07
6月
Durveqtix获得欧洲药品管理局有条件上市许可用于治疗血友病B成人患者
近日，欧洲药品管理局（EMA）建议授予辉瑞研发的Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B的成人患者。这个决定标志着基因疗法在血友病治疗中的重要突破。 血友病B：危及生命的退行性疾病 疾病背景 血友病B是一种由基因突变引起的罕见遗传性出血性疾病，导致患者缺乏凝血因子IX（FIX）。这种缺陷使患者容易发生自发性出血，特别是在关节、肌肉和内脏器官中，引起严重的疼痛、肿胀和关节损伤。如果不加以控制，频繁的出血事件可能会导致慢性关节病变和其他严重并发症。 现有治疗方法的局限性 目前，血友病B的标准治疗方法之一是因子替代疗法。这种疗... 查看详情
04
6月
贝伐单抗生物类似药物Avzivi获得欧洲药品管理局肯定的积极意见
欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）已对生物类似药物Avzivi采取了积极意见，这是一种单克隆抗体，参照生物制剂贝伐单抗（Avastin）。该建议现已提交给欧洲委员会，后者将决定是否授予该生物类似药物在结肠或直肠癌、乳腺癌、非小细胞肺癌（NSCLC）、肾细胞癌、上皮性卵巢输卵管或原发性腹膜癌以及子宫颈癌患者治疗的上市许可。如果获批，该药将作为25毫克/毫升的浓缩注射液供应。 Bio-Thera Solutions首席执行官李胜锋在一份新闻发布中表示：“Bio-Thera致力于开发高质量的生物类似药物，以扩大患者获取重要治疗药物如贝伐单抗的机会。”“Avzivi获得积极的CHMP推荐意见表明... 查看详情
03
6月
FDA批准mRESVIA疫苗用于预防呼吸道合胞病毒(RSV)感染
2024年5月31日，Moderna公司在马萨诸塞州剑桥宣布了一项重大消息：美国食品和药物管理局（FDA）已经批准他们开发的呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗mRESVIA（mRNA-1345）上市。这款疫苗旨在保护60岁及以上成年人免受RSV感染引起的下呼吸道疾病（RSV-LRTD）。这一批准标志着Moderna公司迈出的又一重要步伐，成为继其COVID-19 mRNA疫苗之后的第二项获批疫苗。 里程碑：mRESVIA的诞生 mRESVIA是首款以单剂量预充式注射器供应的RSV疫苗，其研发历经艰辛但也凝聚了现代医学科技的精华。 该疫苗的批准主要基于一项名为ConquerRSV的3期临床试验... 查看详情
03
6月
FDA同意优先审查Zanidatamab用于治疗HER2阳性胆道癌
爵士制药公司（JAZZ）近日发布的消息引起了医学界的广泛关注。根据5月29日的新闻稿，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意优先审查Zanidatamab用于治疗既往治疗过的、不可切除的、局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌（BTC）的生物制剂许可申请。这一消息给患有这一罕见病症的患者带来了新的曙光，也为医学界带来了新的希望。 胆道癌的挑战与需求 胆道癌，又称胆管癌，是一种罕见但危害巨大的癌症类型，它在胆管中形成，连接着肝脏、胆囊和小肠，给患者带来了严重的身体不适。这种疾病的主要症状包括肝功能异常、腹痛、黄疸、体重减轻等，常常在晚期才被诊断出来，给治疗带来了极大的挑战。当前对于胆道癌的治疗选择十... 查看详情
03
6月
Austedo XR获得FDA批准用于治疗迟发性运动障碍和亨廷顿病
近日，Teva制药公司宣布其新药Austedo XR已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，推出多种新剂量。Austedo XR是一种专门用于治疗迟发性运动障碍（TD）和亨廷顿病相关舞蹈症（HD）的药物，其新的剂量强度将为患者提供更多的治疗选择。这一消息不仅标志着在这些疾病治疗领域的一大进步，也为广大患者带来了新的希望。 Austedo XR的新剂量选择 四种新剂量的推出 Austedo XR现在提供四种新的片剂强度：30毫克、36毫克、42毫克和48毫克。这些新剂量的推出使得药物的使用更加灵活和个性化。此前，该药物仅提供6毫克、12毫克和24毫克三种剂量。新的剂量选择将有助于医生根据患... 查看详情
02
6月
