10
12月
FDA批准Lyfgenia治疗12岁及以上患有血管闭塞危象的镰状细胞贫血病
在罕见病治疗领域，基因疗法的发展为一些严重疾病的患者带来了新的希望。2023年12月8日，美国FDA宣布批准bluebird bio公司研发的基因疗法Lyfgenia用于治疗12岁及以上患有镰状细胞贫血病（SCD）且有血管闭塞事件（VOE）史的患者。这一新治疗的获批标志着罕见病领域的又一次科技突破，为患者提供了新的生存和生活质量的机会。 临床数据分析 Lyfgenia的批准基于对12至50岁患有SCD和VOE病史的患者进行的一项为期24个月的多中心研究的数据分析。通过对患者在接受Lyfgenia输注后6至18个月内达成VOE完全消退（VOE-CR）的评估，研究显示在32例患者中有28名（88%... 查看详情
10
12月
欧盟批准Elrexfio(Elranatamab)治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
在罕见病治疗领域，医学科技的不断创新为患者带来了新的曙光。2023年12月8日，辉瑞公司宣布其研发的CD3/BCMA双抗ELREXFIO（elranatamab）获得欧盟委员会（EC）批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。这一治疗的成功批准标志着多发性骨髓瘤领域迈向了新的里程碑。 临床试验的积极成果 ELREXFIO的获批是基于MagnetisMM-3研究队列A的积极数据。这项研究旨在评估elranatamab单药治疗R/R MM的安全性和有效性。在接受elranatamab治疗前曾接受过多次治疗的患者中，总缓解率（ORR）为58%，而维持至少9个月缓解的患者比例高达82%。... 查看详情
09
12月
FDA批准CASGEVY治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰状细胞贫血病
在医学科技的快速发展下，基因编辑疗法为一系列罕见病提供了新的治疗前景。2023年12月08日，美国FDA宣布批准Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合研发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰状细胞贫血病（SCD）患者。这一里程碑性的决定为SCD患者带来了新的曙光。 Casgevy：CRISPR基因编辑疗法的新突破 Casgevy是首款获得FDA批准的CRISPR基因编辑疗法，标志着基因编辑技术在医学治疗领域的进一... 查看详情
09
12月
PIVLAZ(克拉佐生坦钠)在韩国获批：预防脑血管痉挛和aSAH手术后脑缺血症状
随着医学科技的飞速发展，新的药物不断涌现，为患者提供了更多治疗选择。近日，Sosei公司宣布其旗下产品PIVLAZ™（clazosentan sodium，克拉佐生坦钠）已经在韩国获得批准，用于预防脑血管痉挛相关的脑梗死以及动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）术后脑缺血症状。 全新选择：PIVLAZ™的草创性治疗 PIVLAZ™是一种克拉佐生坦钠，属于选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂。这一创新性治疗方案在预防脑血管痉挛、血管痉挛相关的脑梗死，以及动脉瘤性蛛网膜下腔出血（aSAH）术后的脑缺血症状方面显示出巨大潜力。 临床数据支持：科学与实践的完美结合 PIVLAZ™的MFDS批准建立在Sose... 查看详情
08
12月
FDA批准VIPER-101在T细胞淋巴瘤中的新药申请
美国食品和药物管理局（FDA）最近批准了VIPER-101的新药申请，这是一种嵌合抗原受体T细胞疗法，用于治疗T细胞淋巴瘤。这标志着一项具有里程碑意义的进展，有望为患有难治性疾病的患者提供新的疗法。 VIPER-101是一种基因编辑的自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，旨在治疗复发或难治性T细胞淋巴瘤。该治疗方法采用了Senza5专有的细胞治疗工程和制造平台。其独特之处在于通过避免同类杀伤作用，并解锁规避抑制性CD5信号通路的优势，VIPER-101有望提供一种潜在的治疗选择，同时通过专有的5天制程保存细胞干性，最大程度地提高疗效、安全性和制造效率。 马可·鲁埃拉博士是维托里亚生物治疗学的科... 查看详情
