31
8月
呼吸道合胞病毒疫苗Arexvy在欧盟获批用于50-59岁高危人群
欧盟批准Arexvy疫苗新适用人群 葛兰素史克公司近日宣布，其创新疫苗Arexvy获得了欧洲药品管理局的批准，将适用范围扩展至50至59岁的高危成人，以预防呼吸道合胞病毒（RSV）感染。这一决定基于一项关键的III期临床研究，该研究证实了Arexvy在该年龄段人群中的免疫反应和安全性。 临床研究结果积极 编号为NCT05590403的III期研究评估了Arexvy疫苗在50至59岁成人中的免疫反应和安全性，特别是那些因潜在疾病而面临较高RSV-LRTD风险的个体。研究结果表明，该年龄段的免疫反应与60岁及以上人群相当，满足了主要研究终点。同时，研究还成功达到了安全性和免疫原性的次要终点。 先前... 查看详情
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8月
偏头痛药物Ubrelvy(Ubrogepant)可能在头痛发作前阻止头痛
在现代社会，偏头痛作为一种常见的慢性疾病，给患者带来了极大的困扰。它不仅影响患者的生活质量，还可能导致工作和社交活动的障碍。近期，一项临床试验的结果显示，一种名为Ubrelvy(Ubrogepant)的药物可能为偏头痛患者提供了一种新的治疗选择。 临床试验的突破 在这项由AbbVie资助的临床试验中，研究人员发现，Ubrelvy药物在偏头痛发作初期就能有效减轻症状，甚至在某些情况下能够完全阻止头痛的发生。这一发现为偏头痛的治疗带来了新的希望。 研究方法与结果 研究涉及518名每月遭受两到八次偏头痛发作的患者。这些患者通常在偏头痛发作前几小时内会出现一些先兆症状，如对光和声音的敏感、疲劳、颈部疼... 查看详情
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8月
Rybrevant(埃万妥单抗)联合化疗治疗EGFR突变非小细胞肺癌获欧盟批准
2024年8月27日，强生公司宣布，欧盟委员会正式批准其双特异性抗体药物Rybrevant（amivantamab，埃万妥单抗）与化疗（卡铂和培美曲塞）联合使用，适用于治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这一群体包括携带EGFR外显子19缺失（ex19del）或外显子21 L858R突变的患者，且他们在此前接受过EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后病情依然出现进展。 这一获批具有里程碑意义，因为这是首个显示出在该类患者中显著延长无进展生存期（PFS）的联合治疗方案。Rybrevant联合化疗为这些NSCLC患者带来了全新的治疗选择，特别是在他们的疾病对常规疗法产生耐药性后。 MAR... 查看详情
29
8月
Cresemba(isavuconazole,艾沙康唑)治疗儿童侵袭性曲霉病和毛霉菌病在欧盟获批
近日，巴塞利亚制药有限公司宣布，其抗真菌药物Cresemba®（isavuconazole，艾沙康唑）在欧盟获得批准，适应症扩展至1至17岁的儿童患者。这一决定标志着Cresemba®在抗真菌领域的应用范围得到了进一步拓展，尤其是在治疗侵袭性曲霉病和毛霉菌病这两类具有高致命率的真菌感染中，提供了一种新的治疗选择。 扩大适应症的意义 此次批准的核心在于Cresemba®的适应症从成年人扩展至儿童，这填补了儿科患者在侵袭性真菌感染治疗中的空白。侵袭性曲霉病和毛霉菌病是两种罕见但极具威胁性的真菌感染，尤其对于免疫力低下的患者群体，如癌症治疗中的儿童、器官移植受者等，死亡率极高。因此，能够为这些高危儿... 查看详情
29
8月
维恩妥尤单抗(Padcev)联合KEYTRUDA治疗尿路上皮癌在欧盟获批
2024年8月28日，安斯泰来制药宣布欧盟委员会批准了维恩妥尤单抗(Padcev)™（enfortumab vedotin）与Keytruda®（pembrolizumab）联合使用，作为一线治疗不可切除或转移性尿路上皮癌患者的新疗法。这一消息不仅为晚期膀胱癌患者带来了新的希望，还标志着抗体-药物偶联物(ADC)技术与PD-1抑制剂联合治疗的突破性应用。 临床试验数据显著：OS和PFS显著延长 此次欧盟批准基于一项名为EV-302的3期临床试验（也称为KEYNOTE-A39）的研究结果。试验结果显示，enfortumab vedotin与pembrolizumab的联合疗法在延长患者的总生存期... 查看详情
29
8月
