Komzifti(Ziftomenib)治疗NPM1突变急性髓系白血病被纳入NCCN临床实践指南

美国国家综合癌症网络(NCCN)更新了其急性髓系白血病肿瘤学临床实践指南，将Komzifti(ziftomenib)作为2A类推荐，用于治疗携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者。根据2025年11月24日更新的指南版本，Komzifti与revumenib一同被列为该患者群体的首选靶向疗法。

此次指南更新得到了1/2期KOMET-001试验结果的支持。这些数据也促使美国食品药品监督管理局于2025年11月批准了这种每日一次口服menin抑制剂，用于治疗无满意替代疗法的NPM1突变复发/难治性急性髓系白血病成人患者。

根据NCCN急性髓系白血病肿瘤学临床实践指南3.2026版，Komzifti(ziftomenib)现作为2A类推荐用于治疗携带NPM1突变的复发/难治性急性髓系白血病患者。这种每日一次口服menin抑制剂也于2025年11月获得FDA批准，用于相同适应证的患者群体。支持这两项决定的KOMET-001试验结果显示，完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复的比率为21.4%，中位缓解持续时间为5个月。

在KOMET-001试验中，Komzifti达到了完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复的主要终点，比率为21.4%。完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复的中位持续时间为5个月。完全缓解率和完全缓解伴部分血液学恢复率分别为17.0%和4.5%。

值得注意的是，在基线时依赖输血的可评估患者中，有21.2%在基线后的任何56天期间实现了红细胞和血小板输注独立。在基线时不需输血的可评估患者中，有26.1%在基线后的任何56天期间保持了输血独立。

KOMET-001试验的结果曾在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布。在2期患者群体中，中位随访4.1个月时，完全缓解率和完全缓解伴部分血液学恢复率分别为14%和9%。此外，接受Komzifti治疗的患者实现了33%的总体缓解率。中位至总体缓解时间为1.9个月，中位总体缓解持续时间为4.6个月。总体缓解的限制性平均持续时间为5.9个月。

在2期患者群体中，所有患者都经历了任何级别的治疗期间出现的不良事件，其中93%的患者经历了3级或更高级别的不良事件。Komzifti最常见的不良事件包括贫血、发热性中性粒细胞减少症、血小板减少症、腹泻、恶心、低钾血症、分化综合征、瘙痒、外周性水肿和肺炎。因Komzifti相关不良事件导致治疗中止的患者比例为3%。

KOMET-001试验是一项首次人体试验，采用剂量递增、验证和扩展设计，入组患者为18岁及以上对标准治疗不耐受或治疗后进展的复发或难治性急性髓系白血病患者。在1b期阶段，患者需携带KMT2A重排或NPM1突变；2期阶段仅纳入携带NPM1突变的患者。需要说明的是，试验排患有急性早幼粒细胞白血病、慢性髓系白血病急变期、入组30天内接受过供者淋巴细胞输注、存在临床活动性中枢神经系统白血病或接受过造血干细胞移植但造血功能未充分恢复的患者。

在2期阶段，携带NPM1突变的复发/难治性急性髓系白血病患者接受了早期队列确定的Komzifti(ziftomenib)推荐2期剂量。试验的主要终点包括确定最大耐受剂量和推荐2期剂量、安全性及最小生物学有效剂量，以及完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复的比率。2期阶段的关键次要终点包括完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复的持续时间、微小残留病阴性率、输血独立性以及不良事件。

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