FDA批准达雷妥尤单抗皮下注射制剂(Darzalex Faspro)治疗冒烟型多发性骨髓瘤

美国FDA已批准达daratumumab and hyaluronidase-fihj（达雷妥尤单抗皮下注射制剂；Darzalex Faspro）用于治疗高危型冒烟型多发性骨髓瘤成年患者。

该项监管决定得到3期AQUILA试验数据的支持。该试验结果显示，接受达雷妥尤单抗皮下注射制剂治疗的患者中位无进展生存期未达到，而主动监测组患者的中位无进展生存期为41.5个月，风险比为0.49。

AQUILA试验是一项开放标签、随机化3期临床试验，共纳入390名年龄不低于18岁且确诊时间不超过5年的高危型冒烟型多发性骨髓瘤患者。患者需满足骨髓克隆性浆细胞比例不低于10%，并至少符合以下一项风险特征：血清M蛋白水平不低于30克/升；IgA型疾病；免疫麻痹伴两种未受累免疫球蛋白同种型水平降低；血清受累/未受累游离轻链比值在8至100之间；或骨髓克隆性浆细胞比例超过50%但低于60%。患者还需具有0或1分的ECOG体能状态评分。

患者按1:1比例随机分配至接受达雷妥尤单抗皮下注射制剂治疗组或接受无疾病特异性治疗的主动监测组。在试验组中，达雷妥尤单抗皮下注射制剂按28天周期给药：第1-2周期每周一次1800毫克，第3-6周期每两周一次，后续周期每四周一次。治疗持续39个周期或36个月。

该试验主要终点是基于独立评审委员会根据国际骨髓瘤工作组SLiM-CRAB标准评估的无进展生存期。次要终点包括总体缓解率、首次多发性骨髓瘤治疗时间、首次多发性骨髓瘤治疗后的无进展生存期和总生存期。

研究数据显示，达雷妥尤单抗治疗组患者的总生存期也显现获益，风险比为0.52。达雷妥尤单抗组60个月总生存率为93.0%，监测组为86.9%。此外，达雷妥尤单抗与首次多发性骨髓瘤治疗后无进展生存期的延长相关，风险比为0.58。

在安全性方面，达雷妥尤单抗组96.9%的患者出现任何级别的治疗期间不良事件，主动监测组为82.7%。3/4级治疗期间不良事件发生率分别为40.4%和30.1%。5级治疗期间不良事件发生率分别为1.0%和2.0%。最常见的3/4级治疗期间不良事件是高血压，试验组发生率为5.7%，对照组为4.6%。

治疗期间不良事件导致5.7%的达雷妥尤单抗组患者中止治疗，该组中46.6%的患者因不良事件需要调整剂量。值得注意的是，达雷妥尤单抗组8.8%的患者报告了COVID-19相关治疗期间不良事件，监测组为5.1%。严重COVID-19不良事件发生率分别为2.6%和0.5%。COVID-19导致试验组1.0%患者死亡，对照组无死亡病例。

达雷妥尤单抗皮下注射制剂的处方信息包含以下警告与注意事项：超敏反应及其他给药反应、轻链淀粉样变性患者的心脏毒性、感染、中性粒细胞减少症、血小板减少症、胚胎-胎儿毒性，以及对于交叉配血和红细胞抗体筛查的干扰。

推荐达雷妥尤单抗皮下注射制剂的给药剂量为1800毫克达雷妥尤单抗与30000单位透明质酸酶。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请咨询主治医师。