06
9月
X4制药公司向FDA提交Mavorixafor治疗WHIM综合征的新药申请（NDA）
罕见疾病的治疗领域迎来了一个重大的突破性时刻，X4制药公司（纳斯达克：XFOR）宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）提交一份新药申请（NDA）。该NDA申请旨在获得批准，允许一种名为Mavorixafor的口服药物用于治疗年龄在12岁及以上的WHIM（疣、低丙球蛋白血症、感染和骨髓滞留）综合症患者，这是一种极为罕见的原发性免疫缺陷疾病。 X4制药公司的突破性时刻 X4制药公司总裁兼首席执行官Paula Ragan博士表示：“我们的首次NDA申请是X4制药公司在改善罕见免疫缺陷疾病患者护理方面的重大里程碑。我们为这一申请带来的临床前景感到兴奋，它使我们离推出美国首个批准的WHIM综合症治疗产品... 查看详情
06
9月
FDA暂时批准通用版Triumeq(绥美凯)分散片治疗儿童HIV-1感染
艾滋病毒（HIV-1）感染是一种严重的全球性健康问题，而儿童患者面临的挑战尤为突出。然而，在2023年9月5日，一项重大突破发生了。美国食品和药物管理局（FDA）暂时批准了60mg阿巴卡韦/5mg多替拉韦/30mg拉米夫定（Abacavir60mg/Dolutegravir5mg/Lamivudine30mg，ABC/DTG/3TC）分散片的新药申请，商品名为 Triumeq PD（绥美凯分散片）,用于治疗儿童患者的HIV-1感染。这一重要决定不仅为儿童患者提供了更好的治疗选择，也对全球艾滋病毒治疗进程产生了深远影响。 ABC/DTG/3TC：儿童HIV-1感染的新希望 ABC/DTG/3TC... 查看详情
06
9月
英国MHRA批准Aquipta(atogepant)用于成年偏头痛患者的预防
偏头痛是一种常见而严重的神经系统疾病，给患者的生活带来了巨大的负担。然而，幸运的是，科学家们不断努力，致力于寻找新的治疗方法来减轻患者的痛苦。近日，Aquipta（atogepant）在英国获得了上市许可，这将为那些每月至少有四天偏头痛的成年患者提供一种新的治疗选择。这一消息让许多患者和医疗专业人士感到振奋，因为这标志着一种新型药物的诞生，有望帮助更多人摆脱偏头痛的困扰。 Aquipta：一种新的偏头痛治疗药物 Aquipta，也称为atogepant，是一种口服药物，属于降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。CGRP是一种神经递质，已被确认与偏头痛的发作有关。Aquipta的研发旨在干预C... 查看详情
05
9月
首个口服药物Muvalaplin降低遗传性高胆固醇超过50%
遗传性高胆固醇，或称为脂蛋白(a)或Lp(a)，是一种常见的遗传性高胆固醇问题，影响全球约20-25%的人口。与其他类型的胆固醇不同，Lp(a)并不受到传统生活方式改变的影响，如饮食和运动。目前，尚无治愈方法或批准的特定治疗方法可用于降低Lp(a)水平。然而，来自澳大利亚莫纳什大学维多利亚心脏研究所的研究人员最近在一项首次进行的临床试验中发现，一种新的口服药物可以显著降低Lp(a)水平，为心脏健康提供了新的曙光。 Lp(a)：高胆固醇的遗传因素 在我们深入研究新的药物治疗之前，让我们首先了解一下Lp(a)是什么。Lp(a)是一种脂蛋白，它负责通过血液运输胆固醇。与胆固醇有关的主要有两种类型的脂... 查看详情
05
9月
迄今为止最大规模的癫痫遗传学研究：解锁癫痫形成之谜及潜在治疗途径
癫痫，作为一种常见的脑部疾病，有着众多不同类型，一直以来都被认为与基因有关，并且有时会在家族中传递。近日，由国际癫痫联盟（International League Against Epilepsy）主导的最大规模的基因研究项目，在爱尔兰RCSI大学医学与健康科学学院的FutureNeuro团队等科学家的共同努力下，揭示了我们DNA中的特定变化，这些变化增加了患癫痫风险的可能性。这一研究成果不仅极大地推进了我们对癫痫形成的认识，还可能为这一疾病的新治疗方法的开发提供信息。 揭示DNA中的关键变化 在这项研究中，研究人员比较了近3万名癫痫患者与52,500名非癫痫患者的DNA。通过比较，他们发现了... 查看详情
