luspatercept

减少或消除输血 Reblozyl(luspatercept)在 MDS 中的疗效基于双盲、随机、安慰剂对照、3 期 MEDALIST 试验（153 名患者接受 Reblozyl(luspatercept)治疗，76 名患者接受安慰剂）。 Reblozyl(luspatercept)与安慰剂相比，更多的患者经历了红细胞输血独立性 (TI)。 在第 1-24 周期间，37.9% 达到 TI 至少 8 周（对比安慰剂 13.2%，P <0.0001） 主要终点：红细胞输血独立性 (TI) ≥8 周• 第 1-24 周 使用 Reblozyl(luspatercept)与安慰剂相比，出现 TI ... 查看详情

首次披露的2期BEYOND研究评估Reblozyl(luspatercept)加最佳支持治疗的结果，显示了一级红细胞成熟剂在非输血依赖的β 地中海贫血成人中的潜力！ 关于 REBLOZYL ® (luspatercept-aamt) 的多篇摘要将在即将于 6 月 9 日至 17 日举行的 2021 年欧洲血液学协会 (EHA2021) 虚拟大会上发表： BEYOND 研究：Reblozyl(luspatercept)用于非输血依赖性 (Ntd) β-地中海贫血成人患者 (Pts) 的 2 期、双盲、随机、安慰剂 (Pbo) 对照多中心研究结果 在 BELIEVE 试验中，在第 13-24 周内... 查看详情

Reblozyl(luspatercept)是一种一流的红细胞成熟剂，可促进动物模型中的晚期红细胞成熟。Reblozyl(luspatercept) 被批准用于治疗输血依赖的低风险骨髓增生异常综合征(MDS)伴环铁母细胞(RS)和/或SF3B1突变的患者，这些患者不符合促红细胞生成刺激剂(ESAs)的条件或这些药物无效的患者。Reblozyl(luspatercept)是一种激活素受体型IIB融合蛋白配体陷阱，靶向MDS中改变的转化生长因子β通路，该通路与终末红细胞成熟受损有关。使用Reblozyl(luspatercept)  治疗可降低SMAD信号，从而通过晚期成红细胞分化使红细胞成熟，改... 查看详情

Reblozyl是一种首创的（first-in-class）红细胞成熟剂（EMA），活性药物成分为luspatercept，可调节晚期红细胞的成熟。该药是一种可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体（ActRIIB）胞外结构域融合而成，作为一种配体陷阱，通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。 Reblozyl(luspatercept )治疗β地中海贫血和MDS相关贫血的疗效和安全性，分别在关键性III期BELIEVE和MEDALIST研究... 查看详情

Reblozyl中的活性物质是luspatercept 。它用于治疗以下疾病： 1.骨髓增生异常综合症 骨髓增生异常综合症（MDS）是一组几种不同的血液和骨髓疾病。 红细胞变得异常并且不能正常发育。 患者可能会经历许多体征和症状，包括红细胞计数低（贫血），并且可能需要进行红细胞移植。Reblozyl用于因骨髓增生异常综合症而导致贫血且需要进行红细胞移植的成年人。它用于已经使用或不能使用促红细胞生成素治疗的成人。 2.β地中海贫血 β地中海贫血是一种遗传性遗传疾病，从一代遗传到下一代。 它影响血红蛋白的产生。 患者可能会经历许多体征和症状，包括红细胞计数低（贫血），并且可能需要进行红细胞移植。 ... 查看详情

Reblozyl(luspatercept)等新药的出现以及与次甲基化剂（HMAs）的创新结合已使停滞多年后的骨髓增生异常综合症（MDS）的治疗大大进步。 在经历了许多年的停顿之后，我们看到MDS的治疗出现了许多令人振奋的发展。 经过13年的间隔，我们最近获得了2个MDS批准，其中之一是一种名为Reblozyl(luspatercept)的药物。Reblozyl(luspatercept)充当配体陷阱，从技术上讲，它包含一部分活化素受体，该活化素受体与免疫球蛋白链相连。药物通过TGF-β家族的成员阻断信号传导，并阻止称为Smad2的分子的激活。Reblozyl(luspatercept)的作用... 查看详情

Reblozyl®(luspatercept)是被批准在美国，欧洲和加拿大对某些血液性疾病的治疗贫血的第一个也是唯一的红细胞成熟剂。 Reblozyl适用于：治疗成年红细胞（RBC）输血依赖性贫血与β（β）地中海贫血相关的成年患者。对成年患者的输血依赖型贫血的治疗，要求在8周内至少有两个RBC单位，这是由于中低风险的骨髓增生异常综合症（MDS）引起的，这些患者患有环状铁粒母细胞并且衰竭或不适合使用促红细胞生成素治疗。 Reblozyl®(luspatercept)可改善红细胞的产生并增加血红蛋白。红细胞含有血红蛋白。这种蛋白质在整个身体中携带氧气。随着人体产生更多的红血球，血红蛋白水平也会上升... 查看详情

什么是Reblozyl®(luspatercept)？ Reblozyl(luspatercept)是一种处方药，用于治疗患有以下疾病的成年人的贫血（低红细胞）： 需要定期输注红细胞（RBC）的β地中海贫血。 需要定期RBC输注且对红细胞生成刺激剂反应不佳或不能接受红细胞生成刺激剂（ESA）的带环铁成铁细胞的骨髓增生异常综合征（MDS-RS）或带环铁成细胞和血小板增多的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤（MDS / MPN-RS-T） 。 在需要立即治疗贫血的人群中，Reblozyl(luspatercept)不能代替RBC输血。尚不清楚Reblozyl(luspatercept)在儿童中是否安全或... 查看详情