Mirdametinib获FDA优先审查用于NF1相关丛状神经纤维瘤
近日，SpringWorks制药公司发布了一项重大公告，其开发中的MEK抑制剂Mirdametinib的新药申请（NDA）已经获得了美国FDA的优先审查资格。此项申请主要针对成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的治疗，并且《处方药用户付费法案》已为该申请设定了2025年2月28日的目标审查日期。这标志着Mirdametinib可能成为首个专门用于治疗NF1-PN的药物，同时，欧洲药品管理局（EMA）也批准了该药物的上市许可申请。 1型神经纤维瘤病：一种复杂的遗传性疾病 1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的遗传疾病，由NF1基因的功能缺失变异引起。NF1基因编码一种被称... 查看详情
28
8月
Piasky(Crovalimab-akkz,可伐利单抗)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症获欧盟批准
2024年，欧盟委员会正式批准了可伐利单抗Crovalimab-akkz（商品名：Piasky）用于12岁及以上、体重不低于40公斤的患者，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。这是一个重大突破，不仅为此前未接受过C5抑制剂治疗的患者提供了新的选择，也让那些已接受过C5抑制剂治疗的患者有了更灵活的用药方案。PNH患者长期以来深受频繁的静脉输液所困扰，而Crovalimab-akkz的批准为他们提供了更多的自由和便利。 Crovalimab-akkz与传统疗法的比较：COMMODORE 2研究结果 Crovalimab-akkz的批准基于一系列临床试验的数据，特别是COMMODORE 2研究的... 查看详情
28
8月
Winrevair(Sotatercept)联合治疗肺动脉高压在欧盟获批
近年来，肺动脉高压（PAH）作为一种罕见而严重的血管疾病，逐渐受到全球医学界的广泛关注。默克公司于2024年8月26日宣布，其最新研发的药物WINREVAIR (Sotatercept) 已获得欧盟委员会批准，可与其他疗法联合用于治疗功能分级为II至III级的PAH成人患者。这一突破为众多患者带来了新的治疗选择和希望。 肺动脉高压的严峻挑战 肺动脉高压是一种进展性、危及生命的疾病，其特征在于小肺动脉的逐渐收缩，导致肺循环血压升高。这种病症的危险在于它会给心脏带来巨大压力，导致心脏负荷过重，并最终可能引发心力衰竭。患者常常表现出严重的呼吸困难、运动耐受性下降等症状，生活质量大幅度降低。根据REV... 查看详情
28
8月
IMCIVREE用于2岁幼儿患者肥胖症治疗获FDA优先审查
肥胖症在儿童中的治疗一直是医学上的一大挑战。近日，Rhythm制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其关于IMCIVREE（setmelanotide，司美诺肽）的补充新药申请，并给予优先审查。这一申请的核心是IMCIVREE治疗由Bardet-Biedl综合征（BBS）或阿片黑素促皮质激素原（POMC）缺陷引起的肥胖症，特别是那些年仅2岁的患儿。FDA计划在2024年12月26日之前做出审查决定，给这一迫切需要的治疗手段带来了希望。 IMCIVREE的作用机制：靶向基因缺陷的突破性治疗 IMCIVREE的独特性在于其作用机制，它通过激活黑皮质素-4受体（MC4R），直接针对由于... 查看详情
27
8月
FDA授予opaganib(Yeliva,ABC294640)神经母细胞瘤孤儿药资格认定
在医学领域的不断探索中，新的药物和治疗方法不断涌现，为患者带来了希望。其中，Opaganib（Yeliva，ABC294640）作为一种新型药物，正逐渐引起人们的关注。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予 Opaganib 孤儿药称号，用于治疗神经母细胞瘤患者。这一消息为神经母细胞瘤的治疗带来了新的曙光。 一、神经母细胞瘤的危害与现状 神经母细胞瘤是一种严重的疾病，它由未成熟的神经细胞发展而来，是儿童最常见的颅外实体肿瘤，约占儿童癌症相关死亡的 15%。这种疾病通常影响 5 岁或以下的儿童，但也可能发生在年龄较大的儿童身上。在美国，每年大约有 650 例新的神经母细胞瘤病例被诊断出来。目... 查看详情
