07
9月
英国NICE推荐Elfabrio(pegunigalsidase alfa)用于法布里病治疗
法布里病是一种罕见的遗传性疾病，影响着世界各地的患者，其中英国有1150人受到影响。这种疾病由于体内α-半乳糖苷酶A的不足而导致，该酶对某些脂肪酸的分解至关重要。未能适当分解这些脂肪酸会导致它们在体内积聚，对心脏、肾脏、大脑等重要器官造成进行性损害。尽管目前尚无法治愈法布里病的方法，但已有的治疗方案，包括酶替代疗法（ERT）和伴侣疗法，可以帮助预防疾病的进展，并有助于控制症状。 新的治疗选择：Elfabrio 英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）最近推荐了Chiesi公司的Elfabrio（pegunigalsidase alfa）作为治疗成人法布里病的一种选择，这为英国的法布里病患者带来... 查看详情
07
9月
Guardant360 CDx在日本获得用于HER2肺癌治疗的监管批准
近日，Guardant Health宣布，日本卫生、劳动和福利部已批准其Guardant360 CDx液体活检检测作为伴随诊断，用于选择无法手术切除的晚期复发型HER2突变非小细胞肺癌患者，这些患者有资格接受第一三塩敏白抗体药物联合增华替（trastuzumab deruxtecan）治疗。 HER2突变与非小细胞肺癌 HER2突变在非小细胞肺癌（NSCLC）中占比约为2%到4%，这一突变会驱动肺癌的生长和扩散。因此，对于具有HER2突变的NSCLC患者，寻找有效的治疗方案至关重要。Guardant360 CDx液体活检测试的获批将为日本的医生和患者提供了更多的治疗选择。 全球扩展与补充适应症... 查看详情
07
9月
阿斯利康申请批准Ultomiris治疗NMOSD获FDA完全回应函
阿斯利康制药公司近日宣布，其提交的关于扩展Ultomiris（ravulizumab-cwvz）用于治疗抗-aquaporin-4抗体阳性的神经脊髓视神经炎光谱障碍（NMOSD）的补充生物制品许可申请（sBLA）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的完全回应函。 神经脊髓视神经炎光谱障碍（NMOSD）：免疫系统的攻击 NMOSD患者的免疫系统会攻击中枢神经系统中的健康组织和细胞。四分之三的患者产生能够结合到水通道蛋白-4的抗体，这会异常激活补体系统，阻碍身体对抗感染的能力。 Ultomiris旨在提供对终末补体级联中C5蛋白的持续抑制。该药物已经在美国获得批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的... 查看详情
07
9月
眼动追踪技术：加速自闭症诊断的创新工具
在诊断孩子是否患有自闭症方面，往往存在长时间的等待和不确定性。然而，最近发布的两项研究表明，一种新开发的眼动追踪工具可能有助于临床医生更迅速、更准确地诊断16个月大的儿童是否患有自闭症。 眼动追踪技术：自闭症诊断的新希望 自闭症是一种复杂的神经发育障碍，它可以影响社交交往、沟通和行为。通常情况下，孩子是否患有自闭症是通过临床医生对其发展历程、行为以及父母报告的评估来确定的。然而，这种评估可能需要数小时，而一些与自闭症相关的微妙行为，尤其是在年幼的儿童中，可能会被忽视。 改进自闭症的早期诊断 根据亚特兰大儿童医疗保健马库斯自闭症中心的研究主任沃伦·琼斯（Warren Jones）的说法：“这并不... 查看详情
06
9月
ACM-001 SARS-CoV-2增强疫苗I期试验取得积极顶线结果
生物技术公司ACM Biolabs，利用其先进的基于聚合物的输送平台，开发了新的纳米制剂，可用于多个治疗领域，并于今日宣布了其首个临床阶段开发项目ACM-001的I期试验积极初步结果。 ACM-001：SARS-CoV-2增强疫苗的背景 ACM-001是一种针对SARS-CoV-2的增强疫苗，该病毒是导致COVID-19的元凶。该疫苗包含了免疫逃逸的beta SARS-CoV-2变异体的刺突蛋白组分以及一种免疫刺激剂，CpG 7909，采用ACM Biolabs的聚合物基础输送技术——ACM Biolabs的可调平台（ATP™）进行配制。 试验结果：安全性与免疫原性 这项试验在澳大利亚的六个研... 查看详情
