20
12月
FDA批准AVS100在实体瘤中的研究性新药申请
2023年，美国食品药品监督管理局（FDA）向一种潜在治疗局部晚期或转移性实体瘤的新药物——AVS100，颁发了临床前新药申请的许可。这标志着AVS100即将迈入临床试验的第一阶段。 AVS100的潜力：预临床试验显示的抑制实体瘤生长的功效 AVS100作为一种潜在的治疗局部晚期或转移性实体瘤的药物，已经在临床前显示出对抑制肿瘤生长的功效，其作用机制主要通过影响巨噬细胞。这使得AVS100成为一个备受期待的候选药物，有望在临床中为实体瘤患者带来新的治疗选择。 新药申请获准：AVS100的临床前景展望 美国FDA为AVS100作为潜在治疗局部晚期或转移性实体瘤的药物获得了临床前新药申请的许可。A... 查看详情
20
12月
FDA批准Filsuvez(桦树三萜)外用凝胶用于治疗大疱性表皮松解症
2023年12月19日，Chiesi集团罕见病业务喜讯传来，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Filsuvez®（桦树三萜）局部凝胶，用于治疗6个月及以上患有连接性表皮松解性水疱症（JEB）和营养不良性表皮松解性水疱症（DEB）患者的部分厚度伤口。这标志着Filsuvez成为首个获得JEB相关伤口治疗批准的疗法，也见证了Chiesi集团罕见病业务在罕见疾病治疗领域的创新之路。值得一提的是，Filsuvez在今年1月收购Amryt Pharma时加入Chiesi产品组合。 表皮松解性水疱症是一种极为严重的遗传性皮肤疾病，使患者的皮肤如此脆弱，轻微触碰即可导致损伤。这种罕见、慢性且令人痛苦的... 查看详情
20
12月
欧盟批准KEYTRUDA(帕博利珠单抗)治疗HER2阴性胃癌或GEJ腺癌/晚期胆道癌
默克公司（MSD）的抗PD-1疗法KEYTRUDA（帕博利珠单抗）近日获得欧盟委员会批准，用于治疗胃肠道癌症的两个新适应症。这一利好消息标志着对于HER2阴性胃癌或GEJ腺癌以及晚期胆道癌（BTC）患者而言，治疗选择的拓展和创新。 胃癌治疗新里程碑 新获批的适应症涉及两个方面的胃肠道癌症。首先，对于HER2阴性的胃或GEJ腺癌，KEYTRUDA与含氟嘧啶和含铂化疗组合被批准用于一线治疗局部晚期不可切除或转移性的患者。这一决定是基于3期KEYNOTE-859试验，显示KEYTRUDA联合化疗相较于单独化疗，在总体患者群体的总生存（OS）方面有显著改善。值得注意的是，约80%的患者肿瘤表达PD-L... 查看详情
20
12月
FDA批准免疫球蛋白Alyglo用于治疗原发性体液免疫缺陷
近期，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准GC生物制药公司的Alyglo，这是一款用于治疗17岁及以上成年患者原发性体液免疫缺陷（PI）的新一代静脉注射免疫球蛋白。这一突破性治疗方案的问世标志着在PI领域的一次重大进展，为患者提供了更为创新和有效的治疗选择。。 Alyglo的特点和制备工艺 Alyglo是一种10%免疫球蛋白G（IgG）的静脉输注液体溶液，由美国捐赠者的混合血浆制成。这一创新药物通过阳离子交换色谱法制造，可提供广谱中和抗体，针对细菌和病毒病原体及其毒素。值得注意的是，Alyglo的制备过程采用了去除凝血因子XIa的技术，从而在提供高效免疫支持的同时，降低了促凝血活性，确保患... 查看详情
19
12月
AZR-MD-001治疗隐形眼镜不适症状的临床试验取得积极结果
2023年12月18日，以色列的Azura眼科公司在澳大利亚墨尔本与世界分享了一项重要的消息：他们正在研发的新型眼科角质软化剂AZR-MD-001在隐形眼镜使用者中的临床试验获得了令人鼓舞的阶段性成果。这项研究不仅达到了主要终点，还显示在多个隐形眼镜不适症状和伴随的睑缘腺功能障碍征兆中取得了显著和临床意义重大的改善。本文将深入探讨这一突破性研究，揭示其对改善睑缘腺功能障碍相关症状的积极影响，并介绍Azura眼科将AZR-MD-001推进到第三阶段研究的计划。 研究结果 1. 主要终点达成 AZR-MD-001的临床试验涉及在隐形眼镜使用者中出现睑缘腺功能障碍症状的患者，他们在佩戴隐形眼镜时感到... 查看详情
19
12月
欧盟批准Agamree（Vamorolone）治疗杜氏肌营养不良症
