22
5月
Inavolisib获得FDA针对PIK3CA突变HR+/HER2乳腺癌的突破性疗法认定
在抗癌药物研发领域，药物的突破性进展往往意味着患者将获得新的治疗希望。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）为一款名为Inavolisib（GDC-0077）的药物与palbociclib（Ibrance）和fulvestrant（Faslodex）联合使用的方案授予了突破性治疗认定。这一决定为那些携带PIK3CA突变的激素受体阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者带来了新的治疗选择。 新疗法的背景与机制 Inavolisib的独特优势 Inavolisib是一种口服的PI3K抑制剂，其与其他同类药物最大的不同在于其高度特异性和高效性，特别针对PI3K alpha亚型突变。PI3K通路的... 查看详情
22
5月
FDA授予Azeliragon(TTP488)治疗胰腺癌的孤儿药资格
在医学研究领域中，罕见疾病的治疗总是备受关注，因为这些疾病往往缺乏有效的治疗手段。美国食品药品监督管理局（FDA）最近授予了一种名为Azeliragon（TTP488）的药物孤儿药资格，作为胰腺癌患者的潜在治疗选择。 Azeliragon的作用机制 抑制RAGE-配体相互作用 Azeliragon是一种口服的小分子药物，其设计目的是抑制高级糖基化终产物受体（RAGE）与其配体之间的相互作用。RAGE是一种在多种病理状态中起重要作用的受体，包括肿瘤微环境中的蛋白质HMGB1和S100 。通过抑制RAGE与这些配体的结合，Azeliragon能够干扰肿瘤细胞的生长和转移 。 前临床试验中的表现 在... 查看详情
22
5月
FDA批准Benlysta(贝利木单抗)皮下给药制剂用于活动性系统性红斑狼疮患者
葛兰素史克公司（GSK）近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Benlysta（belimumab,贝利木单抗）使用自我注射器进行皮下给药，用于5岁及以上活动性系统性红斑狼疮（SLE）患者的治疗。这一突破性的决定标志着SLE儿童患者能够在家中接受更便捷的治疗方式，改善了他们的生活质量。本文将详细介绍Benlysta的新批准及其背后的研究数据和临床意义。 系统性红斑狼疮的挑战 系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂的自身免疫性疾病，影响多个器官系统，尤其对儿童患者而言，治疗选择有限且不便。此前，SLE儿童患者只能在医疗机构内通过静脉注射（IV）形式接受Benlysta治疗，这不仅增加了患者... 查看详情
17
5月
FDA批准IMDELLTRA(Tarlatamab)用于治疗广泛期小细胞肺癌
小细胞肺癌（SCLC）是一种侵袭性极强的癌症类型，患者在接受一线治疗后的生存期相对较短。近日，安进公司（Amgen）宣布了一项重磅消息：其新药IMDELLTRA™ (Tarlatamab-dlle) 已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。这一批准标志着SCLC治疗领域的一大突破，给许多患者带来了新的希望。 IMDELLTRA的独特性与临床试验成果 靶向DLL3的创新疗法 IMDELLTRA™ 是首个也是唯一一个针对DLL3的双特异性T细胞接合疗法（BiTE）。这种创新疗法通过同时结合T细胞上的CD3和SCLC细胞上的DLL3，使患者的T细胞能够... 查看详情
16
5月
FDA批准罗氏HPV自采集检测用于宫颈癌前病变的筛查识别
宫颈癌是一种严重的妇科恶性肿瘤，但通过早期筛查可以有效预防和治疗。然而，由于各种因素，许多女性无法及时接受常规的宫颈癌筛查，这就需要一种更便捷、更易操作的筛查方式。在这一背景下，罗氏（Roche）公司推出了自采集的HPV解决方案，该方案刚刚获得美国FDA的批准，成为美国首个推出的自采集解决方案之一。 解决方案的意义 宫颈癌是全球范围内女性健康的重要问题，而HPV感染是其主要诱因之一。然而，传统的宫颈癌筛查方法存在一些局限性，例如需要专业医疗人员进行采集，对部分人群不够友好等。自采集解决方案的出现填补了这一空白，它不仅方便了女性进行筛查，还能够提供准确可靠的结果，从而有助于及早发现宫颈癌前病变，... 查看详情
16
5月
Breyanzi(Liso-Cel)治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤获FDA加速批准
