24
6月
FDA扩展Rinvoq(乌帕替尼)适应症用于儿童多关节型幼年特发性关节炎与银屑病性关节炎患者
2024年6月21日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布扩展了Rinvoq（upadacitinib，乌帕替尼）的适应症范围，现在包括2岁及以上的儿童患者，特别是那些患有多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）和银屑病性关节炎（PsA）的患者。这一举措不仅标志着药物治疗领域的重要进展，也为患有这些疾病的儿童及其家庭带来了新的希望。 药物介绍及适应症扩展 Rinvoq的基本信息 Rinvoq是一种选择性Janus激酶（JAK）抑制剂，用于治疗多种炎性疾病。此次扩展适应症范围，是基于多项临床试验数据的支持，特别是针对那些对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）阻断剂反应不足或不耐受的儿童患者。为了更好地适应... 查看详情
24
6月
呋喹替尼(Fruzaqla,fruquintinib)治疗转移性结直肠癌在欧盟获批
在癌症治疗领域，结直肠癌（CRC）的治疗一直是一个重大挑战。尤其是对于转移性结直肠癌（mCRC）患者，现有治疗手段的有效性和耐受性仍然有限。然而，随着和黄医药（HUTCHMED）和武田（Takeda）携手研发的新药Fruzaqla（呋喹替尼，fruquintinib）的问世，这一状况有望得到显著改善。2024年6月21日，欧盟委员会正式批准了Fruzaqla作为单药用于治疗mCRC患者，这标志着十多年来欧盟在这一领域迎来了首个新型靶向疗法。 Fruzaqla的创新与突破 Fruzaqla（呋喹替尼）是一种高度选择性、强效的口服VEGFR-1、-2及-3抑制剂。其独特的设计不仅提升了激酶选择性，... 查看详情
24
6月
Krazati(Adagrasib)治疗KRAS G12C突变的转移性结直肠癌获FDA批准
2024年6月21日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准KRAS G12C抑制剂Krazati（adagrasib）与西妥昔单抗（cetuximab）联合用于治疗经过特定检测确认的KRAS G12C突变的局部晚期或转移性结直肠癌（CRC）成年患者。这些患者之前已接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗。此举不仅标志着在癌症治疗领域取得了重大进展，也为成千上万的患者带来了新的希望。 百时美施贵宝的新突破：Krazati与西妥昔单抗联合疗法 此次FDA的批准主要基于KRYSTAL-1研究的结果。KRYSTAL-1是一项多队列... 查看详情
23
6月
Piasky(crovalimab,可伐利单抗)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症获FDA批准
2024年6月22日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了一款由罗氏（Roche）研发的新一代C5循环抗体Piasky（crovalimab，可伐利单抗），用于治疗13岁及以上、体重至少40公斤的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者。这一批准标志着PNH治疗领域的一个重要进步，带来了更高的疗效和便利性。 临床试验成果 可伐利单抗的批准得益于两项关键的3期临床试验。第一项试验证实了该药物在疾病控制方面的良好表现和耐受性。第二项试验则显示了该单克隆抗体在获益风险方面的一致性。具体来说，根据2022年12月在美国血液学会（ASH）年会上展示的数据，可伐利单抗在COMMODORE 3研究中达到了主要疗... 查看详情
23
6月
FDA批准VYVGART Hytrulo用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病
2024年6月21日，免疫学公司argenx SE迎来了一个重要的里程碑。美国食品药品监督管理局 (FDA) 正式批准了该公司的创新药物VYVGART Hytrulo (efgartigimod alfa 和 hyaluronidase-qvfc) 用于治疗成人慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP)。这一批准不仅为CIDP患者带来了新的希望，也为免疫学和药物研发领域树立了新的标杆。 VYVGART Hytrulo的突破性意义 独特的药物组合 VYVGART Hytrulo 是一种创新的药物组合，包含艾加莫德-α（efgartigimod alfa，一种人类IgG1抗体片段）和重组人透明质... 查看详情
