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12月
FDA批准免疫球蛋白Alyglo用于治疗原发性体液免疫缺陷
近期，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准GC生物制药公司的Alyglo，这是一款用于治疗17岁及以上成年患者原发性体液免疫缺陷（PI）的新一代静脉注射免疫球蛋白。这一突破性治疗方案的问世标志着在PI领域的一次重大进展，为患者提供了更为创新和有效的治疗选择。。 Alyglo的特点和制备工艺 Alyglo是一种10%免疫球蛋白G（IgG）的静脉输注液体溶液，由美国捐赠者的混合血浆制成。这一创新药物通过阳离子交换色谱法制造，可提供广谱中和抗体，针对细菌和病毒病原体及其毒素。值得注意的是，Alyglo的制备过程采用了去除凝血因子XIa的技术，从而在提供高效免疫支持的同时，降低了促凝血活性，确保患... 查看详情
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12月
AZR-MD-001治疗隐形眼镜不适症状的临床试验取得积极结果
2023年12月18日，以色列的Azura眼科公司在澳大利亚墨尔本与世界分享了一项重要的消息：他们正在研发的新型眼科角质软化剂AZR-MD-001在隐形眼镜使用者中的临床试验获得了令人鼓舞的阶段性成果。这项研究不仅达到了主要终点，还显示在多个隐形眼镜不适症状和伴随的睑缘腺功能障碍征兆中取得了显著和临床意义重大的改善。本文将深入探讨这一突破性研究，揭示其对改善睑缘腺功能障碍相关症状的积极影响，并介绍Azura眼科将AZR-MD-001推进到第三阶段研究的计划。 研究结果 1. 主要终点达成 AZR-MD-001的临床试验涉及在隐形眼镜使用者中出现睑缘腺功能障碍症状的患者，他们在佩戴隐形眼镜时感到... 查看详情
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12月
欧盟批准Agamree（Vamorolone）治疗杜氏肌营养不良症
在药物研发领域，对于罕见疾病的治疗一直是医学界追求的目标之一。近日，瑞士普拉特恩的Santhera Pharmaceuticals公司宣布其研发的Agamree（Vamorolone）已经获得欧盟批准，成为首个获得欧盟全面批准的药物，专门用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。本文将深入探讨Agamree的研发历程、临床试验数据以及对患者的潜在影响。 突破性药物Agamree的研发背景 Agamree（Vamorolone）是一种新型的药物，其作用机制基于与糖皮质激素相同的受体结合，但通过改变其下游活性来达到治疗效果，并且不同于糖皮质激素的底物11-β-羟基类固醇脱氢酶（11β-H... 查看详情
19
12月
Tarlatamab治疗晚期小细胞肺癌获FDA优先审查
在肺癌治疗领域，尤其是晚期小细胞肺癌（SCLC）患者，寻找更有效的治疗方法一直是医学界的追求目标。近日，一项备受瞩目的药物——Tarlatamab，由安进公司研发，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审查资格。本文将深入探讨Tarlatamab的研发背景、临床试验结果以及对晚期小细胞肺癌患者的潜在影响。 Tarlatamab的研发背景 Tarlatamab是一种新型的同类首创双特异性T细胞接合免疫疗法，其设计目标是靶向SCLC细胞上的δ样配体3和T细胞上的CD3。该药物被设计用于治疗那些在以铂类为基础的化疗后或期间，出现疾病进展的成年SCLC患者。 临床试验结果 支持Tarlatama... 查看详情
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12月
FDA授予Naporafenib在晚期NRAS突变黑色素瘤中的快速通道认定
近期，Erasca公司宣布其首个全口服药物Naporafenib在治疗晚期NRAS突变黑色素瘤方面获得了美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道认定。这一认定使得该药物在治疗患有此类疾病的患者中更快地获得可能，为填补当前存在的医学需求提供了可能的解决方案。 重要里程碑：NRAS突变黑色素瘤的治疗突破 Naporafenib是一种口服药物，属于pan-RAF抑制剂，具有在晚期NRAS突变黑色素瘤和其他RAS/MAPK途径改变的固体肿瘤中成为首个和最佳选择的潜力。截至目前，Naporafenib已在500多名患者中进行了用药试验，确立了其在多个适应症中的安全性、耐受性和初步概念验证。 突破性临床试... 查看详情
18
12月
FDA授予CAN-2409在胰腺癌治疗中的快速通道认定
