13
6月
FDA全面批准Retevmo(Selpercatinib,塞尔帕替尼)用于RET+甲状腺癌
癌症治疗领域日新月异，尤其是靶向治疗的进展，显著改善了患者的生存质量和预后。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Retevmo(Selpercatinib,塞尔帕替尼)用于治疗至少2岁以上的进展期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。这一批准标志着癌症治疗的一个重要里程碑，特别是对于那些需要系统治疗且对放射性碘（RAI）耐药的患者。 Retevmo(Selpercatinib,塞尔帕替尼)的批准背景 加速批准到完全批准 Retevmo(Selpercatinib,塞尔帕替尼)最初在2020年5月获得FDA的加速批准，用于治疗RET融合阳性甲状腺癌。经过进一步的临床试验和数据积累，FD... 查看详情
13
6月
FDA批准Kevzara(Sarilumab)用于治疗活动性多关节型幼年特发性关节炎
在2024年6月11日，再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals, Inc.）和赛诺菲联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其联合开发的药物Kevzara®（sarilumab）用于治疗体重63公斤或以上的活动性多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）患者。这一消息为众多受到此病折磨的儿童及其家庭带来了新的希望。 多关节型幼年特发性关节炎：一种令人困扰的疾病 pJIA的症状及影响 多关节型幼年特发性关节炎（Polyarticular Juvenile Idiopathic Arthritis，pJIA）是一种主要影响儿童的慢性自身免疫性疾病，表现为多个关节的炎症。... 查看详情
12
6月
FDA加速批准Iqirvo(elafibranor)用于原发性胆汁性胆管炎的治疗
在现代医学中，罕见疾病的治疗常常面临巨大的挑战。原发性胆汁性胆管炎(PBC)作为一种罕见的慢性肝病，一直困扰着众多患者。近期，制药公司益普生(Ipsen)发布了一则重要公告，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准Iqirvo（elafibranor）80mg片剂与熊去氧胆酸(UDCA)联合用于治疗对UDCA应答不足的成人PBC患者，或作为单药疗法治疗对UDCA不耐受的患者。这一新药的推出为PBC患者带来了新的希望。 1. 背景介绍：PBC及其治疗困境 1.1 什么是原发性胆汁性胆管炎(PBC)？ 原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种罕见的慢性渐进性肝病，主要影响肝脏的胆管系统。这是一种自身免... 查看详情
12
6月
FDA批准Klisyri(Tirbanibulin)治疗面部或头皮面积扩大至100cm²的光化性角化病
皮肤健康对于人们的生活质量至关重要，而光化性角化病（Actinic Keratosis, AK），这种常见的慢性皮肤病不仅影响美观，更有转化为皮肤癌的风险。全球制药公司Almirall于2024年6月10日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已扩大了其微管抑制剂软膏Klisyri（tirbanibulin，替巴尼布林）的批准范围，使其适用于治疗面积达100平方厘米的面部或头皮光化性角化病。这一里程碑式的批准标志着光化性角化病治疗的又一重要进展，本文将详细探讨这一新进展及其背后的研究数据。 什么是光化性角化病？ 光化性角化病（AK），又称日光性角化病（SK），是一种慢性皮肤病，主要发生在长期暴... 查看详情
11
6月
FDA优先审查奥希替尼(Tagrisso)用于EGFR突变III期非小细胞肺癌的申请
在非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗领域，EGFR突变的发现和靶向治疗的应用极大地改变了治疗的方式。作为一种创新性的靶向药物，奥希替尼(Tagrisso,Osimertinib)在治疗EGFR突变的非小细胞肺癌中展现了显著的疗效。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予奥希替尼(Tagrisso)用于治疗不可切除的III期EGFR突变非小细胞肺癌的补充新药申请（sNDA）优先审查资格。 奥希替尼(Tagrisso)的优先审查资格 背景介绍 奥希替尼(Tagrisso)是一种第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），专为靶向和抑制EGFR突变的非小细胞肺癌而设计。此次FDA授予奥希替尼(Tag... 查看详情
