03
12月
FDA批准Jaypirca(Pirtobrutinib)三线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤
礼来公司宣布其研发的Jaypirca（Pirtobrutinib）药物已于2023年12月01日获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的三线治疗。 药物特点与疗效数据 独特的作用机制 Jaypirca是第一个也是唯一一个经过FDA批准的非共价（可逆）BTK抑制剂。作为高选择性的激酶抑制剂，Jaypirca能够在先前接受共价BTK抑制剂（如伊布替尼/Ibrutinib、阿可替尼/Acalabrutinib，或泽布替尼/Zanubrutinib）和BCL-2抑制剂治疗的CLL/SLL患者中，扩大靶向BTK通路的益处。其新颖的结合机制使... 查看详情
01
12月
FDA接受0.15%罗氟司特乳膏ZORYVE补充新药申请，用于治疗特应性皮炎
特应性皮炎（AD）作为一种慢性和反复发作的皮肤病，给患者带来了极大的痛苦。有效的治疗手段一直是医学界追求的目标，而在这个领域，一种新的希望即将诞生。Arcutis Biotherapeutics宣布，其0.15%罗氟司特乳膏（Roflumilast，ZORYVE）的补充新药申请（sNDA）已被美国食品药品监督管理局（FDA）接受，将用于治疗成人和6岁以下儿童的特应性皮炎。这一消息为患者和医学界带来了新的曙光。 罗氟司特乳膏的独特性 罗氟司特乳膏是一种每日一次的外用PDE4抑制剂，不含类固醇。PDE4在皮肤病学中是一个已知的治疗目标，它是一种细胞内酶，可以增加促炎介质的产生并减少抗炎介质的产生。... 查看详情
30
11月
钾竞争性酸阻滞剂Voquezna(vonoprazan,沃诺拉赞)治疗糜烂性食管炎获FDA批准上市
Phathom Pharmaceuticals, Inc. 在11月28日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准Voquezna（vonoprazan，中文译名：沃诺拉赞）片剂上市，为成年人糜烂性食管炎（糜烂性GERD）的治疗提供了新的选择。这是美国首个也是唯一一个获批的钾竞争性酸阻滞剂（PCAB），为缓解与糜烂性GERD相关的胃灼热带来了新希望。 Voquezna的独特性 vonoprazan的获批标志着对一类迄今未得到满足需求的疾病的创新性治疗的引入。作为钾竞争性酸阻滞剂，Voquezna具有独特的机制，为患者提供了一种新型的抑酸治疗方式。 临床试验数据支持 Voquezna的安全... 查看详情
29
11月
pz-cel治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症获FDA优先审查
隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）作为一种罕见的结缔组织疾病，一直令医学界关注。近期，Abeona Therapeutics Inc. 宣布其生物制剂 pz-cel（prademagene zamikeracel，EB-101）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审查，为RDEB患者带来新的曙光。 关于pz-cel RDEB是由COL7A1基因突变引起的罕见疾病，其特征是广泛的水泡和严重的皮肤伤口。COL7A1基因突变导致无法产生功能性的VII型胶原，而这种胶原蛋白对于皮肤的正常结构至关重要。pz-cel作为一种自体细胞疗法，由表皮片组成，旨在将功能性COL7A1基因传递到患者自... 查看详情
28
11月
Obe-Cel治疗成年患者的复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病已向FDA提交申请
在白血病治疗领域，一种新的希望正在逐渐浮现。近日，一项生物制品许可申请（BLA）已经提交给美国食品和药物管理局（FDA），申请批准obecabtagene autoleucel（Obe-Cel）用于治疗成年患者的复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。 临床试验结果 这一申请得到了来自2期FELIX试验（NCT04404660）的最新结果的支持，这些结果于2023年ASCO年会上进行了介绍。根据结果显示，在随访中位数为9.5个月（范围1.9-19.0）的情况下，接受Obe-Cel输注的患者（n = 94）达到了76%的总体反应率（ORR）（95% CI，66%-84%； P <... 查看详情
28
11月