Candel生物制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其首席调查腺病毒资产CAN-2409加前体（瓦拉西克洛韦）快速通道认定，用于治疗胰腺导管腺癌（PDAC）以改善总体生存率。 快速通道认定的重要性 “我们对FDA决定在胰腺癌治疗中为CAN-2409授予快速通道认定感到高兴，” Candel总裁兼首席执行官Paul Peter Tak博士表示。 “这一里程碑来自我们在边缘可切除PDAC患者中进行的随机2期临床试验的首个中期数据报告，该报告显示在用CAN-2409实验性治疗后，患者的生存时间延长并保持稳定，特别是当与接受放疗治疗的患者的真实世界数据... 查看详情
18
12月
美国FDA授予Nana-val治疗鼻咽癌的孤儿药物认定
加利福尼亚州圣迭戈，2023年12月12日 — 珍视生物（Viracta Therapeutics，股票代码：VIRX），一家专注于治疗全球范围内影响患者的病毒相关癌症的临床阶段精准肿瘤学公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予孤儿药物认定（ODD）给Nana-val（Nanatinostat与Valganciclovir联合使用），该公司的口服调查性疗法，旨在治疗爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）相关的癌症，特别用于鼻咽癌（NPC）。这是Nana-val在EBV阳性（EBV）实体瘤以及EBV相关淋巴瘤以外首次获得的孤儿药物认定。此前，FDA已经为Nana-val在T细胞淋巴瘤、移植后淋... 查看详情
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12月
FDA批准ZORYVE(Roflumilast)泡沫剂治疗9岁及以上脂溢性皮炎
2023年12月15日，Arcutis Biotherapeutics, Inc.在美国食品和药物管理局（FDA）的批准下，宣布了一项具有划时代意义的决定：ZORYVE®（Roflumilast）0.3% 泡沫剂正式获批，成为治疗9岁及以上脂溢性皮炎的创新药物。这一消息标志着全球范围内脂溢性皮炎患者迎来了更为便捷、高效的治疗选择。 1. 科学突破：Roflumilast泡沫剂的新作用机制 ZORYVE®的获批是一项医学上的突破，作为每日一次的无类固醇泡沫，它创新性地应用了磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，为脂溢性皮炎的治疗注入了新的生机。这是20多年来首个获批用于脂溢性皮炎的药物，将为患者带来更... 查看详情
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12月
FDA批准Adbry(Tralokinumab)治疗12-17岁中度至重度特应性皮炎
2023年12月15日，LEO Pharma Inc.宣布美国食品和药物管理局（FDA）批准Adbry®（Tralokinumab-ldrm）用于治疗12-17岁中度至重度特应性皮炎（AD）的儿科患者。这一批准标志着针对儿童免疫炎症疾病的新治疗选择的到来，为改善患者生活质量提供了新的希望。 1. 数据背后的科学突破：Adbry®的独特机制 Adbry®是第一个获得FDA批准的、特异性结合并抑制白细胞介素(IL)-13细胞因子的生物制剂。IL-13细胞因子在AD症状的形成中扮演关键角色，Adbry®的批准为针对这一疾病的治疗开辟了新的道路。 2. 试验数据揭示：Adbry®显著改善儿科患者症状 ... 查看详情
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12月
FDA批准K药联合Padcev一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌
2023年12月15日，默克公司（MSD）宣布其抗PD-1疗法帕博利珠单抗KEYTRUDA(K药)与抗体药物Padcev（enfortumab vedotin）联合用于治疗晚期或转移性尿路上皮癌成年患者已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准。此次批准的依据是KEYNOTE-A39试验（EV-302）的数据，这标志着尿路上皮癌治疗领域迎来了一项重大突破。 1. 试验数据揭示：KEYTRUDA联合Padcev显著改善患者生存率 在涉及886名局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的3期试验中，KEYTRUDA联合Padcev的疗效表现令人瞩目。相较于铂类化疗，该联合治疗使患者的总生存期（OS）和无进展生... 查看详情
