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1月
FDA批准HyQvia(免疫球蛋白10%)用于慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的维持治疗
2024年1月16日，武田制药宣布其产品HyQvia（免疫球蛋白10%）已经获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的维持治疗。这一消息为患有CIDP的患者带来了新的希望，也标志着医学领域对于神经系统疾病治疗的不断进步。 CIDP的特征与挑战 CIDP概述 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）是一种罕见、获得性、免疫介导的神经肌肉疾病，对周围神经系统产生影响。其典型症状包括进行性、对称的四肢远端和近端无力、刺痛或感觉丧失、反射丧失和行走困难。由于CIDP的症状可能与其他神经肌肉疾病重叠，因此CIDP经常被误诊，增加了治疗的复杂性。 免疫球蛋... 查看详情
17
1月
Xpovio(Selinexor)的剂量调整可提高多发性骨髓瘤患者的生存率、反应率和生活质量
BOSTON研究的结果显示，对Xpovio(Selinexor,塞利尼索)的初始剂量进行调整，基于早期不良反应（AEs），在与硼替佐米和地塞米松联合治疗的MM患者中取得了令人鼓舞的成果，包括改善的疗效、降低的不良事件率和更好的生活质量。 BOSTON研究的关键发现 BOSTON试验（NCT03110562）对使用Xpovio(Selinexor)、硼替佐米和地塞米松与仅硼替佐米和地塞米松治疗的多发性骨髓瘤患者进行了评估。研究发现，根据初始不良反应调整起始剂量取得了令人鼓舞的结果，包括提高的疗效、降低的不良事件率和更好的生活质量。 初始剂量调整与生存率的关系 在BOSTON研究中，有65%的患者... 查看详情
17
1月
皮下注射Tepkinly(Epcoritamab)为复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者带来82%的总体缓解
2023年12月9日，在美国血液学年会（ASH）的65周年年会上，AbbVie和Genmab的官方宣布他们开发的Tepkinly(Epcoritamab)，在治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的患者中，取得了令人瞩目的82%总体反应率。这一成果对于患有FL、曾接受至少2种治疗方案的患者而言，带来了新的希望。 Tepkinly(Epcoritamab)的背景与疗效 已有批准的Epkinly及Breakthrough Therapy Designation Tepkinly(Epcoritamab)，亦被批准为Epkinly，用于治疗某些大B细胞淋巴瘤的患者。在FL患者中，这种双特异性抗体表现出... 查看详情
17
1月
FDA批准Casgevy治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血
近日，由Therapeutics公司联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy在美国FDA获得批准，成为治疗12岁及以上输血依赖性β地中海贫血（TDT）的新希望。Casgevy的独特机制，以及在全球临床试验中所表现出的卓越效果，为TDT患者带来了一次革命性的治疗选择。 Casgevy的背景与疗效 Casgevy的基因编辑机制 Casgevy，即exagamglogene autotemcel（exa-cel），是一款非病毒、自体细胞疗法。其独特之处在于利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对患者的造血干细胞进行编辑。通过这一过程，Casgevy使血红细胞能够生产高水平的... 查看详情
17
1月
Agamree(vamorolone)在德国上市用于治疗杜氏肌营养不良症
在医学领域，突破性的新药研发一直是科学家和患者所期待的好消息。瑞士制药公司Santhera Pharmaceuticals于1月15日宣布，其新药Agamree（vamorolone，瓦莫罗酮）已在德国成功上市，成为首个在欧盟获得完全批准的治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。这一消息不仅为患者带来了新的治疗选择，也标志着杜氏肌营养不良症领域的医学突破。 1. Agamree的全球首次上市： Agamree的成功上市标志着欧盟首个完全批准的DMD药物产品的诞生。这款药物不仅在美国和英国获得了批准，而且在欧洲市场上市，成为首个在所有三个地区获得授权的DMD患者治疗药物。这对于杜氏肌营养不良症患者... 查看详情
