 690517可有效降低尿白蛋白肌酐比率

近期的研究显示,一种醛固酮合成酶抑制剂,BI 690517,在降低蛋白尿方面表现出显著的效果。由美国华盛顿大学的Katherine R. Tuttle博士等研究人员进行的一项研究发现,这一药物对于肾功能受损患者的治疗可能具有突破性的意义。本文将深入探讨这一研究的重要发现,以及BI 690517对降低尿白蛋白肌酐比率(UACR)的潜在机制。 1. 研究背景:肾功能受损与蛋白尿关系 肾功能受损是许多慢性疾病的一个共同并发症,而尿白蛋白肌酐比率的升高则是肾脏健康问题的一个重要指标。过去,降压药物和肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂被广泛用于治疗蛋白尿。然而,针对醛固酮合成酶的新型抑制剂BI 6905...
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18
12月

玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)治疗肥厚型心肌病的临床效果如何?

肥厚型心肌病(HCM)是一种由心肌肌节功能障碍引起的疾病,导致过多的肌球蛋白肌动蛋白交叉桥连接和钙敏感性增加。近年来,一种名为玛伐凯泰Mavacamten的可逆肌动蛋白抑制剂崭露头角,其作用是针对HCM的核心病理生理机制。本文将探讨玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)的药理作用、临床试验结果以及其对患者的影响。 玛伐凯泰Mavacamten的药理作用 玛伐凯泰Mavacamten是一种可逆的肌动蛋白抑制剂,主要作用是减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量。通过降低肌节的过度活动,它减轻了左心室流出道(LVOT)梗阻,降低了左心室充盈压力。 此外,玛伐凯泰Mavacamte...
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18
12月

MM-120治疗广泛性焦虑症的2b期试验取得积极顶线结果

在一项开创性的发展中,Mind Medicine(MindMed)宣布其MM-120在广泛性焦虑障碍(GAD)的2b期临床试验取得了积极的头条结果。该试验成功实现了其主要终点,标志着大脑健康障碍领域的重大进展,为数百万深受GAD影响的患者带来了希望。 积极的结果 MindMed的MM-120 2b期临床试验取得了显著的成功,通过在第4周与安慰剂相比在Hamilton焦虑评分表(HAM-A)上实现了统计学上显著且临床上有意义的改善,成功实现了其主要终点。MM-120在监测的临床环境中以单剂形式给予,展示了其在没有额外治疗干预的情况下的疗效。 MM-120 100 µg 最值得关注的结果出现在10...
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15
12月

艾米珠单抗Hemlibra早期预防治疗在重度血友病A婴儿中的益处再度得到验证

2023年12月9日,罗氏公司在美国血液学会(ASH)2023年度会议上宣布,HAVEN 7临床试验的主要分析数据加强了Hemlibra®(emicizumab,艾米珠单抗)在未经治疗或轻度治疗的重度血友病A婴儿中的疗效和安全性。结果显示,Hemlibra在12个月龄以下的婴儿中取得了有意义的出血控制,并且耐受性良好。这一新数据被列入于2023年12月9-12日在加利福尼亚州圣地亚哥举办的第65届美国血液学会年会及博览会的新闻发布计划中。 益处加强:Hemlibra 在婴儿中的早期预防治疗 HAVEN 7研究是一个与血友病A社区合作的III期研究,旨在评估注射用Hemlibra对未经治疗或轻度...
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15
12月

Venetoclax(Venclyxto)维奈托克/维奈妥拉+Ibrutinib对复发性/难治性淋巴瘤有益

截至2023年12月14日,美国血液学年会(ASH)在圣地亚哥举行,为期四天的研讨会成为血液学领域的一场科学盛宴。在这次会议上,一项关于复发/难治性(R/R)曼托细胞淋巴瘤(MCL)治疗的研究引起了广泛关注。研究结果显示,联合应用Ibrutinib和Venetoclax(Venclyxto)维奈托克/维奈妥拉对于R/R MCL患者具有显著的无进展生存益处。 Ibrutinib-维奈托克Venetoclax联合治疗在R/R MCL的益处: 研究设计与患者随机分组 由休斯敦的德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Michael Wang博士领导的研究团队对R/R MCL患者进行了一项为期两年的研究。在接...
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15
12月

