04
3月
恩诺单抗(Padcev,Enfortumab)延长了帕博利珠单抗治疗后转移性尿路上皮癌的总生存期
随着医疗技术的不断进步，针对癌症的治疗手段也在不断拓展和改进。在2021年12月，日本批准了一种新的治疗方案——恩诺单抗（Enfortumab vedotin，Padcev），这是一种针对nectin-4的抗体药物结合物（ADC），用于铂类化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败后的转移性尿路上皮癌（mUC）。然而，对于这种新疗法在真实世界中的疗效和安全性如何，以及它在转移性尿路上皮癌患者中的影响，仍然需要进一步的研究和评估。 研究目的 本研究旨在利用真实世界的数据，评估恩诺单抗（Padcev）治疗转移性尿路上皮癌（mUC）患者的疗效和安全性，特别是在停止使用帕博利珠单抗治疗后的情况下。 材料... 查看详情
04
3月
什么是猴痘，如何保护自己？
根据美国疾病控制和预防中心的数据，美国在2022年的猴痘疫情中报告了31,698例已知病例和56例死亡。全球范围内，这次疫情涉及近93,500例病例。 专家警告说，猴痘并没有消失，新的传染性病毒感染病例可能会再次出现。了解如何保护自己和他人至关重要。 猴痘是什么？ 据梅奥诊所的传染病专家普里蒂什·托什博士称，猴痘是由猴痘病毒引起的，通常限于啮齿动物或猴类，但可能传播至人类。 尽管猴痘在中非和西非地区更为流行，但由于动物进口、感染者旅行或与携带该病的人/动物的密切接触，该病在其他地区也可能传播。 猴痘是如何传播的？ 托什表示，人类可以通过受感染动物的咬伤或抓伤，或者触摸动物的身体来感染猴痘。您还... 查看详情
03
3月
欧盟CHMP推荐使用Filspari(sparsentan)治疗原发性IgA肾病
在当今医学领域，罕见病的治疗一直是一个挑战。欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）最近宣布，他们建议批准一种新的药物Filspari（sparsentan）用于治疗成人原发性IgA肾病（IgAN）。这一推荐标志着对罕见肾脏疾病的治疗迈出了重要的一步。 CHMP的推荐 CHMP建议使用Filspari治疗成人原发性IgAN，尤其是对于尿蛋白排泄量超过1g/天的患者。这项建议基于Filspari在关键的3期PROTECT研究中所展现出的安全性和有效性。 Filspari的治疗机制 Filspari是一种每日一次的口服药物，属于内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂。它通过选择性地靶向IgAN... 查看详情
03
3月
FDA批准埃万妥单抗(Rybrevant)+化疗一线治疗EGFR外显子20插入突变肺癌
肺癌作为全球范围内最为常见的癌症之一，对医学界一直是一个挑战。其中，非小细胞肺癌（NSCLC）占据了肺癌病例的大部分。EGFR（表皮生长因子受体）的变异是NSCLC中最为常见的驱动突变之一。然而，针对EGFR外显子20插入突变的治疗一直是一个困难的问题。此次，强生公司宣布其双特异性抗体Rybrevant（埃万妥单抗,amivantamab）联合化疗获得美国FDA的全面批准，将为患有EGFR外显子20插入突变的NSCLC患者带来新的希望和机遇。 Rybrevant（埃万妥单抗,amivantamab）联合化疗的新突破 2024年3月1日，强生公司正式宣布其双特异性抗体Rybrevant（amiv... 查看详情
02
3月
厄达替尼Balversa治疗FGFR3改变转移性尿路上皮癌患者的中位总生存期显著提高
在肿瘤治疗领域，新药的批准通常代表着希望与进步。2024年1月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了厄达替尼(Balversa,Erdafitinib,盼乐)用于治疗携带FGFR3变异的转移性或局部晚期尿路上皮癌患者。这一决定的背后是来自于3期THOR试验（NCT03390504）的研究结果。对于尿路上皮癌患者以及医学界来说，这一批准意味着什么？ 背景与意义 尿路上皮癌是一种严重的恶性肿瘤，过去的治疗标准主要是化疗，近年来免疫治疗也逐渐成为另一种选择。然而，许多患者在这些治疗后疾病仍然进展，治疗选择受到严重限制。因此，FDA批准了对FGFR3阳性尿路上皮癌患者的厄达替尼(Balvers... 查看详情
02
3月
玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)在梗阻性肥厚型心肌病中的应用观察
梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种常见的常染色体显性遗传性心脏疾病，估计患病率为500人中1人。其中2/3表现为梗阻性表型，通常与逐渐恶化的症状和与动态左室流出道（LVOT）阻塞相关的运动能力降低有关。这些患者往往面临心力衰竭（HF）、房颤（AF）和因恶性心律失常引起的猝死风险增加。 近期的HCM指南建议在oHCM患者中首选β-受体阻滞剂或非二氢吡啶类钙通道阻滞剂，随后在症状明显的患者中使用地西泮。除了一项关于美托洛尔的小型试验外，这些药物尚未在随机对照试验中进行研究。对于对最大化药物治疗无效的患者，隔板减压治疗（SRT）提供了出色的症状改善和长期生存，并被视为下一线治疗。然而，优质的SRT... 查看详情
01
3月
Columvi(glofitamab)治疗难治性或复发性大B细胞淋巴瘤的首个固定疗程双特异性抗体评估
摘要 近年来，难治性或复发性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的患者比例显著增加，治疗后的预后仍然不容乐观。针对这一患者群体，目前正在研究主要基于免疫治疗和靶向药物的新策略。Columvi(glofitamab-gxbm，格菲妥单抗)是一种新型的T细胞诱导的双特异性抗体，具有2:1的结构，具有双价CD20结合。其在难治性或复发性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）中，包括DLBCL在内的安全性和有效性在I-II期NP30179试验中进行了评估。 介绍 大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是最常见的恶性淋巴瘤亚型之一，而难治性或复发性（R/R）DLBCL患者的治疗成果却很不理想。随着免疫治疗和靶向药物领域的不断... 查看详情
01
3月
EMA验证Ogsiveo(nirogacestat)治疗硬纤维瘤的营销授权申请
在医学领域，罕见肿瘤往往是治疗挑战的一个焦点。而对于一种罕见的肿瘤——硬纤维瘤（desmoid tumors）的治疗尤为重要，尤其是在欧洲。在这个背景下，欧洲药品管理局（EMA）最近对一项营销授权申请进行了验证，该申请旨在获得对Ogsiveo(nirogacestat)用于治疗硬纤维瘤患者的批准。这一举动标志着欧盟可能将首次批准一种针对硬纤维瘤的药物，从而为患者提供新的治疗选择。 关键发现与结果 在进行的DeFi试验中，研究人员发现，口服γ-分泌酶抑制剂Ogsiveo(nirogacestat)在硬纤维瘤患者中表现出了显著的疗效。该试验的主要终点是进展生存期（PFS），结果显示，与安慰剂相比，... 查看详情
01
3月
FDA优先审查慢性移植物抗宿主病新药Axatilimab
慢性移植物抗宿主病（GVHD）是一种严重的并发症，发生在同种异体造血干细胞移植后。尽管该疾病相对罕见，但它可能对患者的生活质量和生存率造成严重影响。在寻求治疗方案方面，研究人员一直在努力寻找创新药物来缓解患者的症状并提高其生存率。近期，一项重大的进展引起了医学界的关注，即美国FDA已同意对一种新药Axatilimab进行优先审查，这标志着针对慢性GVHD的治疗或将迎来新的里程碑。 Axatilimab的研发与应用 Axatilimab是一种研究性单克隆抗体，其作用机制主要是通过靶向集落刺激因子-1受体或CSF-1R来调控单核细胞和巨噬细胞的存活和功能。在临床前模型中，Axatilimab已经显... 查看详情
01
3月
Govorestat(AT-007)治疗经典半乳糖血症的新药申请获FDA优先审查
近日，Applied Therapeutics公司宣布美国FDA已接受其Govorestat(AT-007)的新药申请(NDA)，用于治疗经典半乳糖血症的疗法，该申请获得了优先审评资格。此举标志着针对这种罕见遗传代谢疾病的治疗领域迈出了一大步。经典半乳糖血症是一种严重影响患者生活质量的疾病，然而迄今为止，尚无特异性的治疗手段。 半乳糖血症的挑战与治疗需求 半乳糖血症是一种罕见的遗传代谢疾病，患者由于体内缺乏半乳糖代谢酶而导致对半乳糖的无法代谢，进而产生毒性代谢物半乳糖醇，引发一系列神经系统并发症。目前，针对半乳糖血症的治疗手段十分有限，患者常常面临生活质量下降和长期并发症的风险。 Govore... 查看详情
