13
8月
FDA批准Yorvipath(palopegteriparatide)用于治疗成人甲状旁腺功能减退症
2024年8月12日，Ascendis Pharma A/S宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药Yorvipath（palopegteriparatide，开发名称为TransCon PTH）用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。Yorvipath是一种前药，设计用于每日一次给药，旨在提供24小时内持续释放的甲状旁腺激素（PTH[1-34]）。甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，由于甲状旁腺激素水平不足，影响多个器官，美国约有7万到9万人受到影响。 创新药物的里程碑 Ascendis Pharma的首席执行官Jan Mikkelsen表示：“FDA批准我们的第二款TransCon... 查看详情
13
8月
TIVDAK(tisotumab vedotin-tftv)治疗复发性或转移性宫颈癌在澳门获批
近日，再鼎医药宣布，其开发的抗体药物偶联物（ADC）TIVDAK®（tisotumab vedotin-tftv）在澳门获得了药品监管部门的批准。该药物被批准用于治疗那些在化疗期间或化疗后疾病发生进展的复发性或转移性宫颈癌患者。这一批准标志着TIVDAK成为全球首个在宫颈癌领域获批的ADC药物，为这一领域带来了新的治疗选择。 TIVDAK的临床研究成果 TIVDAK的批准是基于其全球三期临床研究innovaTV 301的积极结果。该研究显示，TIVDAK在治疗复发性或转移性宫颈癌方面，相较于传统化疗，能够显著提高患者的总生存期（OS）。这也是全球首个在二线、三线治疗中显示出明确生存获益的宫颈癌... 查看详情
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8月
Enzeevu(阿柏西普)生物类似药治疗年龄相关性黄斑变性获美国FDA批准
2024年8月12日，全球仿制药和生物仿制药领域的领导者Sandoz（山德士）宣布，其生产的Enzeevu™（aflibercept-abzv）阿柏西普生物类似药已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。这一批准允许Enzeevu™ 以2mg小瓶套装和预充式注射器的形式用于玻璃体内注射，主要用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者，以改善和维持视力。 关键的临床数据支持 Enzeevu™ 的批准是基于全面的证据，包括详尽的分析、临床前体外研究数据以及Mylight研究的临床数据。这些数据支持了Enzeevu™ 在治疗nAMD中的有效性和安全性。Mylight研究的结果显示，En... 查看详情
12
8月
Rybrevant(amivantamab,埃万妥单抗)联合化疗在非小细胞肺癌中的新适应症获欧盟推荐
最近，欧盟药品委员会（CHMP）推荐批准将Rybrevant(amivantamab,埃万妥单抗)的适应症扩展至与卡铂和培美曲塞化疗联合使用。这一推荐由Johnson & Johnson公司旗下的Janssen-Cilag International NV发布。此项扩展适应症主要针对那些接受过EGFR酪氨酸激酶抑制剂等先前治疗失败的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，尤其是存在EGFR外显子19缺失（ex19del）或外显子21 L858R替代（L858R）突变的病例。 Rybrevant(埃万妥单抗)的药理背景 Rybrevant(埃万妥单抗)是一种完全人源化的EGFR-MET双... 查看详情
10
8月
恩诺单抗(Padcev)+Keytruda提升尿路上皮癌治疗效果和生活质量
近年来，针对局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗方法取得了重大突破。根据一项名为EV-302的临床试验结果，药物组合Padcev(enfortumab vedotin-ejfv,恩诺单抗)和Keytruda(pembrolizumab)在提高患者生存率和生活质量方面显著优于传统的铂类化疗。这一发现为尿路上皮癌的前线治疗提供了新的标准。 生存率和生活质量的显著改善 在2024年ASCO突破会议上公布的EV-302研究数据表明，与铂类化疗相比，Padcev和Keytruda的组合在生存率和生活质量上都显示出显著优势。研究中，接受这一药物组合的患者，其中位无进展生存期达到12.5个月，而接受化疗的患者仅... 查看详情
