06
10月
FDA获批Exxua(盐酸吉哌隆缓释片)治疗成人重度抑郁症
抑郁症，作为一种常见而沉重的心理健康问题，一直困扰着全球数百万人。然而，近期的好消息为抑郁症患者带来了新的曙光。美国FDA（食品和药物管理局）已批准了一种全新的药物——Exxua（盐酸吉哌隆缓释片），这是一项革命性的治疗，将帮助成年人应对重度抑郁症（Major Depressive Disorder，MDD）。 抑郁症的全球挑战 抑郁症是一种严重的心理健康疾病，其影响范围之广和危害之大都无法被低估。世界卫生组织（WHO）的数据显示，全球大约有2.8亿人患有抑郁症，而且这一数字还在不断上升。抑郁症不仅对个体的心理健康产生巨大冲击，还直接损害了社会功能，严重情况下甚至可能导致住院和自杀。 然而，长... 查看详情
05
10月
降低尿草酸水平的新疗法Rivfloza(Nedosiran)获FDA批准
原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria，PH）是一种罕见而严重的遗传性疾病，影响着患者的生活质量和肾脏健康。近期，美国FDA（食品和药物管理局）批准了一项突破性的RNAi疗法，名为Rivfloza（nedosiran），用于降低1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的尿草酸水平。这项批准标志着RNA干扰疗法的重大进展，将为PH1患者提供一种全新的治疗选择。 原发性高草酸尿症的挑战 原发性高草酸尿症（PH）是一组极为罕见的遗传性代谢疾病，其主要特征是体内草酸盐的异常积聚。这些基因突变会导致患者体内草酸盐生成过多，进而引发肾结石、肾功能受损和慢性肾脏疾病等严重并发症。PH分为三种... 查看详情
04
10月
FDA批准促肾上腺皮质激素注射凝胶Cortropin辅助治疗急性痛风性关节炎发作
急性痛风性关节炎是一种令人疼痛不堪的疾病，常常给患者带来严重的不适和痛苦。针对这一挑战性的疾病，2023年10月02日，ANI Pharmaceuticals, Inc.宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准并商业化一种新的治疗选择——Cortropin®凝胶，这为急性痛风性关节炎患者带来了新的希望。本文将深入探讨Cortropin凝胶的获批及应用，以及它在急性痛风性关节炎治疗中的潜在作用。 Cortropin凝胶：急性痛风性关节炎的新疗法 Cortropin凝胶是一种促肾上腺皮质激素（Adrenocorticotropic hormone，ACTH）疗法，也被称为纯化促肾上腺皮质激素。它已... 查看详情
01
10月
IDE161获FDA快速通道：开启BRCA 1/2突变乳腺癌治疗新纪元
2023年9月27日，加利福尼亚州南旧金山 – IDEAYA Biosciences, Inc.，一家致力于发现和开发靶向治疗的精准医学肿瘤公司，宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予IDEAYA开发的IDE161药物的快速通道设计用于治疗成年患者，这些患者患有晚期或转移的激素受体阳性（HR+），Her2-乳腺癌，伴有遗传性或体细胞系BRCA 1/2突变，在至少接受了一线激素治疗、CDK4/6抑制剂治疗和聚(ADP-核糖)聚合酶（PARP）抑制剂治疗之后疾病进展的情况下。 IDEAYA Biosciences首席医学官Dr. Darrin Beaupre表示：“IDEAYA的潜在... 查看详情
01
10月
FDA批准托珠单抗生物类似药(TOFIDENCE)治疗风湿性关节炎/幼发性关节炎
2023年9月29日，渤健（Biogen Inc.）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了TOFIDENCE（tocilizumab-bavi）托珠单抗静脉制剂的上市。这个令人振奋的消息对于风湿性关节炎（RA）和幼发性关节炎（JIA）患者及其家庭来说，标志着一个新的曙光。 TOFIDENCE：ACTEMRA的生物仿制药 TOFIDENCE静脉制剂是一种生物仿制药单克隆抗体，它的参考原研药物是ACTEMRA（托珠单抗）。这一生物仿制药静脉制剂的批准将用于治疗中度至重度活动性风湿性关节炎、多关节型幼年特发性关节炎和全身性幼年特发性关节炎。这一重大突破源于FDA对TOFIDENCE的批准，为... 查看详情
30
9月
FDA批准Pombiliti+Opfolda治疗晚发性庞贝病