11
6月
Arexvy疫苗用于50-59岁高危成人预防呼吸道合胞病毒感染
2024年6月7日，葛兰素史克（GSK）宣布了一项重大突破，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其重组呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy的适用范围扩展至50-59岁的高危成人。这一消息不仅为广大中年群体带来了福音，也标志着RSV防治进入了一个新的阶段。本文将详细探讨这一扩展背后的研究成果、Arexvy疫苗的作用机制及其在全球范围内的影响。 I. Arexvy疫苗的研发背景及重要性 1.1 呼吸道合胞病毒（RSV）简介 呼吸道合胞病毒（RSV）是一种极具传染性的病毒，主要影响肺部和呼吸道。特别是对于免疫功能低下、高龄或患有合并症的成人，RSV感染的风险显著增加。感染RSV后，患者可能会出... 查看详情
11
6月
Alecensa(阿来替尼)在欧盟获批用于术后辅助治疗ALK阳性非小细胞肺癌
肺癌是全球范围内癌症死亡的主要原因之一，每年导致约180万人死亡，相当于每天有4900多人死于该疾病。在所有类型的肺癌中，非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的一种，占据了所有病例的85%。尽管在早期阶段进行手术和辅助化疗，但约45%到76%的患者仍会经历癌症复发，这意味着在肺癌扩散之前尽早进行有效的治疗是至关重要的。2024年6月10日，罗氏公司宣布，欧盟委员会已批准Alecensa(alectinib,阿来替尼) 单药作为术后辅助治疗，用于复发风险较高的间变性淋巴瘤激酶 (ALK) 阳性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成年患者。这一批准标志着Alecensa(阿来替尼)在治疗ALK阳性早期肺癌... 查看详情
08
6月
FDA批准RYTELO(Imetelstat)用于治疗患有输血依赖性贫血的低风险骨髓增生异常综合症患者
在现代医学的不断进步中，癌症和血液病的治疗取得了显著的突破。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Geron Corporation开发的RYTELO™（Imetelstat），用于治疗低风险骨髓增生异常综合症（LR-MDS）患者的输血依赖性贫血。这一批准不仅标志着一种全新治疗手段的诞生，还为无数患者带来了新的希望。 RYTELO的批准与临床试验成果 临床试验背景 RYTELO的获批是基于《柳叶刀》上发表的IMerge 3期临床试验结果。此次试验包括了大量患有输血依赖性贫血的低至中等-1风险骨髓增生异常综合症（MDS）的成年患者。这些患者在试验中需要每八周至少输注4个或更多的红细胞单位，... 查看详情
07
6月
FDA批准增加Firdapse(阿米吡啶)治疗Lambert-Eaton肌无力综合征的最大每日剂量
Catalyst制药公司近日宣布了一个重大的进展，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了Firdapse（阿米吡啶）的补充新药申请（sNDA）。这一批准标志着在治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）方面的一个重要里程碑，特别是通过增加每日最大总维持剂量，为医疗保健提供者和患者提供了更多的治疗方案灵活性。 1. FDA批准的新变更 根据Catalyst制药公司5月30日发布的新闻稿，FDA已批准Firdapse的补充新药申请，显著增加了该药物用于治疗LEMS的每日最大总维持剂量。这一变更不仅提升了药物使用的灵活性，还为不同体重和年龄段的患者提供了更为有效的治疗方案。 1.1 成... 查看详情
07
6月
欧盟CHMP推荐批准rADAMTS13用于罕见凝血障碍
近日，武田公司宣布，其研发的重组ADAMTS13酶（rADAMTS13）获得了欧洲药品管理局（EMA）人类药物委员会（CHMP）的推荐批准。这一新药有望为治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的儿童和成人带来福音。 先天性血栓性血小板减少性紫癜的概述 什么是cTTP？ 先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）是一种极其罕见且严重的凝血障碍。这种疾病属于血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的遗传形式，占TTP患者的比例不超过5%。cTTP的病因是由于体内缺乏ADAMTS13酶，这种酶负责裂解血管性血友病因子（VWF）。当ADAMTS13酶不足时，超大VWF多聚体在血液中积累，导致血小板异常聚集... 查看详情
