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药物指南

27
11月

Sotatercept降低晚期肺动脉高压患者病发及死亡风险

肺动脉高压(PAH)是一种严重的慢性疾病,主要特征为肺部小动脉持续收缩和重塑,导致右心衰竭甚至死亡。尽管目前已有多种药物能够改善症状并延缓疾病进程,但高危患者的治疗选择仍然有限。近期,Merck公司公布了关于Sotatercept-csrk 在ZENITH研究中的最新结果,为肺动脉高压的治疗带来了新的进展。 ZENITH研究概况 ZENITH研究是一项全球多中心、双盲、安慰剂对照的III期临床试验,旨在评估Sotatercept-csrk联合现有标准治疗对肺动脉高压患者的疗效。试验招募了172名符合世界卫生组织(WHO)III或IV级功能分级的高危PAH患者,这些患者的早期和长期风险评分均较高...
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26
11月

Voranigo与Tibsovo在IDH1突变弥漫性胶质瘤中的围手术期疗效与安全性

胶质瘤作为一种高度异质性脑部肿瘤,其治疗一直面临挑战。近年来,针对异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)突变的靶向疗法逐渐成为研究热点。在2024年神经肿瘤学会年会上,公布了一项关于Voranigo(Vorasidenib)与Tibsovo(Ivosidenib)的1期临床试验最新数据。这些研究成果展示了两种药物在围手术期治疗IDH1突变弥漫性胶质瘤中的潜力,值得深入探讨。 临床试验设计与研究背景 Voranigo(Vorasidenib)是一种口服、可穿透脑组织的双功能mIDH1/2抑制剂,于2024年8月获FDA批准用于治疗12岁及以上、含IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。Ti...
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26
11月

FDA受理Blenrep联合方案用于复发/难治性多发性骨髓瘤的生物制品许可申请

多发性骨髓瘤是一种恶性血液肿瘤,虽然近年来靶向药物的应用显著改善了患者的生存质量和预后,但许多患者在接受现有疗法后仍会出现复发或耐药。因此,寻找更有效的治疗组合成为医学研究的重点之一。近日,美国食品药品监督管理局(FDA)接受了一份关于Blenrep(Belantamab Mafodotin)联合治疗方案的新生物制品许可申请(BLA)。该申请涉及两种组合疗法:一种是与Bortezomib和Dexamethasone(BVd)联用,另一种是与Pomalidomide和Dexamethasone(BPd)联用,专用于接受过至少一次治疗后仍复发或难治的多发性骨髓瘤患者。 新疗法的研究基础与关键数据 ...
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25
11月

系统性红斑狼疮的靶向治疗简介

系统性红斑狼疮(Systemic Lupus Erythematosus, SLE)是一种复杂的系统性自身免疫性疾病,病情多变且难以控制。该病不仅涉及多系统、多器官的损害,还常伴随较高的发病率和死亡率,严重影响患者的生活质量。近年来,随着分子生物学、基因组学和免疫学的快速发展,一系列针对SLE的精准治疗方案逐步走向临床。这些新型疗法通过干预免疫系统的关键通路,为中重度或难治性SLE的治疗提供了更具针对性的选择。 SLE的发病机制与女性患者的特殊风险 SLE的病因至今未完全明了,但其核心机制在于免疫系统异常攻击自身组织,导致炎症和器官损伤。从皮肤病变、关节炎到更严重的肾炎、脑病等,SLE的表现形...
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25
11月

拉罗替尼(Vitrakvi)在TRK融合阳性中枢神经系统肿瘤儿童患者中展现快速且持久疗效

中枢神经系统(CNS)肿瘤是一种严重威胁儿童和成人生命的疾病类型,其治疗挑战性极高。近年来,伴随基因驱动疗法的发展,针对特定基因融合的靶向药物为肿瘤治疗开辟了新路径。其中,拉罗替尼(Vitrakvi,Larotrectinib)作为一种专门针对TRK融合阳性肿瘤的创新药物,展现了显著疗效。在2024年神经肿瘤学会(SNO)年会上,拉罗替尼(Vitrakvi)的最新研究成果进一步验证了其在儿童TRK融合阳性CNS肿瘤治疗中的潜力。 儿童患者中的显著疗效 研究数据显示,拉罗替尼(Vitrakvi)在儿童TRK融合阳性CNS肿瘤患者中具有快速且持久的疗效。38名儿童患者的总体缓解率(ORR)为37%...
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24
11月

