行业动态

对于肺纤维化患者来说，良好的治疗选择一直以来都是急需解决的问题。然而，好消息是，布里斯托-迈尔斯-斯奎布（Bristol Myers Squibb）公司最近宣布了一项突破性研究，该研究关注一种潜在的新药BMS-986278，这是一种口服的溶磷脂酸受体1（LPA1）拮抗剂，用于治疗渐进性肺纤维化（PPF）患者。这项研究的结果表明，在为期26周的治疗中，每天两次口服60毫克的BMS-986278相对于安慰剂，减缓了预测强制性肺活量下降的速度，减幅达69%。这一突破性发现有望为肺纤维化患者带来新的治疗选择，提高其生存质量。 研究结果 这项研究是一项全球性的随机试验，研究对象分为两组，一组为原发性肺纤... 查看详情

2023年9月8日，中国国家药品监督管理局（NMPA）发出了一个重要通知，宣布HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片（mitotane）已正式获得批准，在中国上市。这一重大决定将改变晚期肾上腺皮质癌（ACC）患者的治疗前景，为他们提供了一种新的希望。 米托坦，也称为Mitotane，是一种肾上腺细胞毒性活性物质，其独特的药理作用可以抑制肾上腺皮质合成皮质类固醇激素的能力。中国NMPA的批准将米托坦用于治疗晚期肾上腺皮质癌（ACC），这一决策基于药物的卓越疗效和全球范围内的临床试验数据。 米托坦的药物机制 研究表明，米托坦有两个主要的生物学效应。首先，它通过改变线粒体结构... 查看详情

2023年9月8日，默沙东（MSD）公司宣布，其创新PD-1抑制剂帕博利珠单抗（商品名：可瑞达）在中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准下，将用于治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定型（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）成人晚期实体瘤患者，其中包括曾接受过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康治疗后疾病进展的结直肠癌患者，以及之前未能找到满意替代治疗方案的其他实体瘤患者。这一重大突破是基于全球范围内进行的临床试验数据，为实体瘤患者带来了新的曙光。 帕博利珠单抗在中国的新适应症 帕博利珠单抗的新适应症获得中国NMPA的批准，为中国的实体瘤患者提供了一种新的治疗选择。这一批准是基于两项关键的临... 查看详情

呼吸道乳头状瘤病（RRP）是一种罕见但破坏性的疾病，由人类乳头状瘤病毒（HPV）6型和11型引起。这种疾病以在呼吸道内形成小型非癌性乳头状瘤为特征，可能导致生命危险的气道阻塞。目前，RRP的标准治疗方法是手术切除这些乳头状瘤，然而，由于其易复发性，患者常需多次手术，而HPV感染则无法被根本性地消除。 然而，令人振奋的消息在2023年9月7日传来，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予INO-3107突破性治疗指定，将其视为RRP患者的潜在治疗方法。INO-3107是一种正在研究的DNA候选药物，旨在引发针对HPV-6和HPV-11的靶向T细胞反应，这两种HPV类型是导致RRP和其他HPV相关疾... 查看详情

原发性胆管炎（PBC）是一种少见但严重的自身免疫性肝脏疾病，可能威胁生命。这种疾病主要是因为自身免疫反应导致胆管受损，导致胆汁积聚。随着时间的推移，肝内胆管会发生炎症和破坏，最终可能导致肝纤维化、肝硬化和肝功能衰竭。PBC的症状包括疲劳和瘙痒，而在美国，它是导致女性需要进行肝脏移植的主要原因之一。 然而，在原发性胆管炎的治疗领域，一项重大突破可能已经出现。生物制药公司CymaBay Therapeutics于2023年9月7日宣布了Seladelpar的III期关键反应研究的积极结果。这项研究的目标是评估Seladelpar在治疗成年PBC患者中的安全性和有效性，结果表明Seladelpar在... 查看详情

2023年9月7日，新生代生物制药公司Synaptogenix宣布了一项独立研究的发现，该研究表明Bryostatin-1有望成为治疗肌萎缩性侧索硬化（ALS）的策略，ALS又称为卢·格里格病。 这一研究成果发表在《国际分子科学杂志》的特刊中，题为“神经退行性疾病：从分子基础到治疗”。在ALS遗传学方面享有国际声誉的Sebastiano Cavallaro教授领导下，该研究由意大利生物医学研究与创新研究所和意大利国家研究委员会的科学家们与卡塔尼亚大学合作进行。Cavallaro博士在生物医学研究与创新研究所担任研究主任已有20多年。 这篇新文章表明，编码酶蛋白激酶Cε（PKCε）的基因，这是B... 查看详情

杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症，简称DMD）是一种极具挑战性的罕见疾病，主要影响男性，通常在儿童时期出现。长期以来，DMD患者和家庭一直在寻找能够减缓疾病进展的有效治疗方法。在这个背景下，意大利制药商Italfarmaco的HDAC抑制剂Givinostat引发了极大的关注。近期，Givinostat作为潜在的DMD治疗药物提交了欧洲药品管理局（EMA）的上市申请（MAA），标志着为数不多的有望改善DMD患者生活的治疗方法之一进入审查阶段。 Givinostat：希望之药 Givinostat是一种HDAC（组蛋白去乙酰化酶）抑制剂，被认为有望改善DMD患者的生活质量。该药被研... 查看详情

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种严重而罕见的血液疾病，令全球约2万名患者备受折磨。该疾病在体内引发红细胞受到免疫系统攻击，进而导致贫血、疲劳、血栓等危险症状，还可能引发肾脏疾病。幸运的是，近年来出现了一种新的治疗方法，即C5抑制剂，它通过阻断免疫系统的一部分来帮助缓解PNH患者的症状。在这方面，一种新型抗C5循环单克隆抗体，Crovalimab，引起了广泛的关注。 Crovalimab的背景 罗氏集团的子公司基因泰克于近期宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受了Crovalimab的生物制品许可申请（BLA），用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。Crovalimab是一种... 查看详情