06
9月
X4制药公司向FDA提交Mavorixafor治疗WHIM综合征的新药申请（NDA）
罕见疾病的治疗领域迎来了一个重大的突破性时刻，X4制药公司（纳斯达克：XFOR）宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）提交一份新药申请（NDA）。该NDA申请旨在获得批准，允许一种名为Mavorixafor的口服药物用于治疗年龄在12岁及以上的WHIM（疣、低丙球蛋白血症、感染和骨髓滞留）综合症患者，这是一种极为罕见的原发性免疫缺陷疾病。 X4制药公司的突破性时刻 X4制药公司总裁兼首席执行官Paula Ragan博士表示：“我们的首次NDA申请是X4制药公司在改善罕见免疫缺陷疾病患者护理方面的重大里程碑。我们为这一申请带来的临床前景感到兴奋，它使我们离推出美国首个批准的WHIM综合症治疗产品... 查看详情
06
9月
FDA暂时批准通用版Triumeq(绥美凯)分散片治疗儿童HIV-1感染
艾滋病毒（HIV-1）感染是一种严重的全球性健康问题，而儿童患者面临的挑战尤为突出。然而，在2023年9月5日，一项重大突破发生了。美国食品和药物管理局（FDA）暂时批准了60mg阿巴卡韦/5mg多替拉韦/30mg拉米夫定（Abacavir60mg/Dolutegravir5mg/Lamivudine30mg，ABC/DTG/3TC）分散片的新药申请，商品名为 Triumeq PD（绥美凯分散片）,用于治疗儿童患者的HIV-1感染。这一重要决定不仅为儿童患者提供了更好的治疗选择，也对全球艾滋病毒治疗进程产生了深远影响。 ABC/DTG/3TC：儿童HIV-1感染的新希望 ABC/DTG/3TC... 查看详情
06
9月
英国MHRA批准Aquipta(atogepant)用于成年偏头痛患者的预防
偏头痛是一种常见而严重的神经系统疾病，给患者的生活带来了巨大的负担。然而，幸运的是，科学家们不断努力，致力于寻找新的治疗方法来减轻患者的痛苦。近日，Aquipta（atogepant）在英国获得了上市许可，这将为那些每月至少有四天偏头痛的成年患者提供一种新的治疗选择。这一消息让许多患者和医疗专业人士感到振奋，因为这标志着一种新型药物的诞生，有望帮助更多人摆脱偏头痛的困扰。 Aquipta：一种新的偏头痛治疗药物 Aquipta，也称为atogepant，是一种口服药物，属于降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。CGRP是一种神经递质，已被确认与偏头痛的发作有关。Aquipta的研发旨在干预C... 查看详情
05
9月
首个口服药物Muvalaplin降低遗传性高胆固醇超过50%
遗传性高胆固醇，或称为脂蛋白(a)或Lp(a)，是一种常见的遗传性高胆固醇问题，影响全球约20-25%的人口。与其他类型的胆固醇不同，Lp(a)并不受到传统生活方式改变的影响，如饮食和运动。目前，尚无治愈方法或批准的特定治疗方法可用于降低Lp(a)水平。然而，来自澳大利亚莫纳什大学维多利亚心脏研究所的研究人员最近在一项首次进行的临床试验中发现，一种新的口服药物可以显著降低Lp(a)水平，为心脏健康提供了新的曙光。 Lp(a)：高胆固醇的遗传因素 在我们深入研究新的药物治疗之前，让我们首先了解一下Lp(a)是什么。Lp(a)是一种脂蛋白，它负责通过血液运输胆固醇。与胆固醇有关的主要有两种类型的脂... 查看详情
05
9月
迄今为止最大规模的癫痫遗传学研究：解锁癫痫形成之谜及潜在治疗途径
癫痫，作为一种常见的脑部疾病，有着众多不同类型，一直以来都被认为与基因有关，并且有时会在家族中传递。近日，由国际癫痫联盟（International League Against Epilepsy）主导的最大规模的基因研究项目，在爱尔兰RCSI大学医学与健康科学学院的FutureNeuro团队等科学家的共同努力下，揭示了我们DNA中的特定变化，这些变化增加了患癫痫风险的可能性。这一研究成果不仅极大地推进了我们对癫痫形成的认识，还可能为这一疾病的新治疗方法的开发提供信息。 揭示DNA中的关键变化 在这项研究中，研究人员比较了近3万名癫痫患者与52,500名非癫痫患者的DNA。通过比较，他们发现了... 查看详情
