行业动态

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见但严重的遗传性疾病，影响着数千名患者的生活。然而，希望之光在照耀这一领域，因为罗氏制药公司的创新药物Evrysdi（risdiplam）在欧盟取得了标签扩展的批准。这一决定将使Evrysdi可用于治疗SMA的所有年龄段，包括出生仅2个月的婴儿。 Evrysdi的标签扩展 罗氏制药公司于8月29日宣布，欧盟委员会(EC)已批准了Evrysdi的标签扩展，将其纳入2个月及以下的儿科SMA患者的治疗范围。这一决定标志着Evrysdi在欧洲市场的重要里程碑，原本仅限于治疗两个月或以上的SMA患者，现在可用于所有年龄段，从无症状的新生儿到成年人。 在不久前，欧洲药品管理... 查看详情

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准扩大RELiZORB（固定化脂肪酶）试剂盒的使用范围，将其用于2岁至5岁以下患有脂肪吸收不良的儿科患者。这一决定为年幼的患者带来了新的希望，改善了他们的生活质量。 RELiZORB：解决脂肪吸收不良的里程碑 RELiZORB是一种创新性的消化酶药筒，也是同类产品中的先驱，其设计初衷是水解肠内配方中含有的脂肪，模仿脂肪酶的功能，以便输送可吸收的脂肪酸和单甘油酯给患者。这一独特的医疗工具首次获得FDA批准，用于成年患者，并于2017年获得批准用于年仅5岁的儿童患者。不可否认的是，RELiZORB在改善患者的生活质量和脂肪吸收不良治疗中发挥着不可或缺的作用。 值... 查看详情

在血液肿瘤领域的持续研究和创新中，中国国家药品监督管理局（NMPA）最近批准了阿斯利康（AstraZeneca）的新药康可期（Calquence，通用名：阿可替尼胶囊）的新适应症，用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小细胞淋巴瘤（SLL）患者，这是一项重要的医学突破。 康可期：开启新治疗选择 慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种成人白血病中的常见类型之一，它具有独特的临床特征，通常表现为成熟B淋巴细胞的异常增殖性疾病，其特点是淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结中的异常积聚。由于其症状不明显，容易误诊，因此大多数患者在就诊时已经处于疾病的晚期，这对患者的生命健康构成严重威胁。 小细胞淋巴瘤... 查看详情

近年来，多发性骨髓瘤的治疗领域一直在不断进步，研究人员不断努力寻找更加有效的治疗方式，以提高患者的生存率和生活质量。最近，一种全新的蛋白质降解药物Mezigdomide在一项初步临床试验中显示出了在难治复发性多发性骨髓瘤患者中具有潜力的活性。本文将深入探讨这项研究的重要发现，以及Mezigdomide对多发性骨髓瘤治疗的潜在影响。 Mezigdomide：一项新的治疗选择 多发性骨髓瘤是一种恶性血液肿瘤，通常难以治愈，尤其是在患者出现难治性和复发性疾病时。在一项初步临床试验中，研究人员研究了一种新型蛋白质降解药物Mezigdomide的活性。在101名患有难治性多发性骨髓瘤的患者中，使用口服M... 查看详情

在医学领域，不断涌现的创新药物为疾病的治疗带来了新的希望。最近，正大天晴公司宣布其注射用重组人凝血因子VIII产品——安恒吉，在中国获得了新的批准。这项重要的决定将为12岁及以上的血友病A患者提供更有效的出血预防方案。 关键临床试验的背后 该决定是基于一项重要的多中心、开放、非对照预防治疗临床试验的结果。研究涵盖了81名年龄在12岁及以上、之前已接受过人凝血因子VIII治疗的重度血友病A患者。在接受安恒吉预防治疗的过程中，48名患者未出现出血事件，而33名患者共发生了72次新的出血事件。这些新的出血事件中，56次通过1次或2次的止血输注得到了有效控制。对于69次可评价的新出血事件，其中13次评... 查看详情

让桑制药公司近日宣布，已向美国食品药品监督管理局(FDA)递交了BALVERSA (erdafitinib，厄达替尼)的补充新药申请，旨在争取将其用于治疗转移性尿路上皮癌(mUC)的完全批准。该药物在具备特定基因改变的患者中，展现出了显著的疗效，为尿路上皮癌患者提供了新的治疗选择。 探索BALVERSA的扩展应用 BALVERSA在治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)方面取得了积极的突破，特别是在患者具有敏感的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)3基因改变的情况下。该药物以其独特的药理作用，成为治疗转移性尿路上皮癌(mUC)的潜在一线疗法，为这一常见癌症提供了新的治疗机会。 THOR研究的突... 查看详情

随着医学科技的不断发展，先天性高胰岛素血症的治疗领域迎来了新的希望。新西兰制药公司近日宣布，其新药Dasiglucagon（中文名：达西格列酮）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审查批准。这一新药具有胰高血糖素受体激动剂的特性，旨在预防和治疗7天及以上患有先天性高胰岛素血症（CHI）的儿童患者低血糖症。 CHI的严峻挑战及治疗需求 先天性高胰岛素血症是一种罕见的遗传疾病，主要影响婴儿和儿童。该疾病导致胰腺β细胞功能异常，过度分泌胰岛素，从而引发频繁、复发性和严重的低血糖发作。持续的低血糖发作可能引发癫痫、脑损伤甚至死亡。 Dasiglucagon的治疗机制及重要性 目前，针对CHI引... 查看详情