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2月
欧盟批准Casgevy治疗镰刀型细胞贫血病和输血依赖性β地中海贫血
在现代医学领域，基因编辑技术的发展正为一些罕见遗传性疾病的治疗带来新的曙光。镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）作为两种常见的血液系统疾病，长期以来一直困扰着患者及其家庭。然而，随着CRISPR/Cas9基因编辑技术的逐步成熟，一种名为Casgevy的新疗法正在改变这一现状，为患者带来了希望。 Casgevy：重塑患者命运的新希望 2024年2月13日，Vertex Pharmaceuticals宣布，欧盟委员会已授予其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）有条件上市许可。这一里程碑意味着Ca... 查看详情
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2月
FDA批准Eohilia(布地奈德口服混悬液)治疗嗜酸性粒细胞性食管炎
近日，武田公司宣布，他们的新药Eohilia（布地奈德口服混悬液）已经获得美国FDA批准，用于治疗11岁及以上的嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者。这一消息将为EoE患者带来新的治疗选择，为他们的健康带来曙光。 Eohilia的批准 Eohilia是FDA批准的首个、也是唯一一个用于治疗EoE的口服药物。该批准基于两项为期12周的随机双盲、含安慰剂对照的临床试验数据。这两项试验显示，与安慰剂相比，接受Eohilia治疗的患者在研究期间组织学缓解的比例显著提高。同时，Eohilia组患者的吞咽困难症状也明显减轻。 Eohilia的安全性 在临床试验中，Eohilia的常见不良反应包括呼吸道感染、... 查看详情
14
2月
欧盟批准SKYCLARYS(Omavaloxolone)治疗弗里德赖希共济失调症
在罕见疾病领域，每一项药物的批准都代表着患者的希望。近日，Biogen Inc.宣布，他们的新药SKYCLARYS（Omavaloxolone）已经获得了欧盟委员会的批准，用于治疗16岁及以上的成年人和儿童弗里德赖希共济失调（FA）。这一消息将给欧洲地区的FA患者带来新的曙光。 SKYCLARYS的批准 SKYCLARYS是欧盟境内首个获得批准用于治疗这种罕见的进行性神经退行性疾病的药物。欧盟委员会的批准是基于安慰剂对照的MOXIe试验第2部分的数据，该研究表明，接受SKYCLARYS治疗的患者在48周内改善了弗里德赖希共济失调评定量表（mFARS）评分，其中包括吞咽能力、上肢协调性、下肢协调... 查看详情
13
2月
FDA授予AlphaMedix用于胃肠胰神经内分泌肿瘤的突破性疗法称号
在医学领域，难治性肿瘤一直是一个严峻的挑战。针对一些特定的癌症类型，如胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs），治疗的选择尤其有限。然而，随着科学技术的不断进步，新的治疗方式和药物正在不断涌现。最近，一种名为AlphaMedix的新型靶向α放射治疗药物获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认可，为一部分GEP-NETs患者带来了新的希望。 AlphaMedix在GEP-NETs中的疗效与安全性 AlphaMedix（212Pb-DOTAMTATE）是一种针对未切除或转移性、进展性的胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的靶向α放射治疗药物。该药物在一项针对GEP-NETs患者的1... 查看详情
13
2月
FDA授予BXCL701治疗小细胞神经内分泌前列腺癌的快速通道资格
在治疗转移性小细胞神经内分泌前列腺癌的患者中，美国食品药品监督管理局（FDA）已经为BXCL701赋予了快速通道设计。 针对某些已经在化疗过程中出现进展且没有微卫星不稳定性迹象的患者，FDA已经为口服天生免疫活化剂BXCL701与免疫检查点抑制剂联合使用的快速通道设计。 BXCL701的治疗潜力 BXCL701目前正在与帕姆单抗（Keytruda）联合应用进行评估，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，其中一部分患者表现出小细胞神经内分泌癌（SCNC）和腺癌表型。在SCNC队列中，中位总生存期（OS）为13.6个月（95% CI，10.9-未达到 [NR]），12个月的OS率为5... 查看详情
