行业动态

2023年8月28日，美国加利福尼亚州圣地亚哥——神经康复生物科技公司（Neurocrine Biosciences, Inc.）在今天发布了一项关于FDA批准的INGREZZA（valbenazine）胶囊的新数据。该药物用于治疗与亨廷顿病（HD）相关的舞蹈症状成年患者，其中包括了KINECT-HD阶段3研究的初步结果，该研究显示从第2周到第12周，INGREZZA相对于安慰剂在改善HD舞蹈症方面表现出更为持续的优势。这些数据将在8月27日至31日在丹麦哥本哈根举行的帕金森病和运动障碍国际大会上进行展示。 早期表现：INGREZZA为HD舞蹈症患者带来迅速改善 神经康复生物科技公司的首席医务... 查看详情

在全球范围内，许多传染病不断威胁着人们的健康和生活，其中，基孔肯雅热成为一项令人担忧的公共卫生挑战。在这个背景下，疫苗研发成为防控传染病的重要手段之一。近期，Valneva公司发布了一项关于青少年基孔肯雅热病毒疫苗试验的初始安全性数据，这将为疫苗的进一步研发和应用提供重要依据。 青少年基孔肯雅热病毒疫苗试验及初步结果 试验背景和目的 Valneva公司正在进行的III期VLA1553-321试验旨在评估候选疫苗VLA1553在青少年基孔肯雅热病毒感染者中的安全性和免疫原性。这是一项重要的研究，由多个中心进行，以支持将疫苗的适用范围扩展至12至17岁的青少年患者。 试验资金由位于挪威奥斯陆的流行... 查看详情

近期的一项3期临床试验显示，用于治疗转甲状腺素淀粉样心肌病（ATTR-CM）的另一种药物取得了令人鼓舞的成果。这项名为acoramidis的药物（BridgeBio Pharma）在ATTRibute-CM试验中，相较于安慰剂，在主要终点上取得了显著的降低，主要终点包括全因死亡率、心血管住院累积频率、N末端前B型钠尿肽（NT-proBNP）以及6分钟步行距离的基线变化。 ATTR-CM的挑战和进展 ATTR-CM是一种导致生命质量下降和死亡率增加的持续恶化的疾病。虽然不久前这种心肌病被认为是非常罕见的，但是影像技术和治疗方法的进步导致全球范围内的诊断激增，且疾病被早期诊断出。ATTR-CM是由... 查看详情

美国食品和药物管理局（FDA）已批准NXC-201作为多发性骨髓瘤治疗的孤儿药物认定。这一认定将为NXC-201带来多项福利，包括在获得批准后的7年美国市场独占权、符合条件的临床试验税收减免以及处方药用户费用豁免。根据Wilcock等人在《自然评论》中的研究，2017年的多发性骨髓瘤市场规模为139亿美元，预计到2027年将达到287亿美元。 NXC-201获得孤儿药物认定 Nexcella公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发用于肿瘤学和其他适应症的新型细胞疗法。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局已授予NXC-201用于治疗一种危及生命的血液癌症——多发性骨髓瘤的孤儿药物认定。... 查看详情

英国制药公司AstraZeneca的Soliris（eculizumab）近日获得了日本卫生劳动省（MHLW）的批准，用于治疗六岁及以上患有难治性全身性重症肌无力（gMG）的患者。这是Soliris在日本首次获得批准，也是目前唯一一种针对日本儿童和青少年gMG患者的目标治疗药物。 Soliris成为日本儿童gMG患者的首个批准靶向治疗药物 Soliris的历史和应用范围 Soliris是由Alexion Pharmaceuticals开发的，该公司于2021年被AstraZeneca收购，从而扩大了其罕见病领域的产品线。最近，AstraZeneca还收购了Pfizer的早期罕见病基因治疗组合。... 查看详情

在医药领域的持续探索和创新下，突破性的治疗方法不断涌现，为患者带来了新的希望。近日，诺华制药旗下公司山德士（Sandoz）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已于8月24日批准其生物仿制药Tyruko（natalizumab-sztn），该药是Tysabri（natalizumab）的生物仿制药，用于缓解多发性硬化（MS）复发形式的疾病。 革命性突破：首款治疗复发性多发性硬化生物仿制药 Tyruko的获批意味着这是首个也是唯一一个FDA批准的用于多发性硬化的生物仿制药。Tysabri，作为一种公认的高效抗α4整合素单克隆抗体，以及有效的MS治疗药物，通过这一突破，生物仿制药领域也迎来了崭新的... 查看详情

近年来，非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和严重高甘油三酯血症的发病率逐渐增加，迫切需要更有效和安全的治疗手段。Pegozafermin是一种长效的糖基聚乙二醇化（通过特异性糖基转移酶进行聚乙二醇化）成纤维细胞生长因子21（FGF21）类似物，被开发用于治疗NASH和严重高甘油三酯血症。然而，目前Pegozafermin在病理确诊的非肝硬化NASH患者中的疗效和安全性尚未被很好地确立。 研究方法：挑战与方案 在这项为期24周的第2b期多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验中，我们随机分配了经组织活检确诊为NASH且处于F2或F3（中度或重度）纤维化阶段的患者，分别接受每周15毫克或30毫克皮下注射Pe... 查看详情

近日，杨森制药（Janssen Pharmaceuticals）的双特异性抗体Talvey（talquetamab-tgvs）在美国获得加速批准，作为多发性骨髓瘤成年患者的第五线治疗。如今，这一药物不仅在美国获得授权，还获得了欧洲委员会的批准，成为难治性或复发性多发性骨髓瘤成人患者的第四线治疗。 双特异性抗体Talvey的作用机制 Talvey是一种双特异性抗体，靶向T细胞CD-3受体和G蛋白偶联受体C类5D组成员（GPRC5D）。欧洲药品管理局（EMA）于2021年1月将其列为优先药物（PRIME）。 美国FDA的加速批准及其依据 本月初，Talvey获得了美国食品和药物管理局（FDA）的加... 查看详情

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准Incannex Healthcare公司的新药临床试验申请（IND），允许其启动一项旨在研究IHL-42X治疗阻塞性睡眠呼吸暂停的II/III期临床试验。这一重要的里程碑标志着睡眠医学领域迈出了一大步，为那些因无法耐受或未能遵从正压通气治疗的阻塞性睡眠呼吸暂停患者带来了新的治疗希望。 睡眠呼吸暂停的挑战与机遇 阻塞性睡眠呼吸暂停是一种常见的睡眠障碍，严重影响睡眠质量和患者的生活质量。然而，目前的治疗方法主要集中在正压通气治疗，对于一些患者来说可能并不适用，或者由于各种原因无法坚持使用。 IHL-42X的独特之处 IHL-42X是由人工合成的四氢... 查看详情