在药物研发领域，对于罕见疾病的治疗一直是医学界追求的目标之一。近日，瑞士普拉特恩的Santhera Pharmaceuticals公司宣布其研发的Agamree（Vamorolone）已经获得欧盟批准，成为首个获得欧盟全面批准的药物，专门用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。本文将深入探讨Agamree的研发历程、临床试验数据以及对患者的潜在影响。 突破性药物Agamree的研发背景 Agamree（Vamorolone）是一种新型的药物，其作用机制基于与糖皮质激素相同的受体结合，但通过改变其下游活性来达到治疗效果，并且不同于糖皮质激素的底物11-β-羟基类固醇脱氢酶（11β-H... 查看详情
19
12月
Tarlatamab治疗晚期小细胞肺癌获FDA优先审查
在肺癌治疗领域，尤其是晚期小细胞肺癌（SCLC）患者，寻找更有效的治疗方法一直是医学界的追求目标。近日，一项备受瞩目的药物——Tarlatamab，由安进公司研发，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审查资格。本文将深入探讨Tarlatamab的研发背景、临床试验结果以及对晚期小细胞肺癌患者的潜在影响。 Tarlatamab的研发背景 Tarlatamab是一种新型的同类首创双特异性T细胞接合免疫疗法，其设计目标是靶向SCLC细胞上的δ样配体3和T细胞上的CD3。该药物被设计用于治疗那些在以铂类为基础的化疗后或期间，出现疾病进展的成年SCLC患者。 临床试验结果 支持Tarlatama... 查看详情
18
12月
FDA授予Naporafenib在晚期NRAS突变黑色素瘤中的快速通道认定
近期，Erasca公司宣布其首个全口服药物Naporafenib在治疗晚期NRAS突变黑色素瘤方面获得了美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道认定。这一认定使得该药物在治疗患有此类疾病的患者中更快地获得可能，为填补当前存在的医学需求提供了可能的解决方案。 重要里程碑：NRAS突变黑色素瘤的治疗突破 Naporafenib是一种口服药物，属于pan-RAF抑制剂，具有在晚期NRAS突变黑色素瘤和其他RAS/MAPK途径改变的固体肿瘤中成为首个和最佳选择的潜力。截至目前，Naporafenib已在500多名患者中进行了用药试验，确立了其在多个适应症中的安全性、耐受性和初步概念验证。 突破性临床试... 查看详情
18
12月
FDA授予CAN-2409在胰腺癌治疗中的快速通道认定
Candel生物制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其首席调查腺病毒资产CAN-2409加前体（瓦拉西克洛韦）快速通道认定，用于治疗胰腺导管腺癌（PDAC）以改善总体生存率。 快速通道认定的重要性 “我们对FDA决定在胰腺癌治疗中为CAN-2409授予快速通道认定感到高兴，” Candel总裁兼首席执行官Paul Peter Tak博士表示。 “这一里程碑来自我们在边缘可切除PDAC患者中进行的随机2期临床试验的首个中期数据报告，该报告显示在用CAN-2409实验性治疗后，患者的生存时间延长并保持稳定，特别是当与接受放疗治疗的患者的真实世界数据... 查看详情
18
12月
美国FDA授予Nana-val治疗鼻咽癌的孤儿药物认定
加利福尼亚州圣迭戈，2023年12月12日 — 珍视生物（Viracta Therapeutics，股票代码：VIRX），一家专注于治疗全球范围内影响患者的病毒相关癌症的临床阶段精准肿瘤学公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予孤儿药物认定（ODD）给Nana-val（Nanatinostat与Valganciclovir联合使用），该公司的口服调查性疗法，旨在治疗爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）相关的癌症，特别用于鼻咽癌（NPC）。这是Nana-val在EBV阳性（EBV）实体瘤以及EBV相关淋巴瘤以外首次获得的孤儿药物认定。此前，FDA已经为Nana-val在T细胞淋巴瘤、移植后淋... 查看详情