滤泡性淋巴瘤是一种常见的恶性肿瘤，患者往往在多次治疗后出现复发或难治性情况，这对医疗界提出了巨大挑战。近日，Breyanzi（Lisocabtagene Maraleucel，简称liso-cel；商品名Breyanzi）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗部分成年患者的复发或难治性滤泡性淋巴瘤。 研究数据及结果 该决定是基于TRANSCEND-FL试验（NCT04245839）的数据支持的，该试验显示Breyanzi(Liso-Cel)在治疗已接受2种或更多种系统疗法的成年患者中的总体反应率（ORR）为95.7％。在中位随访16.8个月后，患者的反应持续时间中位数尚未达到... 查看详情
16
5月
基因疗法Upstaza(eladocagene exuparvovec)治疗AADC缺陷症获FDA优先审查
在医学科技的不断演进中，基因疗法作为一种前沿技术，为一些罕见遗传性疾病的治疗带来了新的曙光。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了PTC治疗学公司的生物制剂许可申请，该申请已获得优先审查，这标志着芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺陷症基因疗法 Upstaza（eladocagene exuparvovec）迈向了新的一步。AADC缺陷症是一种少见的遗传性疾病，而Upstaza的优先审查，意味着这一治疗方法有望更快地面世，为患者带来希望与改变。 AADC缺陷症：罕见疾病的挑战 AADC缺陷症是一种少见的遗传性疾病，其特点是AADC酶活性降低，这一酶负责合成神经递质多巴胺和血清素。这种疾病... 查看详情
15
5月
FDA批准更新Altuviiio标签表明Altuviiio可有效预防A型血友病患儿的出血情况
在血友病治疗领域，一项重大的进展近日引起了广泛关注。美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了Altuviiio的更新标签，该标签包括了经过3期XTEND-Kids研究验证的完整结果。这项研究表明，Altuviiio每周一次的使用能够有效地预防A型血友病患儿的出血情况。 研究背景 Altuviiio是一种高持久性因子VIII替代疗法，由赛诺菲公司开发。早在2023年2月，Altuviiio首次获得FDA批准，用于成人和儿童A型血友病患者的常规预防和按需治疗。而后，在2023年9月，FDA又接受了Altuviiio的补充生物制品许可申请，用于治疗12岁以下严重A型血友病患者。 XTEND-Kids... 查看详情
15
5月
FDA扩大Clinolipid(注射用脂质乳剂)的适用范围至足月和早产儿的儿科患者肠外营养应用
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布了一项重要决定，将Clinolipid（注射用脂质乳剂）的批准范围扩大至包括足月和早产儿的儿科患者。这一决定标志着一种新的希望，为儿科患者提供了更广泛的治疗选择，用于当口服或肠内营养不能、不足或忌用时，作为肠外营养的热量和必需脂肪酸来源。 Clinolipid的介绍 Clinolipid作为一种静脉脂肪乳剂，是由Baxter International Inc.生产的，其特点是含有精炼橄榄油和精炼大豆油的混合物。相比于市场上其他产品，Clinolipid的大豆油含量最低（20%），而橄榄油含量最高（80%），使其成为了一种独特的配方。 儿科肠外营养的重... 查看详情
15
5月
墨西哥批准Orladeyo(Berotralstat,贝罗司他)用于预防遗传性血管性水肿发作
近日，墨西哥联邦健康风险防范委员会（COFEPRIS）通过了一项重要的决定，将口服药物ORLADEYO®（贝罗司他，Berotralstat）纳入预防遗传性血管性水肿（HAE）发作的治疗方案中。这一决定为12岁及以上的儿童和成人患者带来了新的曙光，为他们提供了更有效的治疗选择。 遗传性血管性水肿（HAE）：疾病背景与挑战 遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema，HAE）是一种罕见的遗传性疾病，其特征是突发性的皮肤、粘膜和组织肿胀，常伴有剧烈的疼痛。长期以来，HAE患者的治疗一直面临着挑战，因为现有的治疗选择有限，患者经常面临严重的发作和生活质量下降的风险。 Orladey... 查看详情
