美国FDA批准Tremfya用于儿童斑块状银屑病与银屑病关节炎治疗

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Tremfya（guselkumab,古塞库单抗），用于治疗6岁及以上、体重至少40公斤的中重度斑块状银屑病或活动性银屑病关节炎儿童患者。

此次监管行动，使Tremfya成为首个获批用于此类皮肤疾病儿童患者的白细胞介素（IL）-23抑制剂。

Tremfya最初于2017年获批用于成人银屑病治疗，2020年获批用于成人活动性银屑病关节炎治疗。本次儿童适应症的批准，基于III期PROTOSTAR试验（NCT03451851）的研究结果，该试验显示，接受Tremfya治疗的儿童患者中，超过半数在治疗16周时实现了显著的皮肤清除。

Tremfya是首个获FDA批准的全人源双作用单克隆抗体，其作用机制为结合IL-23的p19亚基与CD64（一种存在于产生IL-23细胞表面的受体），以此阻断IL-23的作用，而IL-23与炎症性疾病的发病机制相关。

除本次获批的儿童适应症外，Tremfya此前已获批多个成人治疗适应症，包括活动性银屑病关节炎、适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病、中重度活动性溃疡性结肠炎，以及中重度活动性克罗恩病。今年早些时候，Tremfya获批用于克罗恩病治疗，成为首个且唯一为该疾病提供皮下注射（SC）和静脉注射诱导治疗两种选择的IL-23抑制剂。

据美国国家银屑病基金会估算，目前美国约有800万人患有某种形式的银屑病，全球银屑病患者达1.25亿人。在这些银屑病患者中，约30%最终会发展为银屑病关节炎。银屑病的发病高峰通常在20-30岁和50-60岁，但有三分之一的病例在儿童时期发病。每年，美国约有2万名10岁以下儿童被诊断为斑块状银屑病，约1.4万名儿童受银屑病关节炎影响。与银屑病相关的年度医疗费用估计总计约1350亿美元。

支持Tremfya儿童适应症的临床证据来自多中心、随机、安慰剂对照及活性对照的PROTOSTAR试验，该试验分析了皮下注射Tremfya用于治疗6岁及以上斑块状银屑病患者的疗效、安全性和药代动力学。试验的共同主要终点为治疗16周时的研究者总体评估（IGA）0/1评分和银屑病面积及严重程度指数（PASI）90。

试验结果显示，治疗16周时，接受Tremfya治疗的患者中约56%达到PASI90，而安慰剂组这一比例为16%；约66%接受Tremfya治疗的患者达到IGA0/1评分（意味着高水平皮肤清除），安慰剂组这一比例为16%；此外，接受Tremfya治疗的儿童患者中，40%在16周时实现完全皮肤清除，安慰剂组仅为4%。

安全性方面，接受Tremfya治疗的患者中42%报告了不良事件（AEs），安慰剂组这一比例为68%。Tremfya治疗组最常报告的不良事件包括鼻咽炎、上呼吸道感染和新型冠状病毒感染（COVID-19）。

尽管儿童斑块状银屑病和活动性银屑病关节炎的治疗已取得进展，但针对这些会在儿童关键成长时期影响其身心健康的、致衰性免疫介导疾病，可用治疗方法仍存在显著缺口。Tremfya的获批为医生、患儿家长及照护者提供了一种已确立的治疗选择，其安全性和疗效均已得到证实，可显著改善患有这些疾病的儿童的症状和体征。

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