05
9月
中期数据显示1b/2a期HCC研究中fostrox联合Lenvima首次完全缓解
2023年9月4日，瑞典制药公司Medivir AB发布了令人振奋的中期安全性和疗效数据，这些数据来自其正在进行的一项1b/2a临床试验，研究了首创的候选药物fostrox与Lenvima联合治疗晚期肝细胞癌（HCC）患者，这些患者的目前一线或二线治疗已被证明无效或无法耐受。 中期结果确认了先前宣布的有利安全性和耐受性概况。没有新的或意外的安全事件，该联合治疗继续保持耐受性。 该研究的2a阶段正在进行中，并已完成招募。1b/2a阶段的数据计划在即将召开的科学大会上进行发布。 HCC病患中的全面反应 值得一提的是，该研究中的1b剂量递增部分的中期数据令人振奋。肝细胞癌患者通常属于难以治疗的患者群... 查看详情
04
9月
参加体育运动的孩子有更好的长期心理健康
由昆士兰大学的研究人员领导的一项研究发现，从小就经常参加体育运动的孩子会有更好的长期心理健康。 昆士兰大学健康与康复科学学院的副教授Asad Khan领导了这项研究，该研究分析了澳大利亚儿童纵向研究中超过4200名澳大利亚儿童在八年期间的数据。 从童年开始持续参加体育运动与青少年更好的心理健康有关。 我们的研究着眼于团队运动(如足球、板球或无挡板篮球)和个人运动(如空手道、网球或体操)的好处。 我们发现，无论何种类型的运动，对心理健康都有积极的影响，但参加团队运动的孩子受益更大。 这可能是由于社交方面的原因，比如身边有支持性的同龄人，有机会建立友谊，朝着一个合作的目标努力。” ——Asad K... 查看详情
04
9月
唯择(阿贝西利)辅助治疗HR阳性/HER2阴性/淋巴结阳性高复发风险早期乳腺癌在中国获批
乳腺癌，特别是HR阳性/HER2阴性/淋巴结阳性的早期乳腺癌，一直以来都是全球女性中最常见的癌症之一。然而，对于这一特定亚型的乳腺癌，患者常常需要更多的治疗选择，以降低复发的风险。在这个令人担忧的背景下，礼来宣布其药物阿贝西利（唯择）片获得了国家药监局的批准，以用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子2（HER2）阴性、淋巴结阳性、高复发风险的早期乳腺癌成人患者的辅助治疗。 这一重大的批准是基于全球多中心III期研究monarchE的4年数据而来，该研究在中国有501名患者参与。最新的研究结果表明，术后接受内分泌治疗联合阿贝西利片2年的早期乳腺癌高危患者，在无浸润性疾病生存（IDFS）和无远处... 查看详情
04
9月
司美替尼Koselugo治疗3岁及以上1型神经纤维瘤病(NF1)在中国上市
神经纤维瘤病（Neurofibromatosis，简称NF）是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病，其中NF1型约占98%。尽管中国尚无具体的NF1流行病学数据，但据估计，其发病率约为每百万人中五例。NF1患者中，大约有30%-50%会伴随着丛状神经纤维瘤（Neurofibromatosis Plexiform，简称NF1-PN）的发展。这种疾病是一种慢性综合症，常常导致毁容、疼痛、功能障碍、认知障碍等问题，并使患儿面临较高的恶性肿瘤和心脏疾病风险，平均寿命缩短了15年。然而，幸运的是，2023年9月1日，阿斯利康公司的创新药物Koselugo（通用名：Selumetinib，硫酸氢司美替尼胶囊）... 查看详情
03
9月
ISA104首次用于治疗慢性乙型肝炎的一期临床研究
2023年8月31日，荷兰奥斯特赫斯特（OEGSTGEEST），临床阶段的生物技术公司ISA Pharmaceuticals B.V.高兴地宣布，在Rotterdam Erasmus医学中心的肝脏单元，首位患有慢性乙型肝炎的患者接受了ISA104的首次剂量。这是一项首次人体试验（FIH）的一期临床研究，旨在探讨ISA104这种新型治疗方法，以建立慢性乙型肝炎患者的功能性治愈。该研究由Rotterdam Erasmus医学中心赞助，是一项递增剂量研究。 慢性乙型肝炎是一种严重的肝脏感染，全球健康威胁，部分患者无法清除病毒，成为携带者。它增加了患者患肝癌、肝功能衰竭和/或肝硬化的风险，目前尚无有效... 查看详情