12
2月
欧洲药品管理局审查埃万妥单抗Rybrevant联合Leclaza治疗EGFR+非小细胞肺癌
在肺癌治疗领域，特异性靶向药物的研发和应用已经取得了巨大的进展。EGFR突变型非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗策略中，EGFR酪氨酸激酶抑制剂已经成为一线治疗的主要选择。最新的研究表明，埃万妥单抗Rybrevant(Amivantamab)与Leclaza(Lazertinib)的联合应用可能成为一种颠覆性的治疗方式。欧洲药品管理局（EMA）正在审查一项关于该联合疗法的扩展适应症申请，以将其纳入EGFR突变型NSCLC的一线治疗方案。 关键研究结果 MARIPOSA研究结果：通过MARIPOSA研究（NCT04487080）的数据显示，在对429名患者进行22个月中位随访后，接受埃万妥单抗Ry... 查看详情
11
2月
FDA授予Soquelitinib治疗T细胞淋巴瘤的孤儿药资格
淋巴瘤是一种涉及淋巴系统的癌症，其中T细胞淋巴瘤是其中一种类型。针对T细胞淋巴瘤的治疗一直是医学界关注的焦点之一，然而，目前尚未有许多有效的治疗方法。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了Soquelitinib（前身为CPI-818）孤儿药物认定，将其作为潜在的T细胞淋巴瘤治疗选项。这一消息由Corvus Pharmaceuticals, Inc.宣布。 Soquelitinib的作用机制与临床研究 Soquelitinib是一种口服的、研究中的小分子药物，旨在选择性抑制在T细胞中表达的白细胞介素-2诱导性T细胞激酶（ITK）。ITK在T细胞和自然杀伤细胞免疫功能中发挥作用。 一项在2... 查看详情
10
2月
RGX-121治疗II型粘多糖病(MPS II)的关键性试验达到主要终点
近年来，基因治疗技术的突破为罕见疾病的治疗带来了新的希望。在这个领域，REGENXBIO Inc.一直致力于开发创新的治疗方法，以改善患者的生活质量。最近，他们的一项重要研究取得了重大进展，为罕见的II型粘多糖病（MPS II，亦称亨特综合征）的治疗提供了新的希望。这一突破性的研究成果将为临床实践和患者福祉带来革命性的影响。 突破性进展 REGENXBIO Inc.近日宣布了他们针对MPS II治疗的关键性临床试验RGX-121的顶线结果。这项名为CAMPSIITE的试验针对5岁以下被诊断为MPS II的患者展开，结果显示，该试验的关键阶段达到了主要终点，且具有统计学意义。这一重要里程碑的实现... 查看详情
08
2月
FDA授予Vepdegestrant(ARV-471)用于ER+/HER2-转移性乳腺癌的快速通道地位
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已将Vepdegestrant（ARV-471）授予了快速通道地位，用于ER阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌的成人患者，这些患者之前接受过内分泌为基础的治疗。这种口服可生物利用的PROTAC蛋白降解剂旨在针对和降解ER以在这一人群中使用。临床前数据表明，该单药疗法导致癌细胞中ER的降解率高达97％，并在多个ER驱动的异种移植模型中引起了明显的肿瘤缩小。此外，与标准的富马酸酮（Faslodex）相比，Vepdegestrant与或不与CDK4/6抑制剂联合使用也被发现可提高抗肿瘤活性。 研究背景及目的 针对胃癌或胃食管结合部腺癌的二线治疗的挑战，近... 查看详情
07
2月
加拿大卫生部将审查Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)治疗骨髓纤维化的新药申请
近日，GlaxoSmithKline公司宣布，加拿大卫生部将对Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)在髓纤维化患者中的新药申请进行审查。这一消息为那些髓纤维化患者带来了希望，也标志着医学领域对于这一治疗新方向的重视。 Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)在SIMPLIFY-1试验中的效果 SIMPLIFY-1试验包括了之前接受JAK抑制剂治疗的髓纤维化患者（n = 432）。他们在为期24周的时间里每日一次口服Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)，或每天两次口服调整剂量的Ruxolitinib（Jakafi）。接受Ruxolitinib治疗的患者可以交叉... 查看详情
