行业动态

2023年9月11日，以色列的BioLineRx Ltd.（纳斯达克/TASE: BLRX）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Aphexda™（motixafortide）与filgrastim（G-CSF）联合使用，以促使多发性骨髓瘤患者的造血干细胞进入外周血，供采集并进行自体移植治疗。Aphexda通过注射皮下给药。 多发性骨髓瘤是第二常见的血液恶性肿瘤。自体干细胞移植（ASCT）是多发性骨髓瘤标准治疗范式的一部分，为这种癌症患者提供了延长生存的机会。ASCT的成功取决于治疗过程中足够的干细胞移动。美国移植和细胞治疗学协会（ASTCT）的指南建议收集3-5 x 10 CD34+细... 查看详情

WHIM综合征，一种罕见的常染色体显性联合免疫缺陷病，一直以来没有明确的治疗方法，给患者的生活带来了巨大困扰。这种疾病的复杂多变表现与CXCR4/CXCL12信号通路的异常有关，导致免疫系统失调，使患者容易感染、发展疣和其他并发症。然而，近期，一项令人振奋的消息出现了：X4制药公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一份新药申请，旨在批准Mavorixafor用于WHIM综合征的治疗。这一口服药物有望成为首个专门针对这种疾病的治疗方法。 WHIM综合征：复杂多变的疾病 WHIM综合征是一种少见的遗传性疾病，其名称代表了其主要临床表现：疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常。这种综合征的... 查看详情

肺癌作为全球第二常见癌症，也是导致癌症相关死亡的主要原因。非小细胞肺癌（NSCLC）约占所有肺癌的85%，其中55%在诊断时已扩散到其他部位。EGFR激活突变在全球所有NSCLC肿瘤中的发生率在14%到38%之间。尽管EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR TKI）等靶向疗法已经改善了EGFR突变的NSCLC患者的治疗方案，但EGFR TKI的耐药性问题仍然存在，需要更多创新性的治疗方法来提高患者的生存率。 最近的研究结果显示，Patritumab Deruxtecan（简称HER3-DXd）在EGFR突变的NSCLC患者中表现出了显著的临床疗效，并为这一患者群体提供了新的治疗希望。在今天的世界肺... 查看详情

肺癌是一种严重威胁生命的癌症，每年全球有超过一百万人被诊断患有晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。尽管免疫检查点抑制剂及其联合化疗方案在NSCLC患者的治疗中取得了显著进展，但大多数患者最终都会经历疾病的进展。此外，有一部分患者并不适用于当前的治疗方法，因为他们的肿瘤没有可治疗的基因变异。因此，寻找更有效的治疗方式对于NSCLC患者至关重要。 在这个背景下，戴尔奇三共（Daiichi Sankyo）和阿斯利康（AstraZeneca）的Datopotamab Deruxtecan与Durvalumab组合疗法成为了焦点。最近，TROPION-Lung04第1b期试验的初步结果显示，Datopota... 查看详情

对于肺纤维化患者来说，良好的治疗选择一直以来都是急需解决的问题。然而，好消息是，布里斯托-迈尔斯-斯奎布（Bristol Myers Squibb）公司最近宣布了一项突破性研究，该研究关注一种潜在的新药BMS-986278，这是一种口服的溶磷脂酸受体1（LPA1）拮抗剂，用于治疗渐进性肺纤维化（PPF）患者。这项研究的结果表明，在为期26周的治疗中，每天两次口服60毫克的BMS-986278相对于安慰剂，减缓了预测强制性肺活量下降的速度，减幅达69%。这一突破性发现有望为肺纤维化患者带来新的治疗选择，提高其生存质量。 研究结果 这项研究是一项全球性的随机试验，研究对象分为两组，一组为原发性肺纤... 查看详情

2023年9月8日，中国国家药品监督管理局（NMPA）发出了一个重要通知，宣布HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片（mitotane）已正式获得批准，在中国上市。这一重大决定将改变晚期肾上腺皮质癌（ACC）患者的治疗前景，为他们提供了一种新的希望。 米托坦，也称为Mitotane，是一种肾上腺细胞毒性活性物质，其独特的药理作用可以抑制肾上腺皮质合成皮质类固醇激素的能力。中国NMPA的批准将米托坦用于治疗晚期肾上腺皮质癌（ACC），这一决策基于药物的卓越疗效和全球范围内的临床试验数据。 米托坦的药物机制 研究表明，米托坦有两个主要的生物学效应。首先，它通过改变线粒体结构... 查看详情

2023年9月8日，默沙东（MSD）公司宣布，其创新PD-1抑制剂帕博利珠单抗（商品名：可瑞达）在中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准下，将用于治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定型（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）成人晚期实体瘤患者，其中包括曾接受过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康治疗后疾病进展的结直肠癌患者，以及之前未能找到满意替代治疗方案的其他实体瘤患者。这一重大突破是基于全球范围内进行的临床试验数据，为实体瘤患者带来了新的曙光。 帕博利珠单抗在中国的新适应症 帕博利珠单抗的新适应症获得中国NMPA的批准，为中国的实体瘤患者提供了一种新的治疗选择。这一批准是基于两项关键的临... 查看详情

呼吸道乳头状瘤病（RRP）是一种罕见但破坏性的疾病，由人类乳头状瘤病毒（HPV）6型和11型引起。这种疾病以在呼吸道内形成小型非癌性乳头状瘤为特征，可能导致生命危险的气道阻塞。目前，RRP的标准治疗方法是手术切除这些乳头状瘤，然而，由于其易复发性，患者常需多次手术，而HPV感染则无法被根本性地消除。 然而，令人振奋的消息在2023年9月7日传来，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予INO-3107突破性治疗指定，将其视为RRP患者的潜在治疗方法。INO-3107是一种正在研究的DNA候选药物，旨在引发针对HPV-6和HPV-11的靶向T细胞反应，这两种HPV类型是导致RRP和其他HPV相关疾... 查看详情