沃拉西地尼(Voranigo)在IDH1/2突变弥漫性神经胶质瘤中的疗效一致且安全性可控

近年来,针对神经胶质瘤这一具有高度异质性和侵袭性的脑部肿瘤,研究人员不断探索创新治疗方法。针对IDH1/2基因突变的二级胶质瘤,治疗选择有限且疗效欠佳。然而,一项名为INDIGO的III期临床研究显示,沃拉西地尼/沃拉西德尼(Voranigo,vorasidenib)在这一领域展现了显著的疗效,为患者提供了新的治疗可能。 显著延长无进展生存期(PFS) INDIGO研究结果表明,沃拉西地尼(Voranigo)显著延长了患者的无进展生存期(PFS)。截至2023年3月7日的数据,接受沃拉西地尼(Voranigo)治疗的患者中位PFS尚未达到,而安慰剂组的中位PFS仅为11.4个月。相较之下,沃拉...
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23
11月

BiTE疗法塔拉妥单抗(Imdelltra,tarlatamab)治疗小细胞肺癌简介

小细胞肺癌(Small Cell Lung Cancer,SCLC)是一种侵袭性极强的肺癌类型,其晚期(IV期)患者常面临治疗选择受限的问题。传统疗法如化疗和免疫治疗虽然在一定程度上延缓了疾病进展,但绝大多数患者的病情会在半年内复发或恶化。这种疾病的特点,使得医学界对更有效的治疗方法的探索刻不容缓。在这一背景下,基于双特异性T细胞衔接器(BiTE)的新型疗法塔拉妥单抗(Imdelltra,tarlatamab)为患者带来了更多可能。 BiTE疗法的基础概念与应用前景 BiTE疗法是近年来兴起的一种创新癌症治疗方式,尤其针对晚期小细胞肺癌。它已经获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于当...
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23
11月

使用鲁索替尼乳膏/芦可替尼乳膏(Opzelura,ruxolitinib)需要多长时间才能见效?

皮肤问题如银屑病和湿疹,不仅影响外观,还可能对患者的日常生活和心理健康造成困扰。鲁索替尼乳膏/芦可替尼乳膏(Opzelura,ruxolitinib),这款近年来备受关注的外用药物,以其针对炎症的独特作用机制,成为众多患者的选择。那么,这款药物到底需要多长时间才能见效?如何最大化其治疗效果?本文将为您全面解读。 鲁索替尼乳膏(Opzelura)的特点与作用机制 鲁索替尼乳膏(Opzelura)主要通过减少皮肤炎症来缓解银屑病和湿疹等疾病的症状。与许多仅缓解表面症状的药物不同,鲁索替尼乳膏(Opzelura)着眼于根源问题,其作用机制旨在控制炎症反应,从而促进皮肤健康的全面恢复。 这款药物的使用...
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22
11月

Ziihera(zanidatamab-hrii,泽尼达妥单抗)获FDA批准用于治疗HER2阳性胆道癌患者

胆道癌是一种罕见但具有高度侵袭性的癌症,患者的生存率极低,尤其是在出现HER2阳性转移或无法切除的病例时,治疗选择更是极为有限。针对这一严峻的医疗需求,美国食品药品监督管理局(FDA)近日加速批准了Ziihera(zanidatamab-hrii,泽尼达妥单抗)用于治疗既往接受治疗的HER2阳性胆道癌患者。这一突破性药物的问世为改善患者预后提供了新的治疗路径。以下将从药物研究背景、临床试验结果、安全性评估和未来发展等几个方面,系统探讨这一药物的临床价值和意义。 胆道癌与HER2阳性特性 胆道癌是一组源于肝外和肝内胆管的恶性肿瘤,包括胆囊癌和胆管癌。由于其诊断困难且早期无明显症状,大多数患者在确...
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21
11月

Icotrokinra为中度至重度斑块型银屑病患者提供便捷、高效的治疗选择

中度至重度斑块型银屑病是一种常见但极具挑战的慢性免疫介导疾病,严重影响患者的身体和心理健康。近年来,针对银屑病的研究不断推进,为患者提供更有效、更便捷的治疗方案成为研究的重点。Icotrokinra(JNJ-2113)作为一种创新型靶向口服药物,通过选择性阻断IL-23受体,为银屑病患者提供了一种潜在的全新疗法。 Icotrokinra的创新机制与研发背景 Icotrokinra是一种首创的靶向口服多肽药物,通过选择性阻断IL-23受体来抑制炎症反应。IL-23作为一种关键的细胞因子,在中度至重度斑块型银屑病等多种免疫介导疾病中起到核心作用。通过高亲和力结合IL-23受体,Icotrokinr...
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