14
5月
派森妥单抗Petosemtamab治疗预处理头颈部鳞状细胞癌获FDA突破性疗法认定
头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）在医学领域一直是一个具有挑战性的领域。尽管在过去的几十年里取得了一些进展，但治疗仍然面临许多挑战，尤其是对于晚期、复发性或转移性的患者。然而，随着科学技术的进步，一种新的治疗希望正逐渐浮现。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了一种名为派森妥单抗(Petosemtamab)的双特异性抗体突破性疗法地位，为治疗复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌的患者带来了新的曙光。 突破性疗法地位的授予 最近，FDA向派森妥单抗(Petosemtamab,MCLA-158)授予了突破性疗法地位，用于治疗接受过白金化疗和PD-L1/PD-1抑制剂治疗后疾病进展的复发性或转移性头颈部... 查看详情
11
5月
EMA推荐扩大埃万妥单抗Rybrevant适应症用于EGFR外显子20插入突变NSCLC的联合治疗
2024年4月25日，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）通过了一项积极意见，推荐对埃万妥单抗（Rybrevant，amivantamab）的上市许可条件进行修改。这一药物由辉瑞制药国际有限公司持有。该修改涉及埃万妥单抗在非小细胞肺癌（NSCLC）的新适应症，即与卡铂和培美曲塞联合治疗，用于治疗EGFR外显子20插入突变激活的成人晚期NSCLC患者。这一决定将对患者和医疗专业人员带来重要影响，尤其是那些在铂类化疗方案失败后寻求治疗的患者。 新适应症的背景 NSCLC是一种常见的肺癌类型，占所有肺癌病例的85％至90％。EGFR是一种受体酪氨酸激酶，是一些NSCLC患者中的突变驱... 查看详情
11
5月
阿西米尼布Scemblix治疗慢性粒细胞白血病获得FDA突破性疗法认定
慢性粒细胞白血病（CML）作为一种严重的血液疾病，长期以来一直是医学界的关注焦点。针对新诊断的CML患者，药物治疗的效果一直是医学界关注的焦点。近日，诺华公司宣布，其新药Scemblix®（asciminib，阿西米尼布）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定，用于治疗成人新诊断的慢性期（CML-CP）费城染色体阳性慢性粒细胞白血病慢性期（Ph+ CML-CP）患者，这是Scemblix®获得的第三个突破性疗法指定。这一消息给CML患者带来了新的希望。 Scemblix®在新诊断CML一线治疗中的突破性进展 突破性疗法指定的重要性 根据FDA的指南，获得突破性疗法指定的治疗方法... 查看详情
11
5月
欧洲药品管理局推荐转移性结直肠癌新药Fruzaqla(fruquintinib,呋喹替尼)
在肿瘤治疗领域，随着科学技术的不断进步，我们迎来了一项重要的里程碑：欧洲药品管理局（EMA）的药物评审委员会（CHMP）推荐批准呋喹替尼(Fruzaqla,fruquintinib)，这是一种选择性抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）-1、-2和-3的药物，用于治疗先前接受过治疗的转移性结直肠癌（mCRC）患者。这一决定的背后是一项里程碑式的临床试验，它为转移性结直肠癌患者带来了新的希望和治疗选择。 药物推荐与意义 呋喹替尼(Fruzaqla)的获得推荐意见标志着一种新的希望，尤其是对于那些曾经治疗无效的患者。如果在欧盟获得批准，呋喹替尼(Fruzaqla)将成为十多年来首个在转移性结直肠癌... 查看详情
10
5月
FDA批准Ormalvi(双氯苯胺)用于治疗原发性周期性麻痹
原发性周期性麻痹（PPP）是一种罕见的遗传性疾病，其间歇性发作会导致肌肉无力或暂时性瘫痪，对患者的生活质量造成严重影响。近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Cycle Pharmaceuticals Limited生产的口服药物Ormalvi（双氯苯胺片剂），作为治疗原发性高钾性周期性麻痹（HyperPP）、原发性低钾性周期性麻痹（HypoPP）及相关变异的新选择。 背景 原发性周期性麻痹是一组少见的神经肌肉传导障碍性疾病，患者常常在特定条件下经历肌肉无力或瘫痪的周期性发作。这种病症的特点在于其发作的间歇性和不可预测性，给患者的日常生活和工作带来了极大的困扰。而在医学上，这一领域长期以来... 查看详情