心房颤动药物AP30663的临床结果发表

在心脏疾病领域,房颤是最常见的心律失常,对患者的生活质量和健康构成严重威胁。位于丹麦的生物科技公司Acesion Pharma最近宣布,在Nature Medicine杂志上发表了其第二阶段概念验证试验药物AP30663的全面数据。这标志着SK离子通道抑制剂作为治疗房颤的新颖方法的首次临床验证。 AP30663第二阶段试验结果 在这项试验中,患有房颤的患者被随机分配接受AP30663的静脉输注,剂量分别为3或5 mg/kg,或安慰剂。试验的主要终点是在静脉输注开始后90分钟内从房颤转为窦性心律,采用贝叶斯统计学进行分析。 试验结果显示,接受3 mg/kg AP30663的患者中,有42%(12...
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14
12月

埃万妥单抗Rybrevant(amivantamab)加入一线化疗显著延长NSCLC亚型无进展生存期

肺癌是全球范围内最常见的癌症之一,而非小细胞肺癌(NSCLC)的治疗一直是医学领域的焦点。近期,一项名为PAPILLON的III期试验在欧洲医学肿瘤学学会(ESMO)2023年年会的主席研讨会上发布了突破性的研究成果。该研究揭示了将双特异性抗体埃万妥单抗Rybrevant(Amivantamab-vmjw)与化疗联合使用,在未经治疗的EGFR外显子20插入的NSCLC患者中,与单独化疗相比,中位无进展生存期几乎翻倍。这一发现为NSCLC治疗带来了新的曙光,也为更多特定亚型患者提供了治疗选择。 埃万妥单抗Rybrevant(amivantamab)的革命性作用 Amivantamab是一种双特异...
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14
12月

Tafasitamab(Minjuvi/Monjuvi)四联疗法在初诊弥漫性大B细胞淋巴瘤中安全、可行

近年来,淋巴瘤领域的研究取得了显著进展,研究人员不断寻求更为创新和个性化的治疗策略,以提高患者的治疗反应和生存率。在这一努力的背景下,一项名为Smart Stop的临床研究提供了一个引人注目的见解,通过结合多种新型药物,为初诊弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的患者提供更为安全有效的治疗选择。 Tafasitamab(Minjuvi/Monjuvi)四联疗法的安全性和可行性 Smart Stop研究的主要目标是评估一种新型治疗方案的安全性和可行性,该方案包括lenalidomide、tafasitamab-cxix、rituximab和acalabrutinib的组合。该疗法的设计旨在提高DL...
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14
12月

Pirtobrutinib(Jaypirca)在复发性CLL/SLL中的显著疗效:基因组分析揭示治疗反应及耐药机制

最新的研究数据显示,对于患有复发性慢性淋巴细胞性白血病(CLL)的患者,采用非共价结合的BTK抑制剂Pirtobrutinib(Jaypirca)仍然能够保持高度的治疗反应。这是根据对1/2期BRUIN试验(NCT03740529)的基因组分析得出的结论。此外,进一步的数据表明,大多数患者在病情进展时获得的是非BTK突变或没有耐药突变,这表明可能存在其他机制导致耐药的发展。 基因组分析结果 在接受Pirtobrutinib治疗并在基线表现出频繁BTK突变的患者中,对基因组的评估显示,基线时最常见的突变包括BTK、TP52、SF3B1、ATM、NOTCH1、PLCG2和BCL2,分别在患者中占5...
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13
12月

阿那白滞素Anakinra(Kineret)用于预防Lisocabtagene Maraleucel治疗后严重毒性反应的研究

随着CAR-T细胞疗法的快速发展,对于B细胞恶性肿瘤患者而言,这种治疗手段带来了新的曙光。然而,伴随而来的毒性反应,特别是细胞因子释放综合症(CRS)和免疫效应细胞相关的神经毒性综合症(ICANS)仍然是制约疗效的主要限制因素。本文将探讨一项创新的研究,通过使用IL-1受体拮抗剂阿那白滞素Anakinra(Kineret),试图减轻CAR-T细胞疗法的治疗相关毒性。 背景与意义: 随着CAR-T细胞疗法的不断发展,对于CD19靶向的CAR-T细胞治疗毒性的管理已经取得了一定的进展。然而,尽管新一代CAR-T疗法Lisocabtagene Maraleucel(liso-cel)的毒性更加可控,...
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