09
8月
FDA批准Lymphir(地尼白介素)用于复发/难治性皮肤T细胞淋巴瘤的治疗
美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了地尼白介素denileukin diftitox-cxdl（商品名：Lymphir），用于治疗接受过至少一种系统性治疗后复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者。这一批准为那些饱受CTCL折磨的患者带来了新的希望，也标志着CTCL治疗领域的重要进展。 研究背景与关键数据 Lymphir的批准基于一项名为Study 302的三期临床试验的数据支持。该研究是一项多中心、开放标签的研究，旨在评估Lymphir在复发/难治性CTCL患者中的疗效和安全性。研究共招募了69名患者，这些患者均为病理确诊的复发或难治性CTCL患者，并且其恶性细胞中至少20%在免疫... 查看详情
09
8月
ADZYNMA治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜在欧盟获批
2024年8月7日，武田制药宣布，欧盟委员会(EC)正式批准其最新药物ADZYNMA®（recombinant ADAMTS13）用于治疗儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者。ADZYNMA的成功上市，不仅填补了cTTP治疗领域的空白，还为患者带来了新的希望。 ADZYNMA®：首个专为cTTP设计的酶替代疗法 cTTP是一种极为罕见的血液凝血障碍，患者因体内缺乏ADAMTS13酶而面临严重的健康风险。ADZYNMA的问世标志着欧盟首个也是唯一一个专门针对cTTP的酶替代疗法的出现。这种治疗方案通过补充患者体内缺乏的ADAMTS13酶，帮助控制病情，减少急性和慢性并发症的发生... 查看详情
09
8月
Fabhalta(iptacopan,盐酸伊普可泮)治疗原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)获FDA加速批准
近日，诺华公司宣布其创新药物Fabhalta(iptacopan,盐酸伊普可泮)获得美国FDA的加速批准，用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）且存在快速进展风险的成人患者。此药的获批标志着一种全新治疗方式的诞生，为那些长期受IgAN困扰的患者带来了新的希望。 IgAN的挑战与Fabhalta的创新性作用 IgAN是一种罕见的慢性肾病，由自身免疫系统异常引发，导致IgA1免疫复合物在肾脏的肾小球中沉积，从而引发肾功能的逐渐恶化。尽管目前已有一些治疗方法，但这些方法往往无法有效阻止疾病的进展。Fabhalta作为一种口服特异性替代补体通路因子B抑制剂，通过靶向抑制补体替代通路中的关键因子，提... 查看详情
09
8月
帕金森病口服缓释胶囊Crexont(卡比多巴/左旋多巴)获FDA批准
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Amneal公司开发的Crexont缓释片，这是一种用于帕金森病（PD）治疗的口服缓释配方，含有卡比多巴和左旋多巴（CD/LD）成分。Crexont的问世为帕金森病患者带来了显著的治疗进步，尤其在症状缓解的持续时间和减少每日用药次数方面具有明显优势。 持久的“良好启动”时间：Crexont的临床优势 Crexont在临床试验中表现出色，特别是在“良好启动”时间方面。所谓“良好启动”时间，指的是患者在使用药物后的无严重运动障碍期。相比传统疗法，Crexont能够显著延长患者的“良好启动”时间，并减少与疾病进展相关的不良反应。这一特性为患者提供了更为稳定... 查看详情
07
8月
Bentracimab获FDA优先审查用于降低替卡格雷(Ticagrelor)引起的血小板相关出血风险
近日，SERB制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意优先审查Bentracimab的生物制剂许可申请（BLA）。这一决定旨在评估Bentracimab用于治疗无法控制的出血或需要紧急手术及侵入性操作的患者，以逆转替卡格雷（ticagrelor）的疗效。FDA预计将在2025年第一季度对这一申请做出最终决定。 抗血小板药物的出血风险与挑战 所有抗血小板药物在使用过程中都存在一定的出血风险，特别是在患者需要手术或遭遇创伤时，这种风险更加突出。在这样的紧急情况下，快速有效的逆转剂显得尤为重要，因为它可以大幅提高药物使用的安全性，减少患者的出血风险。 Bentracimab的工作原理与优... 查看详情
