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12月
FDA批准Welireg(Belzutifan)用于经PD-1/PD-L1和VEGF-TKI治疗后晚期肾细胞癌
2023年12月14日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布批准WELIREG（Belzutifan，贝组替凡），这是一种口服缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，专门用于治疗经过PD-1或PD-L1和VEGF-TKI治疗的晚期肾细胞癌（RCC）成年患者。这一决定为那些在先前治疗后病情进展的患者提供了新的治疗选择。 挑战：晚期RCC治疗的新里程碑 WELIREG的批准建立在LITESPARK-005试验的结果之上，该试验是唯一一个专门评估PD-1或PD-L1检查点治疗和VEGF-TKI治疗后病情进展的晚期RCC患者的研究。在试验中，WELIREG在接受PD-1或PD-L1检查点治疗后的晚期RC... 查看详情
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12月
血友病A/B新型疗法Marstacimab正接受FDA和欧盟审查
在医学领域的不断创新中，辉瑞公司最新宣布的抗组织因子途径抑制剂Marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）在治疗血友病A和B的新型疗法中引起广泛关注。该药物可能成为血友病患者的里程碑，为那些无法采取传统因子替代疗法的患者带来新的治疗选择。 血友病的背景 血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由于凝血因子的缺乏而引起，分为血友病A和B。传统治疗手段主要是采取凝血因子的替代，然而，对于一部分患者，尤其是产生了抑制剂的患者，传统疗法可能无效。这些抑制剂会妨碍正常的凝血因子作用，给患者带来更大的痛苦和风险。 Marstacimab的创新性 Marstacimab是一种抗组织因子途径抑制剂，采用每周一... 查看详情
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12月
FDA批准Trogarzo(Ibalizumab)90秒静脉(IV)推入治疗多重耐药HIV感染者
2023年12月13日Theratechnologies Inc. 宣布HIV-1药物Trogarzo（ibalizumab-uiyk）的美国标签信息迎来一次重要更新，引入了90秒静脉推注剂量。这一创新治疗方案标志着HIV-1治疗领域的一项革命性进展，为患者提供更为便捷和灵活的用药选择。 HIV-1感染的背景 HIV-1感染是导致获得性免疫缺陷综合症（AIDS）的主要病原之一，具有较强的毒性和传染性。这一感染会损害免疫系统的白细胞，特别是CD4+细胞，导致患者出现一系列症状，如发热、皮疹、慢性疲劳等。Trogarzo作为一种重组人源化单克隆抗体，成为阻止HIV-1感染CD4+T细胞的重要工具。... 查看详情
14
12月
FDA批准依氟鸟氨酸Iwilfin(Eflornithine)降低高危神经母细胞瘤复发风险
在最新的决策中，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准Iwilfin(Eflornithine)用于降低高风险神经母细胞瘤（HRNB）患者的复发风险。这一决定基于一项对比研究的结果，该研究显示Iwilfin(Eflornithine)在成年和儿童患者中具有减少复发风险的显著效果。这一突破性决定有望为高风险神经母细胞瘤患者提供更为有效的治疗选择。 Iwilfin(Eflornithine，依氟鸟氨酸)获FDA批准 FDA已批准Iwilfin(Eflornithine)用于降低成年和儿童高风险神经母细胞瘤患者的复发风险，前提是患者对先前的多药物、多模式治疗，包括抗GD2免疫疗法，至少有部分反应。... 查看详情
14
12月
欧盟批准AYVAKIT(阿伐替尼)治疗系统性肥大细胞增多症
在医学科技的不断进步中，Blueprint Medicines Corporation在2023年12月12日宣布，欧盟委员会已正式批准AYVAKIT®（avapritinib）阿伐替尼，用于治疗系统性肥大细胞增多症(SM)。这一决定为患有中度惰性系统性肥大细胞增多症 (ISM) 的成年患者提供了新的治疗选择，特别是对那些对症治疗未能充分控制严重症状的患者。AYVAKIT的批准是在临床试验数据的基础上做出的，标志着对系统性肥大细胞增多症的治疗领域取得了一次重大的进展。 AYVAKIT的独特之处 AYVAKIT是欧洲首个也是唯一一个获批治疗系统性肥大细胞增多症（ISM）患者的药物。该决定的背后是... 查看详情