08
12月
FDA批准Wilate用于血管性血友病的常规预防
近日，Octapharma USA宣布美国食品和药物管理局（FDA）批准了Wilate（血管性血友病因子/凝血因子VIII复合物[人]）的新用途，将其用于血管性血友病（VWD）的常规预防，这是一项对于成人和6岁及以上儿童的重大进展。 血管性血友病：一种常被忽视的遗传性疾病 血管性血友病是一种罕见而遗传的出血性疾病，它会影响血液正常凝固的能力，导致患者在受伤后可能出现异常大量的出血。虽然男性和女性发病率相同，但由于女性在月经期和产后更容易出现大量或异常出血，这使得这一疾病在女性中更为引人注目。此病有三个主要类型，包括1型、2型和最严重的3型。 Wilate的独特之处 Wilate是一种血管性血友... 查看详情
07
12月
礼来公司新获批减肥药物Zepbound现已上市
在医药领域的不断创新中，礼来公司（Eli Lilly）近日宣布其新获批减重药物Zepbound已正式在美国上市，为患有肥胖症的成年患者提供了一种新的治疗选择。这标志着肥胖患者有了更多的希望，而Zepbound的上市也被视为对肥胖症治疗的一次重要突破。 新时代的开始 Rhonda Pacheco，礼来公司糖尿病和肥胖事业部美国区副总裁，在公司新闻发布中表示：“今天为那些一直在寻找像Zepbound这样的新治疗选择的肥胖成年人打开了另一篇章。”她指出，Zepbound在美国药店的上市只是第一步，公司将与雇主、政府和医疗行业伙伴共同努力，消除障碍，使Zepbound可以为需要的患者提供服务。 药物批... 查看详情
07
12月
FDA批准口服PNH疗法Fabhalta(iptacopan)用于成人阵发性夜间血红蛋白尿症
随着科技和医学的不断进步，治疗各类疾病的创新药物不断涌现。在这个领域里，诺华制药(Novartis)公司最近宣布，其补体B因子抑制剂Fabhalta(iptacopan)已经获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，成为首个口服单一疗法，用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)。这一新的疗法有望在12月正式上市，为患者带来更为便利和有效的治疗选择。 PNH：慢性罕见血液疾病 阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性罕见的血液疾病，患者通常具有获得性基因突变，导致红细胞容易被补体系统过早破坏，表现为溶血、骨髓衰竭和血栓形成等症状，其病情的组合和严重程度因人而异。 当前，对于PNH的治疗，... 查看详情
06
12月
FDA批准CT071用于复发/难治性多发性骨髓瘤和原发性浆细胞白血病
在白血病及骨髓瘤等血液系统疾病的治疗领域，基因治疗正逐渐崭露头角。最新消息显示，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CT071在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）和原发性浆细胞白血病（PCL）患者中进行临床研究。这标志着CAR T细胞疗法的又一重要进展，为患者带来新的治疗选择。 CT071的背景和独特性 CT071是一种自体CAR T细胞疗法候选药物，包含完全人源单链可变区片段。该疗法通过靶向G蛋白偶联受体C类5D组成的靶标（GPRC5D）发挥作用。由于恶性浆细胞表面过度表达GPRC5D，以及正常组织中GPRC5D的有限存在，这种CAR T细胞疗法是治疗多发性骨髓瘤和浆细胞白血病的理想... 查看详情
06
12月
提高卵巢癌患者疗效：Elahere(Mirvetuximab) 补充生物许可申请获FDA优先审查
在卵巢癌治疗领域，新的希望正冉冉升起。美国食品药品监督管理局（FDA）已经为Mirvetuximab soravtansin-gynx（Elahere）的补充生物许可申请（sBLA）授予了优先审查地位，该药物用于治疗铂抵抗性卵巢癌患者。这一消息为卵巢癌患者提供了一个前景广阔的治疗选择，引发了对这一突破性治疗方案的期待。 优先审查的重要性 优先审查地位意味着FDA计划在6个月内对申请做出决策。这为患者和医疗专业人员提供了更快速、更迅捷的获批路径。Mirvetuximab soravtansine的sBLA在同类型卵巢癌治疗中的前景备受期待，加速审批过程可能使患者早日受益。 研究背景和数据来源 M... 查看详情
