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10月
FDA批准VOXZOGO(Vosoritide，伏索利肽)治疗5岁以下软骨发育不全儿童
2023年10月20日，BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准VOXZOGO®（vosoritide，伏索利肽）的补充新药申请（sNDA），以拓展其适应症范围，治疗软骨发育不全儿童。这一重要的批准标志着医学领域的一项突破性成就，将为5岁以下的儿童带来更好的生长和生活质量。 伏索利肽VOXZOGO的扩大适应症 VOXZOGO之前适用于5岁及以上的儿童，但最新的批准已将其适应症范围扩展至包括所有年龄段的儿童，具有开放生长板的软骨发育不全患者。这一决策是基于VOXZOGO在随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验中所展现出的卓越安全性和有效性。不... 查看详情
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10月
FDA批准Maxigesic(扑热息痛/布洛芬)注射剂治疗术后中度至重度疼痛
手术后疼痛是许多患者面临的常见问题，而阿片类药物的滥用却引发了一场全球性的卫生危机。然而，随着新药的研发和批准，疼痛管理领域正发生积极的变革。于2023年10月18日，比利时列日的Hyloris Pharmaceuticals SA生物制药公司宣布，其Maxigesic® IV药物已经获得美国批准，用于缓解成人轻度至中度疼痛以及治疗中度至重度疼痛，成为成人阿片类镇痛药的辅助药物。这一重要的药物批准不仅带来了新的疼痛管理选择，还为手术后疼痛管理领域注入了新的活力。 Maxigesic® IV的突破性 新药申请 (NDA) 的批准源于一个经过充分研究和试验的计划，其中Maxigesic® IV展现... 查看详情
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10月
加拿大批准Myfembree(Relugolix复方片)治疗子宫内膜异位症及子宫肌瘤
最近，住友制药加拿大公司和辉瑞加拿大公司宣布，加拿大卫生部已批准Myfembree（Relugolix、雌二醇和醋酸炔诺酮）用于治疗绝经前妇女与子宫内膜异位症相关的中度至重度疼痛。这是一项重要的决定，为那些饱受这些疾病之苦的患者提供了新的治疗选择。Myfembree已经在美国获得批准，现在在加拿大也可用，这将有望改善许多女性的生活质量。 Myfembree的双重适应症批准 Myfembree是一种联合疗法，包含雌激素和醋酸炔诺酮。此药已获得双重适应症批准，成为加拿大卫生部批准的第一个治疗子宫内膜异位症和子宫肌瘤的口服治疗药物。其首次批准用于治疗与子宫肌瘤相关的大量月经出血，随后又批准用于治疗与... 查看详情
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10月
FDA授予ANPD001治疗帕金森病的快速通道地位
2023年10月19日，美国圣地亚哥（San Diego），Aspen Neuroscience高兴地宣布，美国食品药物管理局（FDA）已授予ANPD001快速通道地位，用于改善帕金森病（PD）患者的运动功能。这一消息为医学界和PD患者带来了新的希望，因为ANPD001是一种正在研究中的个性化（自体）细胞疗法，旨在通过替代丧失的多巴胺神经元来治疗PD。 快速通道地位的意义 快速通道地位的目的是尽早将重要的新药物推向患者。FDA授予快速通道地位（FTD）旨在促进药物的开发，并加速审批治疗严重疾病并填补未满足医疗需求的药物。快速通道地位的好处包括在临床开发过程中与FDA的早期和频繁互动，以及获得加... 查看详情
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10月
Columvi(glofitamab)用于治疗晚期淋巴瘤获美国NICE推荐
淋巴瘤是一组与淋巴系统相关的癌症，其中弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是最常见的亚型之一。每年，数千名英国居民被诊断患有DLBCL，这一罕见疾病的典型症状包括无痛性肿胀、盗汗、发烧和体重减轻。当前，未经治疗的DLBCL通常使用R-CHOP疗法，但该治疗仅对50-70%的患者有效。然而，最近的突破性药物，Columvi(glofitamab)，为DLBCL患者带来了新的希望，该药已被美国国家健康和护理卓越研究所（NICE）推荐作为新的治疗选择。 DLBCL：一种挑战性的癌症 弥漫性大B细胞淋巴瘤是一种罕见而复杂的癌症。它可以在任何年龄发生，但多数患者在65岁或更老时才被诊断出。其症状可能不明显... 查看详情
19
10月