22
6月
Sofdra(Sofpironium)治疗治疗原发性腋窝多汗症获FDA批准
近年来，原发性腋窝多汗症（Primary Axillary Hyperhidrosis）越来越受到医学界的关注。这种以异常出汗为特征的疾病，不仅影响患者的身体健康，更严重影响其生活质量、情绪健康和人际关系。根据统计，美国大约有1000万患者受到原发性腋窝多汗症的困扰，迫切需要有效的治疗方法。2024年6月20日，临床皮肤病学公司Botanix Pharmaceuticals Ltd.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Sofdra™ (sofpironium) Topical Gel 12.45% 用于治疗9岁以上的儿童和成人原发性腋窝多汗症患者。这一突破性的进展为众多患者带来了新的希... 查看详情
21
6月
Elevidys获FDA扩展批准用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症患者
近日，Sarepta Therapeutics公司宣布其创新药物Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的扩展批准，用于治疗4岁及以上患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者。此消息标志着基因治疗领域的重大进展，为无数DMD患者及其家庭带来了新的希望。 Elevidys的扩展批准 Sarepta Therapeutics公司一直致力于精确基因医学的发展，特别是在治疗罕见病方面取得了显著成就。Elevidys此次的扩展批准，适用于所有4岁及以上、具有DMD基因确认突变的患者，无论其是否能够行走。这一突破不仅代表了多年来... 查看详情
21
6月
Truqap(Capivasertib,卡帕塞替尼)联合氟维司群治疗ER阳性乳腺癌在欧盟获批
近年来，癌症治疗领域取得了令人瞩目的进展，尤其是在乳腺癌治疗方面。2024年6月20日，阿斯利康的一款创新药物Truqap（capivasertib,卡帕塞替尼）与Faslodex（氟维司群）联合使用，获得了欧盟委员会的批准。这一联合疗法专门针对雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、伴有PIK3CA、AKT1或PTEN基因突变的局部晚期或转移性乳腺癌患者。 药物背景及治疗原理 Truqap的作用机制 Truqap（capivasertib）是一种同类首创的强效三磷酸腺苷 (ATP) 竞争性抑制剂，能够抑制AKT的所有三种亚型（AKT1/2/3）。AKT是一种在多种细... 查看详情
21
6月
Altuvoct(Efanesoctocog alfa)治疗A型血友病在欧盟获批
2024年6月19日，Sobi公司与赛诺菲联合宣布，其共同开发的Altuvoct（efanesoctocog alfa）已获得欧盟委员会（EC）批准，正式上市用于治疗血友病A的成人和儿童患者。该药物的获批，标志着血友病A的治疗进入了一个新的里程碑，为患者提供了更有效的预防性治疗和按需治疗选项，同时也为围手术期管理带来了新的解决方案。本文将详细探讨Altuvoct的研发背景、临床研究成果以及其在临床应用中的潜力与挑战。 一、血友病A的临床现状与挑战 1. 血友病A概述 血友病A是一种遗传性出血性疾病，主要由于缺乏凝血因子VIII（FVIII）而导致。由于FVIII在血液凝固过程中起着至关重要的作... 查看详情
20
6月
Skyrizi(Risankizumab)治疗溃疡性结肠炎获FDA批准
2024年6月18日，伊利诺伊州芝加哥北市——艾伯维（AbbVie）公司迎来了一个里程碑时刻。美国食品和药物管理局（FDA）正式批准Skyrizi（risankizumab）扩展其适应症，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎的成人患者。这一批准不仅为溃疡性结肠炎（UC）患者带来了新的希望，也标志着Skyrizi在治疗多种免疫介导的炎症性疾病方面的又一重大进展。 Skyrizi的独特机制：IL-23特异性抑制剂 Skyrizi（risankizumab）是一种人源化的IgG1亚型单克隆抗体，通过与IL-23的p19亚基结合，选择性地拮抗IL-23。IL-23是一种重要的炎症因子，与多种慢性免疫疾... 查看详情
