行业动态

原发性胆管炎（PBC）是一种少见但严重的自身免疫性肝脏疾病，可能威胁生命。这种疾病主要是因为自身免疫反应导致胆管受损，导致胆汁积聚。随着时间的推移，肝内胆管会发生炎症和破坏，最终可能导致肝纤维化、肝硬化和肝功能衰竭。PBC的症状包括疲劳和瘙痒，而在美国，它是导致女性需要进行肝脏移植的主要原因之一。 然而，在原发性胆管炎的治疗领域，一项重大突破可能已经出现。生物制药公司CymaBay Therapeutics于2023年9月7日宣布了Seladelpar的III期关键反应研究的积极结果。这项研究的目标是评估Seladelpar在治疗成年PBC患者中的安全性和有效性，结果表明Seladelpar在... 查看详情

2023年9月7日，新生代生物制药公司Synaptogenix宣布了一项独立研究的发现，该研究表明Bryostatin-1有望成为治疗肌萎缩性侧索硬化（ALS）的策略，ALS又称为卢·格里格病。 这一研究成果发表在《国际分子科学杂志》的特刊中，题为“神经退行性疾病：从分子基础到治疗”。在ALS遗传学方面享有国际声誉的Sebastiano Cavallaro教授领导下，该研究由意大利生物医学研究与创新研究所和意大利国家研究委员会的科学家们与卡塔尼亚大学合作进行。Cavallaro博士在生物医学研究与创新研究所担任研究主任已有20多年。 这篇新文章表明，编码酶蛋白激酶Cε（PKCε）的基因，这是B... 查看详情

杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症，简称DMD）是一种极具挑战性的罕见疾病，主要影响男性，通常在儿童时期出现。长期以来，DMD患者和家庭一直在寻找能够减缓疾病进展的有效治疗方法。在这个背景下，意大利制药商Italfarmaco的HDAC抑制剂Givinostat引发了极大的关注。近期，Givinostat作为潜在的DMD治疗药物提交了欧洲药品管理局（EMA）的上市申请（MAA），标志着为数不多的有望改善DMD患者生活的治疗方法之一进入审查阶段。 Givinostat：希望之药 Givinostat是一种HDAC（组蛋白去乙酰化酶）抑制剂，被认为有望改善DMD患者的生活质量。该药被研... 查看详情

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种严重而罕见的血液疾病，令全球约2万名患者备受折磨。该疾病在体内引发红细胞受到免疫系统攻击，进而导致贫血、疲劳、血栓等危险症状，还可能引发肾脏疾病。幸运的是，近年来出现了一种新的治疗方法，即C5抑制剂，它通过阻断免疫系统的一部分来帮助缓解PNH患者的症状。在这方面，一种新型抗C5循环单克隆抗体，Crovalimab，引起了广泛的关注。 Crovalimab的背景 罗氏集团的子公司基因泰克于近期宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受了Crovalimab的生物制品许可申请（BLA），用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。Crovalimab是一种... 查看详情

近日，Guardant Health宣布，日本卫生、劳动和福利部已批准其Guardant360 CDx液体活检检测作为伴随诊断，用于选择无法手术切除的晚期复发型HER2突变非小细胞肺癌患者，这些患者有资格接受第一三塩敏白抗体药物联合增华替（trastuzumab deruxtecan）治疗。 HER2突变与非小细胞肺癌 HER2突变在非小细胞肺癌（NSCLC）中占比约为2%到4%，这一突变会驱动肺癌的生长和扩散。因此，对于具有HER2突变的NSCLC患者，寻找有效的治疗方案至关重要。Guardant360 CDx液体活检测试的获批将为日本的医生和患者提供了更多的治疗选择。 全球扩展与补充适应症... 查看详情

生物技术公司ACM Biolabs，利用其先进的基于聚合物的输送平台，开发了新的纳米制剂，可用于多个治疗领域，并于今日宣布了其首个临床阶段开发项目ACM-001的I期试验积极初步结果。 ACM-001：SARS-CoV-2增强疫苗的背景 ACM-001是一种针对SARS-CoV-2的增强疫苗，该病毒是导致COVID-19的元凶。该疫苗包含了免疫逃逸的beta SARS-CoV-2变异体的刺突蛋白组分以及一种免疫刺激剂，CpG 7909，采用ACM Biolabs的聚合物基础输送技术——ACM Biolabs的可调平台（ATP™）进行配制。 试验结果：安全性与免疫原性 这项试验在澳大利亚的六个研... 查看详情