07
5月
FDA授予Eneboparatide(AZP-3601)治疗甲状旁腺功能减退症的快速通道指定
在医药领域，罕见的内分泌和相关疾病一直是医学界关注的焦点。其中，甲状旁腺功能减退症（Hypoparathyroidism）作为一种少见疾病，其治疗一直面临挑战。然而，随着科技的不断进步和创新药物的涌现，给患者带来新的希望变得越来越成为现实。 Amolyt Pharma药物“Eneboparatide”获得FDA快速通道指定治疗甲状旁腺功能减退症 2024年5月2日，Amolyt Pharma在法国里昂和美国马萨诸塞州剑桥共同宣布，该公司的主力治疗性肽候选药物Eneboparatide(AZP-3601)已被美国食品和药物管理局（FDA）授予快速通道指定，用于治疗甲状旁腺功能减退症。FDA的快速... 查看详情
07
5月
FDA批准Myhibbin(mycophenolate mofetil)口服混悬液用于预防器官移植患者的排斥反应
近日，Azurity Pharmaceuticals 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Myhibbin(mycophenolate mofetil)作为一种供器官移植患者使用的预制美孚特酯口服悬浊液。Myhibbin 是首个获得FDA批准的美孚特酯的口服液剂型，该药物是用于预防器官移植患者排斥反应的关键免疫抑制剂。 新药问世：Myhibbin改变器官移植患者的治疗选择 在Azurity的一份新闻稿中，公司首席执行官Richard Blackburn表示：“我们非常高兴成年人和儿童器官移植受者很快将能够获得唯一获得FDA批准的预制美孚特酯口服液制剂。患者是我们的首要任务，我们的目... 查看详情
06
5月
Xromi(羟基脲)治疗镰状细胞贫血的血管闭塞并发症在英国和欧盟获批
2024年5月2日，Nova Laboratories的Xromi（hydroxycarbamide，羟基脲）成功获得了英国药品和保健品监管机构以及欧盟委员会的批准，将其治疗镰状细胞病（SCD）血管闭塞并发症的适应症扩大到9个月以上的婴儿。这一决定基于对药代动力学、功效和安全性的研究数据，表明Xromi在9个月大的儿童中的效果与较大儿童相当。此外，来自3期BABY HUG研究的额外数据显示，Xromi对于9个月大的儿童的益处和安全性与年龄较大的儿童相似。 新的批准 Xromi（羟基脲）是一种已经在2019年获得英国和欧盟批准的药物，用于预防9个月以上患者的镰状细胞贫血（SCD）的血管闭塞并发症... 查看详情
06
5月
韩国批准PREVYMIS(来特莫韦)用于肾移植和异种造血干细胞移植中巨细胞病毒感染的预防
默沙东韩国公司近日宣布，他们的巨细胞病毒（CMV）感染和疾病预防药物PREVYMIS®（Letermovir，莱特莫韦），已获得韩国食品药品安全部的两个适应症的扩大批准。这项里程碑性的决定为接受肾移植的成年患者和接受异基因造血干细胞移植（HSCT）的高危患者开辟了新的防治途径。接受首次肾移植的成年患者，特别是来自CMV-的肾移植患者，也将从中受益。 防治肾移植后CMV感染的重要突破 此次批准是基于一项涵盖589名CMV感染高风险成人肾移植患者的临床研究结果。这项研究是一项3期随机、双盲、主动对照、非劣效性评估研究，结果显示PREVYMIS®治疗组在52周时CMV感染的发生率为10.4%，而目前... 查看详情
04
5月
Nefecon耐赋康(布地奈德迟释胶囊)治疗IgA肾病在香港获批
免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）是一种严重的肾脏疾病，长期以来一直是医学界的难题之一。在这个领域的研究和治疗方面，耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊，Nefecon®）的批准为患者和医生们带来了新的希望。最新的临床试验结果表明，这一药物对于治疗IgA肾病具有显著的疗效，尤其在中国亚群中表现出更为突出的效果。 IgA肾病：一种挑战性的肾脏疾病 免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）是一种自身免疫性疾病，与进行性肾损伤密切相关。其主要特征是肾小球内出现免疫球蛋白A（IgA）沉积，导致肾功能逐渐下降，最终可能发展为肾衰竭。长期以来，医学界一直在寻找能够有效治疗这一疾病的方法，以改善患者的生活质量和预后。 Nefeco... 查看详情
04
5月