ADCETRIS(维布妥昔单抗)联合AVD获欧盟批准治疗霍奇金淋巴瘤
2023年10月18日，武田（Takeda）宣布欧盟委员会（EC）已批准ADCETRIS®（维布妥昔单抗，brentuximab vedotin）与阿霉素、长春花碱和达卡巴嗪（AVD）联合使用，用于治疗既往未经治疗的CD30+III期霍奇金淋巴瘤成年患者。 霍奇金淋巴瘤是一种恶性淋巴系统疾病，而CD30是其特定标志物。ADCETRIS®是一种靶向CD30的抗体药物偶联物（ADC），通过释放微管破坏剂单甲基auristatin E（MMAE）来对抗肿瘤细胞，利用Seagen的专有技术，这一突破性疗法将为患者带来新希望。 一、前所未有的治疗选择： 在此之前，ADCETRIS®已经被批准用于治疗欧洲... 查看详情
19
10月
FDA批准Bimzelx（bimekizumab-bkzx）治疗中度至重度银屑病
2023年10月18日，全球生物制药公司UCB宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Bimzelx（bimekizumab-bkzx）用于治疗中度至重度银屑病的成年患者，这些患者适合接受系统治疗或光疗。Bimekizumab是首个并且唯一批准用于选择性抑制两种主要细胞因子——白细胞介素17A（IL-17A）和白细胞介素17F（IL-17F）的治疗银屑病药物。Bimekizumab的批准得到了三个阶段3、多中心、随机对照试验（BE READY、BE VIVID和BE SURE）的数据支持，这些试验评估了1480名中度至重度银屑病成年患者的疗效和安全性。 一、创新的里程碑： UCB美国免疫解决... 查看详情
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10月
创新树突状细胞疫苗DOC1021获得FDA快速通道指定用于胶质母细胞瘤
在现代医学研究中，充满希望的突破不断涌现，为治疗罕见而致命的疾病提供新的解决方案。2023年10月17日，Diakonos Oncology Corporation（以下简称Diakonos），一家处于临床阶段的免疫肿瘤学公司，宣布其独特的树突状细胞疫苗DOC1021已获得美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道（Fast Track）指定，用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）。这一决定基于来自一项针对GBM患者的I期临床试验的初步安全性和有效性数据。 DOC1021：突破性的免疫治疗方法 DOC1021代表了对抗癌症的一种全新方法，它充分利用了人体天然的抗病毒免疫反应。通过模拟病人的癌症标志物来模... 查看详情
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10月
FDA批准XPHOZAH(Tenapanor)用于降低慢性肾病成人患者的血清磷水平
在现代医疗科学的持续推动下，新的药物和治疗方法不断涌现，为各种疾病提供了新的希望和解决方案。在这一领域，2023年10月17日，Ardelyx, Inc. 宣布XPHOZAH®（tenapanor）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，作为一项附加治疗，用于降低接受肾透析治疗的慢性肾病（CKD）成人患者的血清磷水平。这一重大的批准标志着医学领域对于肾脏疾病治疗的新突破，为CKD患者带来新的希望。 XPHOZAH：磷酸盐吸收抑制剂的创新 XPHOZAH（tenapanor）在日本商品名为PHOZEVEL®，是第一个也是唯一的磷酸盐吸收抑制剂，旨在降低患有慢性肾病（CKD）的成人透析患者的血... 查看详情
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10月
FDA批准ZILBRYSQ(Zilucoplan)用于治疗成人全身性重症肌无力(gMG)
全身性重症肌无力（gMG）是一种自身免疫性疾病，患者可能面临肌肉无力、视觉问题、吞咽困难和呼吸肌无力等多种严重症状。在这个背景下，2023年10月17日，生物制药公司UCB宣布，他们的药物ZILBRYSQ（zilucoplan）已经获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗gMG患者中抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成年患者。这一批准标志着一项新的治疗选择，可能对gMG患者的生活产生积极的影响。 ZILBRYSQ：首个自行给药的gMG治疗药物 ZILBRYSQ是一种C5抑制剂，是唯一每日1次皮下注射的gMG靶向疗法，适用于抗AChR抗体阳性的gMG成年患者。这一批准使ZILBRY... 查看详情
