囊性纤维化每日一次口服治疗药物获ALYFTREK获FDA批准
囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）是一种严重的遗传性疾病，通常影响患者的肺部、消化系统及其他
IMCIVREE(setmelanotide)获FDA批准扩展适应症用于2岁及以上儿童遗传性肥胖症
近年来，肥胖症已成为全球范围内的公共健康问题，尤其是遗传性和综合症性肥胖的治疗挑战更为复杂。Bardet-Bi
FDA授予多塔利单抗(Dostarlimab)治疗dMMR/MSI-H直肠癌突破性疗法认定
近年来，针对晚期癌症患者的治疗方案不断进步，尤其是在针对特定分子特征的精准治疗领域。针对错配修复缺陷（dMMR
Ryoncil(Remestemcel-L)治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病获FDA 批准
急性移植物抗宿主病（aGVHD）是一种由移植的免疫系统攻击受体组织引发的严重疾病，通常发生在造血干细胞移植后。
FDA批准Ensartinib(Ensacove)用于局部晚期或转移性ALK阳性非小细胞肺癌
非小细胞肺癌（NSCLC）是全球范围内最常见的肺癌类型，其治疗面临着巨大的挑战。尤其是ALK阳性（ALK+）的
VRDN-001(veligrotug)治疗甲状腺眼病的THRIVE-2三期试验结果揭示疗效与安全性
甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease, TED）是一种与甲状腺疾病相关的眼部免疫性疾病，常表现为