EMA验证了Tepkinly(Epcoritamab)在复发/难治性滤泡性淋巴瘤中的应用
在治疗淋巴瘤领域，一项备受瞩目的决定为那些曾经束手无策的患者带来了新的曙光。近日，欧洲药品管理局（EMA）正式确认了一项关于Epkinly（Epcoritamab）的Type II申请，该申请旨在为至少接受过两种全身治疗方案的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者提供新的治疗选择。这一好消息是AbbVie公司通过新闻发布会宣布的，同时该公司还宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已为同一适应症授予了突破性疗法地位（BTD）。 临床试验结果支持 Epkinly（Epcoritamab）的突破性地位以及EMA的Type II申请得到了来自第1/2期EPCORE NHL-1试验（NCT03625037）的积极结... 查看详情
28
11月
FDA授予Epkinly(Epcoritamab)在滤泡性淋巴瘤中的突破性药物地位
在治疗淋巴瘤的领域里，一项突破性的决定为成年患有复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的患者带来了新的曙光。美国食品和药物管理局（FDA）正式授予Epkinly（Epcoritamab）突破性药物地位，为那些已接受两种或两种以上全身治疗线路的患者提供了一种新的治疗选择。这一突破性的决定意味着Epkinly（Epcoritamab）在治疗该疾病的研究和开发中迈出了关键的一步。 突破性药物地位的背后 Epkinly（Epcoritamab）是一种正在研究中的T细胞结合的双特异性抗体，该药物的突破性药物地位基于来自第1/2期EPCORE NHL-1研究（NCT03625037）的研究结果。该研究的积极结果... 查看详情
28
11月
DA批准Ogsiveo（nirogacestat）用于患有硬纤维瘤的成人患者
2023年11月27日，SpringWorks Therapeutics, Inc.宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其口服γ分泌酶抑制剂Ogsiveo™（Nirogacestat）用于治疗需要全身治疗的成年患者的进展性硬纤维瘤。这标志着患有硬纤维瘤的患者迎来了第一个FDA批准的治疗方案，为这一罕见疾病的治疗带来了新的希望。 Ogsiveo的重要性 Ogsiveo是一种口服γ分泌酶抑制剂，已被FDA批准用于治疗患有进展性硬纤维瘤的成年患者。该药物获得了突破性疗法、快速通道和孤儿药物认定，为硬纤维瘤患者提供了全新的治疗选择。 SpringWorks首席执行官Saqib Islam表示：“... 查看详情
27
11月
FDA批准Ryzneuta(艾贝格司亭α)治疗化疗引起的中性粒细胞减少症
癌症治疗的历程中，化疗是一种常见而有效的手段。然而，随之而来的副作用，尤其是中性粒细胞减少症（CIN），给患者带来了额外的痛苦。近日，生物制药公司Evive Biotech和Acrotech Biopharma宣布，他们的创新药物Ryzneuta（艾贝格司亭α,efbemalenograstim alfa）已经获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，成为治疗CIN的新选择。 Ryzneuta的独特之处 Ryzneuta是一种新型长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF），通过刺激中性粒细胞前体的增殖、分化和释放，有助于增强患者的免疫功能，从而预防化疗引起的CIN的副作用。与传统药物不同，Ryzne... 查看详情
24
11月
FDA批准FoundationOne CDx在Capivasertib/Fulvestrant联合治疗中的应用
肺癌治疗领域迎来一项令人振奋的新突破，FDA（美国食品药物管理局）日前批准FoundationOne® CDx作为Capivasertib和Fulvestrant联合治疗的伴随诊断工具，用于识别患有晚期激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌患者。这一决定将为乳腺癌患者提供更为个体化的治疗选择，成为肺癌治疗领域的一项重要进展。 FoundationOne® CDx的应用 FoundationOne CDx是一种基于下一代测序技术的体外诊断设备。其作为伴随诊断工具的批准为乳腺癌治疗增添了一项高质量的诊断测试，有助于更准确地判断患者的病情，为医生提供更为明晰的治疗方案。 联合治疗的背后 Capiva... 查看详情