10
5月
欧盟批准Aspaveli(Pegcetacoplan)用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症
2024年5月8日，欧盟委员会(EC)颁布消息，批准了Aspaveli(Pegcetacoplan)的新适应症，该药可治疗伴有溶血性贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)成年患者。这一决定的背后是一系列临床试验数据的支持，其中包括APL2-308（PRINCE，NCT04085601）的结果。 临床数据和适应症扩展 APL2-308是一项开放标签、随机对照试验，旨在探究未曾接受过补体抑制剂治疗的PNH患者对Aspaveli治疗的反应。试验纳入了血红蛋白水平低于正常下限、乳酸脱氢酶水平≥正常上限1.5倍的患者，对比了使用Aspaveli与标准护理的疗效和安全性。数据显示，在26周内，Aspave... 查看详情
09
5月
FDA授予9MW2821用于治疗食管癌孤儿药资格
食管癌是一种严重威胁人类健康的恶性肿瘤，其治疗一直是医学界的重要挑战。然而，一项新的希望正悄然涌现。美国食品药品监督管理局（FDA）最近授予了9MW2821孤儿药品认定，这标志着这种新型的NECTIN-4靶向抗体药物毒物结合物（ADC）有望成为食管癌患者的一种潜在治疗选择。 NECTIN-4是一种在各种实体肿瘤上表达的粘附分子，而9MW2821则旨在将单甲基金刚酯E（MMAE）输送到表达NECTIN-4的细胞中。这种药物是中国公司开发的第一种针对NECTIN-4的ADC进入临床研究的药物。 9MW2821在临床研究中的表现 根据9MW2821的开发者Mabwell Therapeutics的数... 查看详情
08
5月
FDA批准ColoSense粪便检测用于非侵入性无创早期结直肠癌筛查测试
医学技术的不断进步为癌症筛查和早期诊断提供了新的可能性。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Geneoscopy, Inc.开发的ColoSense™非侵入性结直肠癌筛查测试。这一突破性的诊断工具将为结直肠癌患者提供更加便捷、精准的筛查方案，为早期治疗提供更多机会。 新一代筛查工具 ColoSense™被认定为突破性设备，因其非侵入性的筛查方式而备受关注。与传统的结肠镜检查相比，ColoSense™利用粪便中的RNA生物标志物，提供对结直肠癌疾病活动的实时监测。这一技术的问世，将极大地改变结直肠癌筛查的模式，使其更加舒适和便捷。 多靶点检测的优势 ColoSense™采用多靶点检测技术... 查看详情
08
5月
NRG1阳性癌症靶向疗法Zenocutuzumab(泽妥珠单抗)获FDA优先审评资格
近年来，癌症治疗领域不断涌现出新的希望和机遇。其中，针对特定癌症类型的靶向治疗方案备受瞩目。5月6日，制药公司Merus 宣布，其首款针对神经调节蛋白1融合阳性(NRG1+)非小细胞肺癌(NSCLC)和胰腺癌(PDAC)患者的靶向疗法Zenocutuzumab（泽妥珠单抗）已获得美国FDA的优先审评资格，为患者带来了新的曙光。 NRG1基因融合：癌症发生的潜在驱动因素 NRG1（神经调节蛋白1）基因融合作为一组罕见的基因组变异，在多种实体瘤中起着重要的作用。尽管其发生频率较低，但在一些癌症类型中仍是肿瘤生长的重要驱动因素，包括肺癌、乳腺癌、胰腺癌、卵巢癌和结直肠癌。然而，目前针对NRG1阳性癌... 查看详情
08
5月
每3个月给药一次的乳腺癌药物ZOLADEX®LA(戈舍瑞林)在加拿大获批
2024年5月7日，加拿大卫生部宣布，每12周一次的10.8毫克ZOLADEX LA（acétate de goséréline）已获批用于早期雌激素受体阳性（ER+）乳腺癌的治疗。这一决定将为患有复发风险的绝经前和围绝经期妇女带来新的治疗选择。本次批准的意义不仅体现在提供了更方便的用药方案，更在于为乳腺癌患者的治疗路线带来了深刻的变革。 治疗创新 自1995年以来，每月一次的3.6毫克ZOLADEX一直是乳腺癌治疗的一线选择。然而，这次批准的突破性之处在于，针对年轻女性患者，每三个月一次的10.8毫克ZOLADEX LA给药方案将成为一项新的选择。随着乳腺癌在加拿大年轻女性中的不断增加，这一... 查看详情