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12月
FDA批准Bivigam用于治疗2岁及以上原发性体液免疫缺陷儿科患者
在医学领域的不断进步中，12月12日，ADMA Biologics, Inc. 宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准将Bivigam（静脉注射人免疫球蛋白，10%液体）的使用范围扩大至2岁及以上的儿科患者，这标志着对原发性体液免疫缺陷患者的治疗提供了一项显著的新选择。此前，Bivigam的适应症仅限于12岁及以上的患有原发性体液免疫缺陷的患者。 扩大批准范围的背景 Bivigam于2019年5月获得FDA批准，成为治疗原发性体液免疫缺陷的一线药物。这一范围涵盖了多种遗传性疾病，包括X-连锁和先天性无丙种球蛋白血症、常见变异型免疫缺陷、Wiskott-Aldrich综合征和严重联合免疫缺陷... 查看详情
13
12月
缓解更年期不适：欧盟批准VEOZAH(Fezolinetant)治疗血管舒缩症状
随着科技和医学的不断进步，更年期女性所面临的一系列不适症状逐渐引起了人们的关注。在这个领域，安斯泰来制药公司的创新药物VEOZA（Fezolinetant）近日获得欧盟委员会的批准，成为治疗更年期相关血管舒缩症状（VMS）的新选择。 VEOZA的背后故事 VEOZA的批准背后是数项重要的研究和临床实验。欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）在BRIGHT SKY™计划的支持下，在全球范围内进行了三项关键的3期临床试验。这个计划涵盖了欧洲、美国和加拿大，共有超过3000名参与者。SKYLIGHT 1™和SKYLIGHT 2™试验结果的积极性意见为VEOZA的批准奠定了基础，这两项关键... 查看详情
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12月
瑞士批准Libmeldy(Atidarsagene autotemcel)治疗早发型异染性脑白质营养不良
2023年12月11日，Orchard Therapeutics宣布瑞士治疗产品局（Swissmedic）批准造血干细胞（HSC）基因疗法Libmeldy®（atidarsagene autotemcel）用于治疗早发性异染性脑白质营养不良（MLD）。这一治疗突破标志着对于这种罕见而致命的遗传性疾病的一项重大进展。 Libmeldy的治疗机制 Libmeldy的治疗机制旨在通过将ARSA基因的工作副本插入患者自身HSC的基因组中，从而纠正MLD的潜在遗传原因。这些转基因细胞被输回患者体内，穿越血脑屏障，迁移到中枢神经系统，植入并表达功能酶。这种创新的治疗方式有望通过单次治疗实现对酶功能的持续恢... 查看详情
12
12月
镰状细胞病的基因编辑疗法Casgevy和Lyfgenia获FDA批准
近日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布批准了两种具有里程碑意义的基因治疗药物——Casgevy和Lyfgenia，用于治疗镰状细胞病。这标志着医学界迈向了基因编辑技术应用于基因疾病治疗的新时代。 Casgevy：CRISPR基因编辑的里程碑 技术原理 Casgevy是首个在美国上市的利用CRISPR基因编辑技术治疗遗传性疾病的药物。该疗法通过一次性的治疗永久性地改变患者血液细胞中的DNA，使其摆脱终身的镰状细胞病症状。治疗过程中，患者的干细胞从血液中提取，CRISPR基因编辑技术将触发产生缺陷的月牙形血细胞的基因去除。随后，药物会消灭患者体内的有缺陷的血细胞产生细胞，最后再将经过改变的干细胞... 查看详情
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12月
FDA批准Cresemba(艾沙康唑)治疗1岁及以上儿童的侵袭性曲霉病和毛霉菌病
在医学领域，罕见病的治疗一直是科研和制药领域关注的焦点之一。2023年12月8日，Astellas Pharma US, Inc.（安斯泰来）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Cresemba®（isavuconazole,艾沙康唑）用于治疗1岁及以上儿童的侵袭性曲霉病（IA）和侵袭性毛霉菌病（IM）。这一批准标志着在儿科领域获得有效抗真菌疗法的重要突破，将为免疫功能低下的年幼患者提供更多治疗选择。 儿科患者的新希望 Cresemba成为目前唯一被批准用于治疗1岁及以上儿童IA和IM的唑类抗真菌疗法。这一突破性的批准是基于两项儿科临床研究的结果，为在这一特殊人群中提供安全有效的治疗方案... 查看详情