欧盟批准QALSODY(Tofersen)用于治疗SOD1突变的肌萎缩侧索硬化
肌萎缩侧索硬化症（ALS），也被称为运动神经元疾病（MND），是一种罕见的、进展迅速且致命的神经退行性疾病。ALS患者因大脑和脊髓中的运动神经元丧失，逐渐失去控制随意肌肉运动的能力，最终导致肌肉无力、萎缩，并失去独立生活的能力。2024年5月30日，Biogen Inc.宣布欧盟委员会在特殊情况下批准了QALSODY（tofersen）用于治疗与超氧化物歧化酶1基因（SOD1）突变相关的ALS（SOD1-ALS）成人患者。这一批准标志着QALSODY成为欧盟首个针对ALS遗传病因的治疗方法。 QALSODY的背景和意义 ALS及其遗传因素 ALS是一种影响大脑和脊髓运动神经元的疾病，导致患者逐... 查看详情
01
6月
Inavolisib(GDC-0077)治疗PIK3CA突变HR阳性乳腺癌获FDA优先审查
乳腺癌是全球女性中最常见的癌症之一，特别是激素受体阳性（HR阳性）和人类表皮生长因子受体2阴性（HER2阴性）类型的乳腺癌，这些亚型对内分泌治疗和化疗具有不同的反应机制。在这个背景下，创新药物的研究和开发变得尤为重要。近日，罗氏公司宣布其新药Inavolisib (GDC-0077)获得美国FDA的优先审查资格，这一消息引起了广泛关注。 Inavolisib及其优先审查背景 PIK3CA突变与乳腺癌 PIK3CA基因突变是HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者中较为常见的一种突变，这种突变导致肿瘤细胞增殖失控、疾病进展加快以及对现有内分泌治疗的耐药性增强。为了有效抑制这一突变引起的癌症进展，研究人员... 查看详情
31
5月
FDA批准Breyanzi(liso-cel)用于接受过2线治疗后的复发性套细胞淋巴瘤
在癌症治疗领域，淋巴瘤是一种复杂且难以治愈的疾病类型。尤其对于复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者来说，传统治疗方法往往难以提供满意的效果。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Breyanzi(liso-cel,lisocabtagene maraleucel)的CAR T细胞疗法，用于治疗接受过至少两种系统治疗（包括BTK抑制剂）的成人复发或难治性MCL患者。这一里程碑的审批为患者带来了新的希望，标志着细胞疗法在癌症治疗中的又一次突破。 一、临床试验数据支持 1. TRANSCEND NHL 001试验的研究背景 FDA的审批主要基于TRANSCEND NHL 001试验的... 查看详情
31
5月
AGuIX治疗胶质母细胞瘤获得FDA快速通道指定
在癌症治疗领域，脑部恶性肿瘤和胶质母细胞瘤的治疗一直是一个重大挑战。尽管医学技术不断进步，这些恶性肿瘤的预后仍然不容乐观。然而，随着创新药物的研发和应用，治疗手段有望得到显著提升。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了一种名为AGuIX的纳米药物快速通道资格，用于治疗恶性胶质瘤和胶质母细胞瘤。这一消息无疑为全球患者带来了新的希望。 AGuIX的特性与潜力 AGuIX是一种基于钆元素的纳米药物，具有显著的成像对比特性和潜在的放疗增强作用。通过磁共振成像（MRI），AGuIX能够实现精准的肿瘤描绘，并提高放射治疗的效果。此外，AGuIX还展现了良好的安全性特征。 这种纳米药物的独特之处在于其... 查看详情
31
5月
FDA批准ONYDA XR(盐酸可乐定)缓释口服混悬液治疗儿童注意力缺陷多动症
在现代社会，注意力缺陷多动症（ADHD）已经成为一个日益受到关注的健康问题。无论是儿童还是成年人，ADHD 的症状都可能对日常生活造成显著影响。因此，如何有效治疗这一疾病成为医学界的重要课题。2024年5月29日，Tris Pharma, Inc. (Tris) 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准一种新的 ADHD 药物ONYDA™ XR(clonidine hydrochloride) 盐酸可乐定。这一药物的批准为 ADHD 患者带来了新的希望。 ONYDA XR的背景及其独特性 专有的LiquiXR®技术 Tris Pharma 利用其专有的 LiquiXR® 技术开发了 O... 查看详情
