20
6月
Epkinly获得FDA加速批准：重塑弥漫性大B细胞淋巴瘤治疗
在医药领域，持续的科学研究和创新为人类提供了许多突破性的药物治疗方案。近日，美国食品和药物管理局（FDA）以加速批准的方式，通过了一种重磅新型的双特异性抗体疗法——Epkinly（epcoritamab），用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。这是一项令人振奋的消息，将为那些已接受过多种系统治疗且疗效有限的患者提供新的希望。 Epkinly获得美国FDA加速批准 5月19日，艾伯维（AbbVie）和Genmab公司联合宣布，美国FDA已批准CD3/CD20双特异性抗体疗法Epkinly（epcoritamab）用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。这款疗法不... 查看详情
20
6月
Bylvay(odevixibat)巴西获批治疗PFIC，缓解胆汁淤积引发的瘙痒
近日，巴西国家卫生监督局（ANVISA）批准了两种孤儿药，为某些罕见疾病患者带来了新的治疗希望。其中，法国Ipsen公司的Bylvay（odevixibat）和诺华公司的Scemblix（asciminib hydrochloride）获得了批准。这些药物分别适用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML）。这一消息给巴西患者和医疗界带来了喜讯，为这些疾病的治疗提供了新的选择。 Bylvay：治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC） Bylvay®（odevixibat）是一种选择性回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，适用于治疗6个月... 查看详情
20
6月
EPKINLY获得FDA批准成为首个用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的双特异性抗体
EPKINLY™（epcoritamab-bysp）作为一种双特异性抗体药物，最近获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为首个也是唯一一个用于复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成年患者治疗的药物。DLBCL是一种侵袭性的非霍奇金淋巴瘤，目前对于这一疾病的治疗选择非常有限。EPKINLY的批准为这些患者提供了一种新的治疗手段，这对于那些预后较差且需要额外治疗的患者来说是一个重要的里程碑。 EPKINLY获得FDA批准，填补治疗空白 EPKINLY作为双特异性抗体药物，成功获得了FDA的批准。这一药物适用于经过两线或多线系统性治疗后复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL... 查看详情
19
6月
创新药物CAMZYOS改善阻塞性肥厚性心肌病患者的生活质量
阻塞性肥厚性心肌病（oHCM）是一种常见的遗传性心脏疾病，影响着成千上万的患者。这种病症使心脏壁变厚，导致血液流动受阻，进而降低心脏的泵血功能。过去，治疗这一疾病的选择有限，但现在，一种全新的疗法正为患者带来希望。CAMZYOS™（mavacamten胶囊）是美施贵宝公司开发的一种创新药物，已经获得FDA批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）II-III类的oHCM成人患者。 CAMZYOS：一种突破性的心脏病疗法 患者的新希望 CAMZYOS（mavacamten）胶囊是一种独特的心肌肌球蛋白抑制剂，它通过调节肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用，降低心肌收缩的过度力度。这种创新的治疗方法针对oHC... 查看详情
19
6月
CAMZYOS(mavacamten)重塑梗阻性肥厚型心肌病治疗模式
近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了将VALOR-HCM三期研究的积极数据添加到CAMZYOS®（mavacamten）的标签中。这一批准标志着CAMZYOS成为首个获得FDA批准的心脏肌球蛋白抑制剂，专门针对梗阻性肥厚型心肌病的根源。本文将详细介绍VALOR-HCM三期研究的重要数据以及CAMZYOS在梗阻性肥厚型心肌病治疗中的革新意义。 CAMZYOS获得FDA批准并添加积极数据 百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb，纽约证券交易所代码：BMY）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准补充新药申请（sNDA），将VALOR-HCM三期研究的积极数据添加到CAMZY... 查看详情
