FDA受理Gedatolisib用于HR+/HER2–及PIK3CA野生型晚期乳腺癌的新药申请

美国食品药品监督管理局（FDA）已同意受理gedatolisib用于治疗激素受体阳性/HER2阴性、PIK3CA野生型晚期乳腺癌的新药申请（NDA），并将通过实时肿瘤学审评程序（RTOR）进行评审。

审评背景与依据
本次新药申请基于III期VIKTORIA-1试验（NCT05501886）中PIK3CA野生型队列的顶线数据。该试验旨在评估gedatolisib联合fulvestrant（Faslodex）及palbociclib（Ibrance）或联合fulvestrant单独用药，对比fulvestrant单药治疗在此类患者中的疗效与安全性。

疗效数据摘要
在VIKTORIA-1试验的PIK3CA野生型队列中，gedatolisib联合fulvestrant和palbociclib的三药方案相比fulvestrant单药治疗，显著降低疾病进展或死亡风险达76%（风险比HR为0.24；95%置信区间CI 0.17–0.35；P < 0.0001）。中位无进展生存期（PFS）分别为9.3个月与2.0个月。
此外，gedatolisib联合fulvestrant的双药方案相比fulvestrant单药治疗，降低疾病进展或死亡风险67%（HR为0.33；95% CI 0.24–0.48；P < 0.0001），中位PFS分别为7.4个月与2.0个月。

申请与开发进展
gedatolisib的研发企业Celcuity计划于2025年9月开始滚动提交NDA，并预计在2025年第四季度完成全部提交。此前，gedatolisib已基于初步临床数据获得FDA的突破性疗法认定和快速通道资格。

试验设计概述
VIKTORIA-1为一项开放标签研究，针对既往接受过CDK4/6抑制剂和芳香酶抑制剂治疗后疾病进展的局部晚期或转移性激素受体阳性/HER2阴性乳腺癌患者。主要终点为无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存期、客观缓解率、缓解持续时间、生活质量及安全性等。

FDA的受理决定反映了对CDK4/6抑制剂经治激素受体阳性/HER2阴性晚期乳腺癌患者更有效疗法的迫切需求。Celcuity表示将继续与FDA密切合作，推动gedatolisib的审评进程。

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