罕见病的治疗一直是医学界的挑战之一，尤其是对于晚发性庞贝病（LOPD）等罕见而严重的疾病。然而，最近的好消息是，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Amicus Therapeutics公司的Pombiliti（cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda（miglustat）65毫克胶囊，这是一种用于成年人的罕见病治疗方案。 晚发性庞贝病：一种罕见而危险的疾病 晚发性庞贝病是一种罕见、严重且危及生命的溶酶体障碍疾病，其原因是酸α-葡萄糖苷酶（GAA）酶的缺乏。GAA酶水平的降低导致肌肉细胞溶酶体内的糖原积累，而糖原的堆积则导致肌肉损伤。晚发性庞贝病的病情严重程度在一... 查看详情
29
9月
FDA批准博舒替尼Bosulif用于患有慢性粒细胞白血病的儿科患者
美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准了辉瑞公司的Bosulif（博舒替尼）用于治疗年龄在1岁及以上的患有费城染色体阳性慢性期粒细胞白血病（Ph+ CML）的新诊断或对先前治疗产生耐药或不耐受的儿童患者。这一决定标志着博舒替尼在儿童慢性粒细胞白血病治疗领域的新突破。 博舒替尼的重要性 博舒替尼是一种激酶抑制剂，具有靶向抑制BCR-ABL激酶的能力，属于第二代靶向治疗药物（TKI）。早在2012年9月4日，该药物就获得了FDA的批准，用于治疗那些对先前治疗产生抵抗或不耐受的慢性期、加速期或急变期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病患者。随后，于2017年12月19日，FDA扩大了其适应症范围，允许该... 查看详情
28
9月
FDA批准ENTYVIO(维得利珠单抗/维多珠单抗)维持治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎
2023年9月27日，武田制药宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准ENTYVIO（vedolizumab）的皮下 (SC) 给药制剂，用于成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者进行维持治疗。这一重要决定标志着维得利珠单抗/维多珠单抗在溃疡性结肠炎治疗领域的又一次突破，为患者提供了更多治疗选择。 ENTYVIO SC的上市 ENTYVIO SC将作为单剂量预填充笔（ENTYVIO Pen）于10月底在美国上市。此次批准的背后是一系列临床研究，其中包括VISIBLE 1研究（SC UC试验），该研究评估了ENTYVIO SC作为维持治疗的安全性和有效性。 VISIBLE 1研究的重要性 ... 查看详情
28
9月
FDA批准Likmez(ATI-1501)甲硝唑口服混悬剂，带来治疗抗菌感染的新途径
抗生素是医学领域的重要工具，然而，某些患者面临着吞咽药片和胶囊的难题。针对这一问题，Appili Therapeutics Inc.在9月25日宣布，其甲硝唑口服混悬液Likmez 500mg/5mL（ATI-1501）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，这一创新性液体制剂带来了治疗抗菌感染的全新途径。 一线抗生素的创新： 甲硝唑是一种硝基咪唑类抗菌剂，在美国广泛用于治疗寄生虫和厌氧菌感染。然而，此前唯一获得FDA批准的甲硝唑口服剂型是片剂，其苦味和难以吞咽常常成为患者治疗依从性的绊脚石。 液体制剂的突破： 此次FDA批准的Likmez(ATI-1501)液体混悬剂标志着液体制剂在治... 查看详情
28
9月
FDA将优先审查鼻用东莨菪碱凝胶用以应对晕动症状
晕动病，一种广泛存在的运动病，一直以来都困扰着人们在交通工具上的出行。无论是晕车、晕船、晕机，还是在宇宙中经历的宇航病，这些不适都源于人体对运动状态的错误感知，导致一系列生理反应。然而，美国食品药品监督管理局（FDA）最近宣布，鼻内给药的东莨菪碱凝胶或将成为晕动病预防的突破性疗法。 新药申请与优先审查： 2024年1月26日，这一日期在美国药品监管领域备受瞩目。美国食品药品监督管理局（FDA）同意优先审查由Defender制药公司提交的鼻内给药东莨菪碱凝胶（DPI-386鼻用凝胶）的新药申请（NDA）。这一决定有望为晕动病患者带来新的曙光。 临床试验的突破性结果： NDA的提交数据源自多项临床... 查看详情