19
6月
双特异性抗体Columvi开辟弥漫性大B细胞淋巴瘤治疗新途径
罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准Columvi（glofitamab-gxbm）用于治疗复发或难治性的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），以及由滤泡性淋巴瘤（FL）引起的大B细胞性淋巴瘤（LBCL）成年患者。这一重要的批准标志着一种新的治疗选择的诞生，为DLBCL患者带来了新的希望。 创新治疗Columvi获得FDA批准 Columvi（glofitamab-gxbm）作为首个也是目前唯一一个用于治疗复发或难治性DLBCL的CD20xCD3 T细胞结合双特异性抗体，获得了FDA的加速批准。这一决定是基于Columvi在1/... 查看详情
19
6月
罕见病的曙光！艾满欣(利司扑兰)获批治疗16日龄及以上幼儿脊髓性肌萎缩(SMA)
2023年6月16日，中国国家药品监督管理局正式批准了罗氏制药公司的重磅神经罕见病创新药物 艾满欣Evrysdi（利司扑兰口服溶液用散,risdiplam）的适应症拓展，将该药物的适用人群拓展至16日龄及以上的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。这一批准基于RAINBOWFISH研究中利司扑兰在症状前SMA患儿中的疗效和安全性中期分析结果。这一进展为罕见病患者和其家人带来了新的希望。 关键研究和适应症拓展 RAINBOWFISH研究 艾满欣®的适应症拓展是基于RAINBOWFISH研究的中期分析结果。这项研究是一项全球范围内进行的国际多中心临床研究，旨在评估利司扑兰对不同年龄和运动状态的SMA患者的... 查看详情
18
6月
PI3Kδ过度活化综合征疗法Joenja（leniolisib）获批
美国食品和药物管理局已批准Pharming Group的Joenja用于治疗3岁及以上成人和儿童患者的活化磷酸肌醇12激酶δ综合征（APDS）。 活化磷酸肌醇 3 激酶 δ （PI3Kδ） 综合征 （APDS） 是一种罕见的原发性免疫缺陷，于 2013 年首次出现，目前估计每百万人中有 1 至 2 人受到影响。它是由两个已鉴定基因之一（称为PIK3CD或PIK3R1）中的遗传变异引起的，这些基因对体内免疫细胞的正常发育和功能至关重要。虽然患有APDS的人可能患有各种各样的症状，但最常见的是耳朵，鼻窦以及上下呼吸道的频繁和严重感染。感染通常始于婴儿期。患有APDS的人容易出现淋巴结肿大或脾脏肿大... 查看详情
17
6月
前列腺癌成像产品Illuccix推进前列腺癌精准诊断
美国食品和药物管理局（FDA）最近批准了Telix Pharmaceuticals Limited（ASX: TLX）的前列腺癌成像产品Illuccix®。这一批准标志着一个重要的里程碑，将为前列腺癌患者提供更广泛的诊断工具。Illuccix是一种注射剂试剂盒，用于制备镓68（68Ga）gozetotide（也称为PSMA-11）的正电子发射断层扫描（PET），可用于检测前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性病变。本文将探讨Illuccix批准的重要性、使用方法以及对前列腺癌患者的影响。 Illuccix的批准 前列腺癌成像的突破 Illuccix的批准为前列腺癌的诊断提供了一种先进的工具。它被纳... 查看详情
16
6月
化脓性汗腺炎新型疗法Cosentyx（司库奇尤单抗）获得欧盟批准
2023年6月1日，诺华宣布，欧盟委员会已批准Cosentyx（司库奇尤单抗）用于治疗活动性中重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者，这些患者对传统的全身性HS治疗反应不佳。这是对于化脓性汗腺炎新型疗法的首次批准，为患者提供了新的治疗选择。 重要临床研究支持批准 这次欧盟的批准是基于SUNSHINE和SUNRISE两项临床研究的积极结果。SUNSHINE和SUNRISE是随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床试验，涉及来自40个国家的219个地区的患者。 在这两项研究中，参与者被随机分为三组：接受Cosentyx 300mg每2周（Q2W组）、每4周（Q4W组）治疗的组别，以及接受安慰剂治疗的... 查看详情
