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10月
FDA批准Agamree(vamorolone)治疗杜氏肌营养不良症
2023年10月26日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Agamree（vamorolone）口服悬浮液40毫克/毫升，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者，年龄为两岁及以上。这一突破性的决定将改变DMD治疗的格局，填补了重大的医疗需求空白。 Agamree：解决DMD医疗需求的新选择 Agamree（vamorolone）的获批标志着杜氏肌营养不良症患者的新希望。这一药物的独特之处在于它是一种新型糖皮质激素治疗选择，以弥补现有治疗方法的不足。在2023年7月，Catalyst Pharmaceuticals, Inc.（Catalyst公司）获得了Agamree在北美地区的独家许可和商... 查看详情
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10月
BMS-986278被FDA授予进行性肺纤维化治疗的突破性称号
肺纤维化是一种严重的间质性肺病，威胁着患者的生命。该疾病导致肺组织受损和结疤，严重影响肺功能。特发性肺纤维化（IPF）是其最常见的形式，而进行性肺纤维化（PPF）则描述了那些表现出进行性纤维化的ILD患者。幸运的是，最近的一项突破性治疗认证已经为一种新的药物BMS-986278颁发，它在治疗PPF患者方面具有巨大的潜力。 肺纤维化：一个威胁生命的挑战 肺纤维化是一种进展性肺病，它损害肺部的结构和功能。该疾病的最常见类型是特发性肺纤维化，它以进行性纤维化和肺功能下降为特征。患者经历呼吸困难、疲劳和生活质量下降，这使得寻找有效的治疗方法至关重要。 BMS-986278：突破性治疗的希望 在肺纤维化... 查看详情
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10月
Etripamil用于治疗阵发性室上性心动过速向美国FDA提交新药申请
2023年10月24日，Milestone Pharmaceuticals公司（纳斯达克代码：MIST）宣布向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份新药申请（NDA），申请其新药Etripamil的批准，用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）。PSVT是一种心脏电气系统异常引发的心跳不齐，患者常常会出现突如其来的、严重症状的快速心率发作。 该公司相信，代表着PSVT领域最大的数据资料包括来自关键的第三阶段RAPID临床试验的积极结果，证明了Etripamil相较于安慰剂在恢复PSVT患者的正常心脏节律方面，具有两倍的疗效和三倍的速度。 Etripamil的有条件批准品牌名为CARDAMYS... 查看详情
25
10月
FDA 批准TIBSOVO(ivosidenib片剂)用于治疗IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征
2023年10月24日，Servier公司宣布美国食品与药物管理局（FDA）已批准TIBSOVO®（ivosidenib片剂）用于治疗异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）基因突变引起的再发性或难治性骨髓增生异常综合症（MDS）。这是TIBSOVO在IDH1基因突变癌症领域的第五个适应症，也是唯一一个获得批准的靶向治疗药物，专门用于这一分子亚型的R/R MDS患者。Servier一直致力于为癌症患者带来更好的治疗方法，而此次FDA的批准标志着Servier在突变IDH抑制领域的领导地位得以巩固。 TIBSOVO用于IDH1突变R/R MDS的首次批准 在突变IDH1基因引起的R/R MDS患者中，TIB... 查看详情
25
10月
Rozlytrek扩大适用年龄并获批了新的颗粒剂型
儿童是我们社会的未来，因此，保护和治疗他们的健康问题至关重要。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）的一项重要决定再次将注意力引向儿童健康。FDA宣布批准Rozlytrek（恩曲替尼, entrectinib）的新适应症，用于治疗一种特定类型的实体瘤，即携带NTRK基因融合的儿童患者。这个决定不仅拓宽了治疗的范围，还引入了一种全新的颗粒剂型，以帮助那些有困难吞咽胶囊的患者。 新的治疗选择：Rozlytrek的扩大适应年龄范围 Rozlytrek是一种针对一系列实体瘤的创新治疗方法，它的目标是NTRK基因融合。这一基因融合在一些儿童实体瘤中出现，而此类实体瘤在儿童中相对罕见。此前，Rozlytr... 查看详情