17
1月
欧盟批准TecentriqSC(阿替利珠单抗)皮下注射剂用于治疗多种癌症类型
在癌症治疗领域，科技的不断创新推动着医学的进步。罗氏公司于2024年1月16日宣布，其PD-L1免疫疗法Tecentriq® SC（atezolizumab）皮下注射剂已获得欧盟委员会的首个癌症免疫疗法皮下注射剂的营销授权。这一创新不仅为多种癌症类型的患者带来了新的治疗选择，而且通过缩短治疗时间、提高治疗效率，为医疗团队和患者创造了更为便捷的治疗方式。 1. Tecentriq SC的背景与获批情况： Tecentriq SC的获批标志着癌症治疗进入了一个新的时代。迄今为止，Tecentriq IV通过静脉输注直接注入患者静脉，但新的皮下注射将治疗时间缩短至七分钟左右，极大地提高了治疗的便利性... 查看详情
16
1月
Yescarta(Axi-Cel)作为第二线疗法在复发/难治大B细胞淋巴瘤中的表现
近期的一项第二阶段研究为复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者提供了令人振奋的消息。该研究发现，使用Yescarta(axicabtagene ciloleucel,Axi-Cel)治疗的患者在3个月内完全代谢反应达到了71%。这为Yescarta(Axi-Cel)在复发或难治LBCL患者中作为第二线治疗的潜在价值提供了有力支持。 研究结果 这项研究的数据发表在《自然医学》期刊上，报道了在3个月内完全代谢反应（CMR）达到71.0%（95% CI，58.1%-81.8%），达到了其主要终点。在随访中位数为12.0个月（范围，2.1-17.9）时，中位无进展生存期（PFS）为11.8个月（9... 查看详情
16
1月
DFD-29(盐酸米诺环素缓释胶囊)治疗酒渣鼻的新药申请向FDA提交
2024年1月5日，Journey Medical Corporation（纳斯达克股票代码：DERM）宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）提交新药申请（NDA），旨在寻求批准用于成年人酒渣鼻炎症性病变和红斑治疗的DFD-29（盐酸米诺环素缓释胶囊，40毫克）。DFD-29是与印度雷迪实验室有限公司合作开发的。 意义与期望 Journey Medical Corporation是一家专注于销售和推广经美国FDA批准的处方药物的商业化阶段制药公司，主要关注皮肤病症领域。本次NDA的提交标志着Journey Medical Corporation迈出了重要的一步，我们期待在FDA的审查过程中与其... 查看详情
16
1月
SGX945(dusquetide)在白塞病口腔病变治疗中获FDA快速通道认定
2024年1月8日，美国晚期生物制药公司Soligenix宣布其用于治疗白塞病口腔损伤的SGX945（dusquetide）开发项目获得美国食品和药物管理局（FDA）颁发的“快速通道”认定。这一认定标志着SGX945在解决白塞病等罕见疾病中的重要地位，为该药物的研发和审批提供了加速通道。 快速通道认定的意义 快速通道是FDA专为治疗严重或生命威胁性疾病的药物保留的认定，它表明该药物具有解决该疾病未满足医疗需求的潜力。该认定旨在促进新药和生物制品的开发，并加速其审查过程。Soligenix有资格根据需要逐步提交SGX945的新药申请（NDA），允许FDA在接收完整提交前审查NDA的各个部分。此外... 查看详情
16
1月
Clasepi(CBD)印度上市治疗Lennox-Gastaut综合征/Dravet综合征/结节性硬化症相关癫痫
2024年1月12日，新德里。癫痫是一项全球性的健康挑战，给患者和家庭带来了沉重的负担。为了迎接这一挑战，塔那制药公司旗下的Akumentis Healthcare公司推出了一项创新的治疗方法——Clasepi。这是一种经印度药品管理局（DCGI）批准的处方大麻二酚 (Cannabidiol ,CBD)，专门设计用于治疗1岁及以上患者在Lennox-Gastaut综合征（LGS）、Dravet综合征和结节性硬化症（TSC）等病症下的癫痫发作。 Clasepi：印度合成CBD的创举 1. 创新药物的问世 Clasepi的上市标志着印度医药领域的一项巨大突破，成为该国第一种合成CBD产品。与传统草... 查看详情