FDA批准阿达木单抗生物类似药Cyltezo(adalimumab-adbm)治疗多种慢性炎症性疾病
2024年5月1日，美国康涅狄格州里奇菲尔德——勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其研发的 Cyltezo®（adalimumab-adbm）阿达木单抗可互换生物类似药，其中包含高浓度（100mg/mL）版本，用于治疗多种慢性炎症性疾病。这一决定标志着在医疗领域迈出了重要一步，为患者提供了更多选择，同时也体现了生物类似药的不断创新与进步。 生物类似药的发展与突破 随着医学科技的不断发展，生物类似药的研发与应用逐渐成为医药行业的热点之一。Cyltezo的获批，正是这一领域的一次重要里程碑。FDA的批准基于对Cyltezo高浓度版本的... 查看详情
02
5月
FDA批准Ingrezza(Valbenazine)治疗迟发性运动障碍和与亨廷顿病相关的舞蹈病
2024年4月30日，Neurocrine Biosciences, Inc. 宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准INGREZZA® （valbenazine）胶囊，这是一种 INGREZZA®（valbenazine）的新型口服颗粒剂配方胶囊，用于治疗成人迟发性运动障碍和与亨廷顿病相关的舞蹈病。这一消息将给那些饱受运动障碍困扰的患者带来新的希望，为他们提供了更便捷、更有效的治疗方式。 INGREZZA® 的特点 INGREZZA 为吞咽困难或吞咽困难的患者提供了另一种给药选择。与INGREZZA胶囊的原始配方一样，INGREZZA 提供简单的剂量，始终为1粒胶囊，每天1次，无需复杂的滴... 查看详情
02
5月
FDA批准地西泮口腔膜Libervant(diazepam)治疗2至5岁儿童癫痫
癫痫是一种常见但严重的神经系统疾病，特别是在儿童群体中。随着医疗技术的不断进步，针对癫痫的治疗方案也在不断完善。近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Libervant™（diazepam,地西泮）口腔膜，用于急性治疗频繁发作的2至5岁癫痫患者。这一决定将为这一年龄段的癫痫患儿提供更加有效和方便的治疗选择。 癫痫患儿治疗的现状 据统计，每年有大量的癫痫患者需要接受治疗，其中包括了大量的儿童患者。针对2至5岁的患者群体，药物治疗是常见的方式之一。在过去的几年里，这一年龄段的癫痫患者数量呈现持续增长的趋势，这也意味着对于更有效的治疗方案的需求在不断增加。 Libervant™口腔膜的研发和应用... 查看详情
30
4月
Rybrevant(埃万妥单抗)在EGFR外显子20+非小细胞肺癌中获得CHMP的积极意见
近年来，肺癌治疗领域迎来了一项重大突破，欧洲药品管理局的人用药品委员会（CHMP）推荐批准了Rybrevant(埃万妥单抗,amivantamab)与化疗联合治疗EGFR外显子20插入突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。这一决定为欧洲的肺癌患者带来了新的治疗选择。 药物评审背景 在2024年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了Rybrevant(埃万妥单抗)联合化疗用于EGFR外显子20插入突变的晚期NSCLC患者的治疗。这一决定使得Rybrevant(埃万妥单抗)成为了EGFR突变肺癌的重要治疗手段之一。 临床试验结果 根据Janssen-Cilag International... 查看详情
30
4月
FDA批准Hercessi(HLX02,trastuzumab-strf)用于HER2过表达乳腺癌和胃癌/GEJ癌症
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了trastuzumab-strf（Hercessi），一种赫赛汀(Herceptin，曲妥珠单抗)的生物类似药，用于HER2过度表达的乳腺癌以及转移性胃或胃食管结合部（GEJ）腺癌的治疗。这一消息意味着对于这些癌症患者来说，有了更多的治疗选择，而且这些选择可能更加经济实惠。 新的治疗选择 FDA批准了trastuzumab-strf（HLX02；Hercessi）作为辅助治疗HER2过度表达的乳腺癌患者的药物，同时也批准了它作为HER2过度表达的转移性乳腺癌和转移性胃或胃食管结合部（GEJ）腺癌患者的治疗药物。 临床数据支持 这一批准是基于来自恒瑞医... 查看详情