25
10月
FDA批准首个英夫利昔单抗皮下制剂Zymfentra用于炎症性肠病治疗
在炎症性肠病（IBD）患者的治疗中，一项重大的突破近日出现。美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了首个英夫利昔单抗皮下制剂Zymfentra (infiximab-dyyb)，这标志着英夫利昔单抗治疗的全新里程碑。这个决定为那些饱受溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）困扰的患者提供了新的曙光。 英夫利昔单抗：IBD治疗的里程碑 Zymfentra，是由Celltrion USA开发的英夫利昔单抗（infliximab-dyyb）的皮下制剂。这一治疗的基础是英夫利昔单抗，一种可以抑制肿瘤坏死因子-α（TNF-α）的药物。TNF-α是一种蛋白质，过度产生时会引发免疫系统攻击身体健康组织，导致... 查看详情
24
10月
美国FDA授予FT011治疗全身性硬皮病孤儿药物认定
2023年10月23日，临床医学领域的一项突破性消息在国际范围内引起广泛关注。生物技术公司Certa Therapeutics（Certa）宣布，其研发的新药FT011已被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药物认定，用于治疗系统性硬化症（硬皮病）。孤儿药物认定通常授予那些用于罕见医学疾病或在美国影响少于20万人的疗法，这一认定将为药物开发者带来许多好处，包括在药物开发过程中的协助、临床成本的税收抵免、某些FDA费用的减免，以及获得上市后七年的独占市场销售权。硬皮病是一种极具破坏性、潜在危及生命的自身免疫疾病，以皮肤和其他器官（通常是肺部、肾脏和心脏）的炎症和纤维化为特征。 这一药物认定授予... 查看详情
24
10月
Orgovyx(Relugolix)治疗晚期前列腺癌在加拿大获批
2023年10月23日，加拿大卫生部宣布批准ORGOVYX®（relugolix），一种口服促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，用于治疗晚期前列腺癌。这一批准标志着加拿大迎来了一项重大医学突破，将为晚期前列腺癌患者提供一种创新治疗选择。 ORGOVYX：突破性前列腺癌治疗药物 前列腺癌是加拿大男性最常见的癌症之一，每年数以万计的男性受到其影响。在晚期前列腺癌的治疗方面，雄激素剥夺疗法一直是主要的治疗手段。这种疗法旨在将睾酮水平降低到极低水平，通常被称为去势水平，以抑制前列腺癌的生长。然而，传统的治疗方法可能伴随着一些限制和不良反应，包括睾酮水平的初始激增和治疗停药后的恢复延迟。ORGOV... 查看详情
24
10月
FDA批准Cabtreo(克林霉素/阿达帕林/过氧化苯甲酰)外用凝胶治疗寻常型痤疮
2023年10月20日，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了一项里程碑性的皮肤科治疗药物，CABTREO（克林霉素/阿达帕林/过氧化苯甲酰）外用凝胶。这一批准将使得12岁及以上的寻常型痤疮患者可以获得更有效的局部治疗。CABTREO是迄今为止唯一一种获得FDA批准的三联组合痤疮治疗药物，将为痤疮患者带来新的希望。本文将详细介绍CABTREO的特点，临床试验结果以及对痤疮患者的积极影响。 CABTREO：一项突破性的痤疮治疗药物 寻常型痤疮，即面部痤疮，是美国最常见的皮肤问题之一，影响着数千万美国人。这种常见皮肤问题的形成是由于毛囊被皮脂和皮肤细胞阻塞，进而导致面部、前额、胸部、上背部和肩膀... 查看详情
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10月
FDA批准Penbraya(五价脑膜炎球菌疫苗)用于预防青少年脑膜炎球菌病最常见血清型
2023年10月20日，辉瑞公司（Pfizer）宣布美国FDA已正式批准Penbraya（五价脑膜炎球菌疫苗），这款疫苗将为10至25岁的青少年和年轻人提供强有力的保护，预防了脑膜炎球菌病最常见血清型的侵袭性感染。这一消息在医学界引起了广泛的关注和期待。 Penbraya：预防脑膜炎球菌病的新希望 Penbraya疫苗（meningococcal groups A, B, C, W and Y vaccine）标志着预防脑膜炎球菌病迈出的重要一步。这是一种包含了五种脑膜炎球菌血清型的疫苗，它针对A、B、C、W和Y血清型的侵袭性脑膜炎球菌疾病提供了全面的保护。此前，针对不同血清型的脑膜炎球菌疫苗... 查看详情
